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Acido carglumico nell'acidemia metilmalonica e nell'acidemia propionica (CAMP)

24 aprile 2019 aggiornato da: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Studio comparativo multicentrico randomizzato per valutare l'efficacia a lungo termine dell'uso di Carbaglu® in pazienti con acidemia propionica (PA) o acidemia metilmalonica (MMA)

Uno studio comparativo multicentrico randomizzato di fase IIIb (tre b) per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine dell'uso dell'acido carglumico (Carbaglu®) in pazienti con acidemia propionica (PA) o acidemia metilmalonica (MMA). L'esperienza clinica di Carbaglu® nell'acidemia organica (OA) è limitata a una raccolta retrospettiva non comparativa di dati da pazienti che hanno ricevuto Carbaglu® da 1 a 15 giorni.

Non ci sono prove attuali a sostegno dell'uso dell'acido carglumico per la gestione cronica dei pazienti con OA. I ricercatori stanno proponendo uno studio clinico prospettico multicentrico randomizzato per valutare gli effetti a lungo termine dell'uso di Carbaglu® (50 mg/kg/giorno) in combinazione con la terapia cronica standard in pazienti con PA e MMA rispetto alla sola terapia cronica standard.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Fahad Medical City

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina Bambini di 15 anni o meno
  • Il genitore o il tutore legale accetta di partecipare e di firmare il modulo di consenso informato approvato dall'IRB (Institutional Review Board) (i moduli di assenso saranno revocati a causa della disabilità mentale di quei bambini)
  • Non aver partecipato ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti

  • PA o MMA confermati utilizzando i seguenti criteri:

    • PA confermata dalla misurazione del profilo dell'acilcarnitina, dell'acido organico urinario, della misurazione della propionil Co-A carbossilasi nei leucociti o nei fibroblasti in coltura o dal test molecolare del DNA di PCCA (propionil CoA carbossilasi, alfa polipeptide) o PCCB (propionil CoA carbossilasi, beta polipeptide) gene
    • MMA confermata dalla misurazione del profilo di acilcarnitina, acido organico nelle urine, misurazione della metimalonil Co-A mutasi nei fibroblasti in coltura o test molecolare del DNA del mutgene.
  • Sopravvivenza attesa di almeno 6 mesi, ai fini di questo studio L'aspettativa di sopravvivenza sarà definita come paziente non ricoverato nell'unità di terapia intensiva pediatrica (PICU) a causa di iperammoniemia più di 2 volte all'anno o pazienti asintomatici diagnosticati dal programma di screening neonatale o pazienti cronici stabili che vengono seguiti in ambulatorio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con altra acidemia organica o qualsiasi altra causa di iperammoniemia
  • Paziente che riceve altra terapia sperimentale per PA o MMA
  • Storia passata di ipersensibilità o allergia ai farmaci a Carbaglu®
  • Paziente con PA o MMA e altre condizioni genetiche ereditarie o anomalie congenite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Braccio di controllo dell'acidemia metilmalonica
i pazienti con acidemia metilmalonica riceveranno solo la terapia standard (dieta ipoproteica, L-carnitina, metronidazolo e vitamina B12)
Sperimentale: Acidemia metilmalonica Braccio attivo
i pazienti con acidemia metilmalonica riceveranno acido carglumico in aggiunta alla terapia standard (dieta ipoproteica, L-carnitina, metronidazolo e vitamina B12)
Droga: Acido carglumico
Acido carglumico 50 mg/kg/giorno (due volte al giorno)
Altri nomi:
  • Carbaglu
Nessun intervento: Braccio di controllo dell'acidemia propionica
i pazienti con acidemia propionica riceveranno solo la terapia standard (dieta ipoproteica, L-carnitina, metronidazolo e biotina)
Sperimentale: Acidemia propionica Braccio attivo
i pazienti con acidemia propionica riceveranno acido carglumico in aggiunta alla terapia standard (dieta ipoproteica, L-carnitina, metronidazolo e biotina)
Droga: Acido carglumico
Acido carglumico 50 mg/kg/giorno (due volte al giorno)
Altri nomi:
  • Carbaglu

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di visite di emergenza dovute a iperammoniemia nell'arco di 24 mesi
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla prima visita al pronto soccorso a causa di iperammoniemia dall'inizio del trattamento.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Livelli plasmatici di ammoniaca durante il periodo di trattamento dello studio.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Numero di giorni di ricovero
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Livello di acilcarnitina per tutti i pazienti
Lasso di tempo: una volta alla visita di screening
una volta alla visita di screening
Misurazione dei livelli di acido organico nelle urine per entrambe le malattie.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Misurazione dei livelli di aminoacidi plasmatici per entrambe le malattie
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

19 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

19 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

27 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC 13/116

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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