Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kargluumihappo metyylimalonihapposidemiassa ja propionihapposidemiassa (CAMP)

keskiviikko 24. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Satunnaistettu monikeskusvertaileva tutkimus Carbaglu®:n käytön pitkän aikavälin tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on propionihapposidemia (PA) tai metyylimalonihapposidemia (MMA)

Vaihe IIIb (kolme b), satunnaistettu monikeskusvertaileva tutkimus kargluumihapon (Carbaglu®) käytön pitkän aikavälin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on propionihapposidemia (PA) tai metyylimalonihappohappo (MMA). Carbaglu®:n kliininen kokemus orgaanisesta hapotuksesta (OA) rajoittuu ei-vertailevaan retrospektiiviseen kokoelmaan potilaista, jotka olivat saaneet Carbaglua 1–15 päivän ajan.

Nykyisin ei ole näyttöä kargluumihapon käytöstä OA-potilaiden kroonisessa hoidossa. Tutkijat ehdottavat satunnaistettua monikeskusprospektiivista kliinistä tutkimusta, jossa arvioidaan Carbaglu®:n (50 mg/kg/vrk) käytön pitkäaikaisvaikutuksia yhdistettynä tavanomaiseen krooniseen hoitoon PA- ja MMA-potilailla verrattuna pelkkään tavanomaiseen krooniseen hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Fahad Medical City

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen Alle 15-vuotiaat lapset
  • Vanhempi tai laillinen huoltaja suostuu osallistumaan ja allekirjoittamaan (Institutional Review Board) IRB:n hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen (hyväksyntälomakkeista luovutaan näiden lasten henkisen vamman vuoksi)
  • Ei osallistunut mihinkään muuhun kliiniseen tutkimukseen edellisten 30 päivän aikana

  • PA tai MMA vahvistettu seuraavilla kriteereillä:

    • PA vahvistettu asyylikarnitiiniprofiilin, virtsan orgaanisen hapon mittauksella, propionyyli-Co-A-karboksylaasin mittauksella leukosyyteissä tai viljellyissä fibroblasteissa tai PCCA- (propionyyli-CoA-karboksylaasi, alfa-polypeptidi) tai PCCB- (propionyyli-CoA-karboksylaasi, beeta-polypeptidi) DNA-molekyylitesteillä geeni
    • MMA varmistettu asyylikarnitiiniprofiilin, virtsan orgaanisen hapon mittauksella, metymalonyyli-Co-A-mutaasin mittauksella viljelmän fibroblasteissa tai DNA-molekyylitestauksella mutgeenilla.
  • Vähintään 6 kuukauden odotettu eloonjääminen, tässä tutkimuksessa Eloonjäämisodotuksella tarkoitetaan potilasta, jota ei päästetä lasten tehohoitoon (PICU) hyperammonemian vuoksi useammin kuin 2 kertaa vuodessa tai oireettomia potilaita, joille on diagnosoitu vastasyntyneen seulontaohjelma tai vakaat krooniset potilaat, joita seurataan poliklinikalla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on muu orgaaninen asidemia tai mikä tahansa muu hyperammonemian syy
  • Potilas, joka saa muuta PA- tai MMA-tutkimushoitoa
  • Aiempi yliherkkyys tai lääkeallergia Carbaglu®:lle
  • Potilas, jolla on PA tai MMA ja muut perinnölliset geneettiset sairaudet tai synnynnäiset poikkeavuudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Metyylimalonihapposidemian hallintavarsi
Metyylimalonihappoa sairastavat potilaat saavat vain standardihoitoa (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja B12-vitamiini)
Kokeellinen: Metyylimalonihappohappo Aktiivinen käsivarsi
Metyylimalonihappoa sairastavat potilaat saavat kargluumihappoa tavanomaisen hoidon lisäksi (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja B12-vitamiini)
Lääke: Kargluumihappo
Kargluumihappo 50 mg/kg/vrk (kahdesti päivässä)
Muut nimet:
  • Carbaglu
Ei väliintuloa: Propionihapposidemian hallintavarsi
Propionihapposidemiaa sairastavat potilaat saavat vain standardihoitoa (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja biotiini)
Kokeellinen: Propionihapposidemia Aktiivinen käsivarsi
Propionihapposidemiaa sairastavat potilaat saavat kargluumihappoa tavanomaisen hoidon (proteiinirajoitettu ruokavalio, L-karnitiini, metronidatsoli ja biotiini) lisäksi
Lääke: Kargluumihappo
Kargluumihappo 50 mg/kg/vrk (kahdesti päivässä)
Muut nimet:
  • Carbaglu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hyperammonemiasta johtuvien hätäkäyntien määrä 24 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika ensimmäiseen ensiapuun käyntiin hyperammonemian vuoksi hoidon aloittamisesta.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Plasman ammoniakkitasot tutkimushoitojakson aikana.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Sairaalapäivien lukumäärä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Asyylikarnitiinitaso kaikille potilaille
Aikaikkuna: kerran seulontakäynnillä
kerran seulontakäynnillä
Virtsan orgaanisen happopitoisuuden mittaaminen molemmille sairauksille.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Plasman aminohappopitoisuuden mittaaminen molemmissa sairauksissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

King Abdullah International Medical Research Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 27. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC 13/116

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kargluumihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa