Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Carglumaatzuur bij methylmalonzuuracidemie en propionzuuracidemie (CAMP)

24 april 2019 bijgewerkt door: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Gerandomiseerde multicentrische vergelijkende studie om de langetermijneffectiviteit van het gebruik van Carbaglu® bij patiënten met propionzuuracidemie (PA) of methylmalonzuuracidemie (MMA) te evalueren

Een fase IIIb (drie b), gerandomiseerde multicentrische vergelijkende studie om de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van het gebruik van carglumaatzuur (Carbaglu®) bij patiënten met propionzuuracidemie (PA) of methylmalonzuuracidemie (MMA) te evalueren. De klinische ervaring met Carbaglu® bij organische acidemie (OA) is beperkt tot een niet-vergelijkende retrospectieve verzameling van gegevens van patiënten die gedurende 1 tot 15 dagen Carbaglu® hadden gekregen.

Er is momenteel geen bewijs dat het gebruik van carglumaatzuur ondersteunt voor de chronische behandeling van patiënten met artrose. De onderzoekers stellen een gerandomiseerde multicentrische prospectieve klinische studie voor om de langetermijneffecten van het gebruik van Carbaglu® (50 mg/kg/dag) in combinatie met standaard chronische therapie bij patiënten met PA en MMA te evalueren in vergelijking met standaard chronische therapie alleen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saoedi-Arabië
        • King Fahad Medical City

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw Kinderen van 15 jaar of jonger
  • Ouder of wettelijke voogd stemt ermee in om deel te nemen en het (Institutional Review Board) IRB-goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen (instemmingsformulieren worden afgezien vanwege de mentale handicap van die kinderen)
  • Niet deelnemen aan enig ander klinisch onderzoek in de afgelopen 30 dagen

  • PA of MMA bevestigd met behulp van de volgende criteria:

    • PA bevestigd door meting van acylcarnitineprofiel, urine organisch zuur, meting van propionyl-Co-A-carboxylase in leukocyten of gekweekte fibroblasten of door DNA-moleculaire testen van PCCA (propionyl-CoA-carboxylase, alfa-polypeptide) of PCCB (propionyl-CoA-carboxylase, bèta-polypeptide) gen
    • MMA bevestigd door de meting van het acylcarnitineprofiel, organisch urinezuur, meting van methymalonyl-Co-A-mutase in kweekfibroblasten of moleculaire DNA-testen van mutgeen.
  • Verwachte overleving van ten minste 6 maanden, voor het doel van dit onderzoek. Overlevingsverwachting wordt gedefinieerd als een patiënt die niet is opgenomen op de Pediatrische Intensive Care (PICU) als gevolg van meer dan 2 keer per jaar hyperammoniëmie of asymptomatische patiënten gediagnosticeerd door het screeningsprogramma voor pasgeborenen of stabiele chronische patiënten die poliklinisch worden opgevolgd.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met andere organische acidemie of een andere oorzaak van hyperammoniëmie
  • Patiënt die andere onderzoekstherapie krijgt voor PA of MMA
  • Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of medicijnallergie voor Carbaglu®
  • Patiënt met PA of MMA en andere erfelijke genetische aandoeningen of aangeboren afwijkingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Methylmalonzuuracidemie controle-arm
patiënten met methylmalonzuuracidemie krijgen alleen standaardtherapie (eiwitbeperkt dieet, L-carnitine, metronidazol en vitamine B12)
Experimenteel: Methylmalonzuuracidemie Actieve arm
patiënten met methylmalonzuuracidemie krijgen carglumaatzuur naast de standaardtherapie (eiwitbeperkt dieet, L-carnitine, metronidazol en vitamine B12)
Geneesmiddel: Carglumaatzuur
Carglumaatzuur 50 mg/kg/dag (tweemaal daags)
Andere namen:
  • Carbaglu
Geen tussenkomst: Propionzuuracidemie controle-arm
patiënten met propionzuuracidemie krijgen alleen standaardtherapie (eiwitbeperkt dieet, L-carnitine, metronidazol en biotine)
Experimenteel: Propionzuuracidemie Actieve arm
patiënten met propionzuuracidemie krijgen carglumaatzuur naast de standaardtherapie (eiwitbeperkt dieet, L-carnitine, metronidazol en biotine)
Geneesmiddel: Carglumaatzuur
Carglumaatzuur 50 mg/kg/dag (tweemaal daags)
Andere namen:
  • Carbaglu

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal spoedbezoeken vanwege hyperammoniëmie binnen een periode van 24 maanden
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot eerste bezoek aan de SEH vanwege hyperammoniëmie vanaf het begin van de behandeling.
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Plasma-ammoniakniveaus tijdens de studiebehandelingsperiode.
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Aantal dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Acylcarnitine-niveau voor alle patiënten
Tijdsspanne: eenmaal op screening bezoek
eenmaal op screening bezoek
Het meten van organische zuurniveaus in de urine voor beide ziekten.
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Het meten van de niveaus van plasma-aminozuren voor beide ziekten
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

27 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC 13/116

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Carglumaatzuur

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren