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Ácido carglúmico en acidemia metilmalónica y acidemia propiónica (CAMP)

24 de abril de 2019 actualizado por: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Ensayo comparativo multicéntrico aleatorizado para evaluar la eficacia a largo plazo del uso de Carbaglu® en pacientes con acidemia propiónica (AP) o acidemia metilmalónica (MMA)

Ensayo comparativo multicéntrico aleatorizado de fase IIIb (tres b) para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo del uso de ácido carglúmico (Carbaglu®) en pacientes con acidemia propiónica (AP) o acidemia metilmalónica (MMA). La experiencia clínica de Carbaglu® en acidemia orgánica (OA) se limita a una recopilación retrospectiva no comparativa de datos de pacientes que recibieron Carbaglu® durante 1 a 15 días.

No hay evidencia actual que respalde el uso de ácido carglúmico para el tratamiento crónico de pacientes con OA. Los investigadores proponen un ensayo clínico prospectivo multicéntrico aleatorizado para evaluar los efectos a largo plazo del uso de Carbaglu® (50 mg/kg/día) combinado con la terapia crónica estándar en pacientes con AP y MMA en comparación con la terapia crónica estándar sola.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Fahad Medical City

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer Niños de 15 años o menos
  • El padre o tutor legal acepta participar y firmar el Formulario de Consentimiento Informado aprobado por el IRB (Junta de Revisión Institucional) (los formularios de consentimiento no se aplicarán debido a la discapacidad mental de esos niños)
  • No haber participado en ningún otro ensayo clínico en los 30 días anteriores

  • PA o MMA confirmado utilizando los siguientes criterios:

    • PA confirmada por la medición del perfil de acilcarnitina, ácido orgánico en orina, medición de propionil Co-A carboxilasa en leucocitos o fibroblastos cultivados o por prueba molecular de ADN de PCCA (propionil CoA carboxilasa, alfa polipéptido) o PCCB (propionil CoA carboxilasa, beta polipéptido) gene
    • MMA confirmado por la medición del perfil de acilcarnitina, ácido orgánico en orina, medición de metilmalonil Co-A mutasa en fibroblastos de cultivo o prueba molecular de ADN de mutgene.
  • Supervivencia esperada de al menos 6 meses, para los fines de este estudio, la expectativa de supervivencia se definirá como paciente que no ingresa en la Unidad de Cuidados Intensivos Pediátricos (UCIP) debido a hiperamonemia más de 2 veces por año o pacientes asintomáticos diagnosticados por programa de detección neonatal o pacientes crónicos estables que son seguidos en consulta externa.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con otra acidemia orgánica o cualquier otra causa de hiperamonemia
  • Paciente que recibe otra terapia en investigación para PA o MMA
  • Antecedentes de hipersensibilidad o alergia a medicamentos a Carbaglu®
  • Paciente con AP o MMA y otras condiciones genéticas hereditarias o anomalías congénitas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Grupo de control de acidemia metilmalónica
los pacientes con acidemia metilmalónica recibirán únicamente la terapia estándar (dieta restringida en proteínas, L-carnitina, metronidazol y vitamina B12)
Experimental: Acidemia metilmalónica Brazo activo
los pacientes con acidemia metilmalónica recibirán ácido carglúmico además de la terapia estándar (dieta restringida en proteínas, L-carnitina, metronidazol y vitamina B12)
Droga: Ácido carglúmico
Ácido carglúmico 50 mg/kg/día (dos veces al día)
Otros nombres:
  • Carbaglu
Sin intervención: Grupo de control de acidemia propiónica
los pacientes con acidemia propiónica recibirán únicamente la terapia estándar (dieta restringida en proteínas, L-carnitina, metronidazol y biotina)
Experimental: Acidemia propiónica Brazo activo
los pacientes con acidemia propiónica recibirán ácido carglúmico además de la terapia estándar (dieta restringida en proteínas, L-carnitina, metronidazol y biotina)
Droga: Ácido carglúmico
Ácido carglúmico 50 mg/kg/día (dos veces al día)
Otros nombres:
  • Carbaglu

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de visitas a urgencias por hiperamonemia en un período de 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la primera visita a Urgencias por hiperamonemia desde el inicio del tratamiento.
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Niveles de amoníaco en plasma durante el período de tratamiento del estudio.
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Número de días de hospitalización
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Nivel de acilcarnitina para todos los pacientes
Periodo de tiempo: una vez en la visita de selección
una vez en la visita de selección
Medición de los niveles de ácidos orgánicos en la orina para ambas enfermedades.
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses
Medición de los niveles de aminoácidos en plasma para ambas enfermedades
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

King Abdullah International Medical Research Center

Investigadores

  • Investigador principal: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

19 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

19 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2019

Última verificación

1 de abril de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RC 13/116

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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