Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Carglumsyre i metylmalonsyre og propionsyre (CAMP)

24. april 2019 oppdatert av: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomisert multisenter komparativ studie for å evaluere den langsiktige effektiviteten av bruken av Carbaglu® hos pasienter med propionsyre (PA) eller metylmalonsyre (MMA)

En fase IIIb (tre b), randomisert multisenter-komparativ studie for å evaluere den langsiktige effektiviteten og sikkerheten ved bruk av Carglumic Acid (Carbaglu®) hos pasienter med propionsyre (PA) eller metylmalonsyre (MMA). Carbaglu® klinisk erfaring med organisk acidemi (OA) er begrenset til en ikke-komparativ retrospektiv innsamling av data fra pasienter som hadde fått Carbaglu® i 1 til 15 dager.

Det er ingen aktuelle bevis som støtter bruken av karglumsyre for kronisk behandling av pasienter med OA. Etterforskerne foreslår en randomisert multisenter prospektiv klinisk studie for å evaluere langtidseffekter av bruk av Carbaglu® (50 mg/kg/dag) kombinert med standard kronisk terapi hos pasienter med PA og MMA sammenlignet med standard kronisk terapi alene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Fahad Medical City

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne Barn på 15 år eller yngre
  • Foreldre eller verge samtykker i å delta og signere det (institusjonelle revisjonsutvalget) IRB-godkjente informerte samtykkeskjema (samtykkeskjemaer fravikes på grunn av disse barnas psykiske funksjonshemming)
  • Ikke deltatt i noen annen klinisk utprøving de siste 30 dagene

  • PA eller MMA bekreftet ved å bruke følgende kriterier:

    • PA bekreftet ved måling av acylkarnitinprofil, urin organisk syre, måling av propionyl Co-A karboksylase i leukocytter eller dyrkede fibroblaster eller ved DNA molekylær testing av PCCA (Propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) eller PCCB (propionyl CoA karboksylase, beta polypeptid) genet
    • MMA bekreftet ved måling av acylkarnitinprofil, organisk syre i urin, måling av methymalonyl Co-A mutase i kulturfibroblaster eller DNA molekylær testing av mutgen.
  • Forventet overlevelse på minst 6 måneder, for formålet med denne studien Forventet overlevelse vil bli definert som pasient som ikke er innlagt på Pediatric Intensive Care Unit (PICU) på grunn av hyperammonemi mer enn 2 ganger per år eller asymptomatiske pasienter diagnostisert ved nyfødtscreeningsprogram eller stabile kroniske pasienter som følges opp ved poliklinikk.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med annen organisk acidemi eller annen årsak til hyperammonemi
  • Pasient som mottar annen undersøkelsesbehandling for PA eller MMA
  • Tidligere overfølsomhet eller legemiddelallergi mot Carbaglu®
  • Pasient med PA eller MMA og andre arvelige genetiske tilstander eller medfødte anomalier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Methylmalonic Acidemia Control Arm
Pasienter med Methylmalonic Acidemia vil kun motta standardbehandling (proteinbegrenset diett, L-karnitin, metronidazol og vitamin B12)
Eksperimentell: Methylmalonic Acidemia Active arm
Pasienter med Methylmalonic Acidemia vil få Carglumic Acid i tillegg til standardbehandling (proteinbegrenset diett, L-karnitin, metronidazol og vitamin B12)
Legemiddel: Carglumsyre
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (to ganger daglig)
Andre navn:
  • Carbaglu
Ingen inngripen: Propionsyre-kontrollarm
Pasienter med propionsyre vil kun få standardbehandling (proteinbegrenset diett, L-karnitin, metronidazol og biotin)
Eksperimentell: Propionsyreaktiv arm
Pasienter med propionsyre vil få karglumsyre i tillegg til standardbehandling (proteinbegrenset diett, L-karnitin, metronidazol og biotin)
Legemiddel: Carglumsyre
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (to ganger daglig)
Andre navn:
  • Carbaglu

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall akuttbesøk på grunn av hyperammonemi innen 24 måneders periode
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til første besøk til akuttmottaket på grunn av hyperammonemi fra behandlingsstart.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Plasmaammoniakknivåer over studiebehandlingsperioden.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Antall dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Acylkarnitinnivå for alle pasienter
Tidsramme: en gang på visningsbesøk
en gang på visningsbesøk
Måling av organiske syrenivåer i urin for begge sykdommene.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Måling av plasmaaminosyrenivåer for begge sykdommer
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

19. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

27. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC 13/116

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Propionsyreacidemi

Kliniske studier på Carglumsyre

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere