메틸말론산혈증 및 프로피온산혈증에서의 카르글루민산 (CAMP)
2019년 4월 24일 업데이트: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center
프로피온산혈증(PA) 또는 메틸말론산혈증(MMA) 환자에서 Carbaglu® 사용의 장기적 효과를 평가하기 위한 무작위 다기관 비교 시험
프로피온산혈증(PA) 또는 메틸말론산혈증(MMA) 환자에서 Carglumic Acid(Carbaglu®) 사용의 장기적 효과 및 안전성을 평가하기 위한 IIIb상(Three b), 무작위 다기관 비교 시험. 유기산혈증(OA)에 대한 Carbaglu® 임상 경험은 1~15일 동안 Carbaglu®를 투여받은 환자의 비비교 후향적 데이터 수집으로 제한됩니다.
골관절염 환자의 만성 관리를 위해 카르글루민산을 사용하는 것을 뒷받침하는 현재의 증거는 없습니다. 연구자들은 표준 만성 요법 단독과 비교하여 PA 및 MMA 환자에서 표준 만성 요법과 병용된 Carbaglu®(50mg/kg/일) 사용의 장기 효과를 평가하기 위해 무작위 다기관 전향적 임상 시험을 제안하고 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
33
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11426
- King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Fahad Medical City
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남녀 15세 이하 어린이
- 부모 또는 법적 보호자는 (Institutional Review Board) IRB 승인 사전 동의서에 참여하고 서명하는 데 동의합니다(동의서는 해당 아동의 정신 장애로 인해 면제됨).
- 지난 30일 동안 다른 임상시험에 참여하지 않음
다음 기준을 사용하여 확인된 PA 또는 MMA:
- PA는 아실카르니틴 프로필, 소변 유기산, 백혈구 또는 배양 섬유아세포의 프로피오닐 Co-A 카르복실라아제 측정 또는 PCCA(프로피오닐 CoA 카르복실라아제, 알파 폴리펩티드) 또는 PCCB(프로피오닐 CoA 카르복실라아제, 베타 폴리펩티드)의 DNA 분자 테스트로 확인되었습니다. 유전자
- MMA는 아실카르니틴 프로필, 소변 유기산 측정, 배양 섬유아세포에서 메틸말로닐 Co-A 뮤타아제 측정 또는 돌연변이유전자의 DNA 분자 테스트로 확인되었습니다.
- 본 연구의 목적상 최소 6개월 이상의 생존 예상 생존 기대치는 연간 2회 이상의 고암모니아혈증으로 인해 소아 집중 치료실(PICU)에 입원하지 않은 환자 또는 신생아 선별 프로그램에서 진단된 무증상 환자 또는 외래 진료소에서 추적 관찰되는 안정적인 만성 환자.
제외 기준:
- 기타 유기산혈증 또는 기타 고암모니아혈증의 원인이 있는 환자
- PA 또는 MMA에 대한 다른 연구 요법을 받는 환자
- Carbaglu®에 대한 과민증 또는 약물 알레르기의 과거력
- PA 또는 MMA 및 기타 유전적 유전적 조건 또는 선천적 이상이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 메틸말론산혈증 컨트롤 암
Methylmalonic Acidemia가 있는 환자는 표준 요법만 받습니다(단백질 제한 식이, L-카르니틴, 메트로니다졸 및 비타민 B12).
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실험적: Methylmalonic Acidemia 활성 팔
메틸말론산혈증 환자는 표준 요법(단백질 제한 식이요법, L-카르니틴, 메트로니다졸 및 비타민 B12) 외에 카르글루믹산을 투여받습니다.
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Carglumic Acid 50 mg/kg/일(1일 2회)
다른 이름들:
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간섭 없음: 프로피온산혈증 컨트롤 암
프로피온산혈증 환자는 표준 요법만 받습니다(단백질 제한 식이, L-카르니틴, 메트로니다졸 및 비오틴).
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실험적: 프로피온산혈증 활성 팔
프로피온산혈증 환자는 표준 요법(단백질 제한 식이요법, L-카르니틴, 메트로니다졸 및 비오틴) 외에 카르글루믹산을 투여받습니다.
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Carglumic Acid 50 mg/kg/일(1일 2회)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24개월 기간 내 고암모니아혈증으로 인한 응급 방문 횟수
기간: 24개월
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 시작부터 고암모니아혈증으로 응급실을 처음 방문하는 시간.
기간: 24개월
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24개월
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연구 치료 기간 동안의 혈장 암모니아 수준.
기간: 24개월
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24개월
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입원 일수
기간: 24개월
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24개월
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모든 환자의 아실카르니틴 수치
기간: 1회 스크리닝 방문
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1회 스크리닝 방문
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두 질병에 대한 소변 유기산 수치를 측정합니다.
기간: 24개월
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24개월
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두 질병에 대한 혈장 아미노산 수치 측정
기간: 24개월
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 19일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 24일
처음 게시됨 (추정)
2015년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RC 13/116
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카르글루민산에 대한 임상 시험
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Shanghai Fudan-Zhangjiang Bio-Pharmaceutical Co...완전한
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National University of Ireland, Galway, IrelandStanley Medical Research Institute완전한
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.완전한
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University College, LondonImperial College London; Cancer Research UK; National Cancer Imaging Translational Accelerator모병