Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kargluminsav metilmalon-acidémiában és propionsav-acidémiában (CAMP)

2019. április 24. frissítette: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Véletlenszerű multicentrikus összehasonlító vizsgálat a Carbaglu® használatának hosszú távú hatékonyságának értékelésére propion-acidémiában (PA) vagy metilmalon-acidémiában (MMA) szenvedő betegeknél

IIIb fázis (három b), Randomizált többközpontú összehasonlító vizsgálat a kargluminsav (Carbaglu®) használatának hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére propion-acidémiában (PA) vagy metilmalon-acidémiában (MMA) szenvedő betegeknél. A Carbaglu® klinikai tapasztalata szerves acidemia (OA) területén az 1-15 napig Carbaglu®-t kapó betegek nem összehasonlító, retrospektív adatgyűjtésére korlátozódik.

Jelenleg nincs bizonyíték a kargluminsav alkalmazására az OA-ban szenvedő betegek krónikus kezelésére. A kutatók egy randomizált, többközpontú prospektív klinikai vizsgálatot javasolnak a Carbaglu® (50 mg/ttkg/nap) standard krónikus terápiával kombinált használatának hosszú távú hatásainak értékelésére PA-ban és MMA-ban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a standard krónikus terápiával önmagában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Szaud-Arábia
        • King Fahad Medical City

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 13 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 15 éves vagy annál fiatalabb gyermekek
  • A szülő vagy a törvényes gyám beleegyezik a részvételbe és az (Intézményi Felülvizsgáló Testület) IRB által jóváhagyott Tájékoztatott Beleegyezési Forma aláírásába (a hozzájárulási nyomtatványokat eltekintjük ezen gyermekek mentális fogyatékossága miatt)
  • Nem vett részt más klinikai vizsgálatban az elmúlt 30 napban

  • PA vagy MMA megerősítése a következő kritériumok szerint:

    • PA, amelyet acilkarnitin profil, vizelet szerves sav mérése, propionil-Co-A karboxiláz mérése leukocitákban vagy tenyésztett fibroblasztokban vagy PCCA (propionil-CoA karboxiláz, alfa-polipeptid) vagy PCCB (propionil-CoA-karboxiláz, béta-polipeptid) DNS-molekuláris vizsgálata igazol. gén
    • Az MMA-t az acilkarnitin profil mérése, a vizelet szerves savtartalma, a metimalonil-Co-A mutáz mérése tenyészetben fibroblasztokban vagy a mutgén DNS-molekuláris vizsgálata igazolja.
  • A várható túlélés legalább 6 hónap, jelen vizsgálat szempontjából Túlélési várakozásnak minősül az a beteg, aki évente több mint 2 alkalommal nem kerül fel a Gyermekintenzív Osztályra (PICU) hyperammonemia miatt, vagy tünetmentes, újszülött szűrési programmal diagnosztizált beteg, ill. stabil krónikus betegek, akiket járóbeteg-klinikán követnek nyomon.

Kizárási kritériumok:

  • Betegek, akiknek egyéb szerves acidémiája van, vagy hiperammonémiát okoz bármilyen más okból
  • A PA vagy MMA egyéb vizsgálati terápiájában részesülő beteg
  • Carbaglu®-val szembeni túlérzékenység vagy gyógyszerallergia a múltban
  • PA vagy MMA és egyéb öröklött genetikai állapotok vagy veleszületett rendellenességek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Methylmalonic Acidemia Control Arm
A metilmalon-acidémiában szenvedő betegek csak standard terápiát kapnak (fehérjeszegény diéta, L-karnitin, metronidazol és B12-vitamin)
Kísérleti: Methylmalonic Acidemia Aktív kar
A metilmalon-acidémiában szenvedő betegek a standard terápia mellett (fehérjeszegény diéta, L-karnitin, metronidazol és B12-vitamin) kargluminsavat is kapnak.
Drog: Kargluminsav
Kargluminsav 50 mg/kg/nap (napi kétszer)
Más nevek:
  • Carbaglu
Nincs beavatkozás: Propion-acidémia szabályozó kar
A propion-acidémiában szenvedő betegek csak standard terápiát kapnak (fehérje korlátozott diéta, L-karnitin, metronidazol és biotin)
Kísérleti: Propionic Acidemia Aktív kar
A propion-acidémiában szenvedő betegek a standard terápia (fehérje-korlátozott diéta, L-karnitin, metronidazol és biotin) mellett karglumicsavat is kapnak.
Drog: Kargluminsav
Kargluminsav 50 mg/kg/nap (napi kétszer)
Más nevek:
  • Carbaglu

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A hiperammonémia miatti sürgősségi vizitek száma 24 hónapon belül
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A hiperammonémia miatti első sürgősségi látogatás ideje a kezelés megkezdése óta.
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A plazma ammóniaszintje a vizsgálati kezelési időszak alatt.
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A kórházi kezelés napjainak száma
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Acilkarnitin szint minden beteg számára
Időkeret: egyszer a szűrési látogatáson
egyszer a szűrési látogatáson
A vizelet szerves savszintjének mérése mindkét betegség esetében.
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A plazma aminosavszintjének mérése mindkét betegség esetén
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

King Abdullah International Medical Research Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 24.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC 13/116

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kargluminsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel