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Ácido carglúmico na acidemia metilmalônica e acidemia propiônica (CAMP)

24 de abril de 2019 atualizado por: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Estudo comparativo multicêntrico randomizado para avaliar a eficácia a longo prazo do uso de Carbaglu® em pacientes com acidemia propiônica (PA) ou acidemia metilmalônica (MMA)

Um estudo comparativo multicêntrico randomizado de Fase IIIb (Três b) para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do uso de ácido carglúmico (Carbaglu®) em pacientes com acidemia propiônica (PA) ou acidemia metilmalônica (MMA). A experiência clínica de Carbaglu® em Acidemia Orgânica (OA) é limitada a uma coleta retrospectiva não comparativa de dados de pacientes que receberam Carbaglu® por 1 a 15 dias.

Não há evidências atuais que suportem o uso de ácido carglúmico para o manejo crônico de pacientes com OA. Os investigadores estão propondo um ensaio clínico prospectivo multicêntrico randomizado para avaliar os efeitos a longo prazo do uso de Carbaglu® (50mg/kg/dia) combinado com terapia crônica padrão em pacientes com PA e AMM em comparação com a terapia crônica padrão isoladamente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arábia Saudita
        • King Fahad Medical City

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres Crianças de 15 anos ou menos
  • Os pais ou responsáveis ​​legais concordam em participar e assinar o Formulário de Consentimento Informado (Conselho de Revisão Institucional) aprovado pelo IRB (os formulários de consentimento serão dispensados ​​devido à deficiência mental dessas crianças)
  • Não ter participado de nenhum outro ensaio clínico nos últimos 30 dias

  • PA ou MMA confirmados usando os seguintes critérios:

    • PA confirmada pela medição do perfil de acilcarnitina, ácido orgânico na urina, medição de propionil Co-A carboxilase em leucócitos ou fibroblastos cultivados ou por teste molecular de DNA de PCCA (Propionil CoA carboxilase, polipeptídeo alfa) ou PCCB (propionil CoA carboxilase, polipeptídeo beta) gene
    • MMA confirmado pela medição do perfil de acilcarnitina, ácido orgânico na urina, medição da metimalonil Co-A mutase em cultura de fibroblastos ou teste molecular de DNA de mutgene.
  • Sobrevida esperada de pelo menos 6 meses, para fins deste estudo A expectativa de sobrevida será definida como paciente não internado na Unidade de Terapia Intensiva Pediátrica (UTIP) devido a hiperamonemia mais de 2 vezes ao ano ou pacientes assintomáticos diagnosticados por programa de triagem neonatal ou pacientes crônicos estáveis ​​em acompanhamento ambulatorial.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com outra acidemia orgânica ou qualquer outra causa de hiperamonemia
  • Paciente recebendo outra terapia experimental para PA ou MMA
  • História passada de hipersensibilidade ou alergia medicamentosa a Carbaglu®
  • Paciente com PA ou MMA e outras condições genéticas hereditárias ou anomalias congênitas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Braço de Controle de Acidemia Metilmalônica
pacientes com Acidemia Metilmalônica receberão apenas terapia padrão (dieta com restrição de proteínas, L-carnitina, metronidazol e vitamina B12)
Experimental: Acidemia metilmalônica Braço ativo
pacientes com Acidemia Metilmalônica receberão Ácido Carglúmico além da terapia padrão (dieta restrita em proteínas, L-carnitina, metronidazol e vitamina B12)
Medicamento: Ácido Carglúmico
Ácido carglúmico 50 mg/kg/dia (duas vezes ao dia)
Outros nomes:
  • Carbaglu
Sem intervenção: Braço de controle de acidemia propiônica
pacientes com acidemia propiônica receberão apenas terapia padrão (dieta com restrição de proteínas, L-carnitina, metronidazol e biotina)
Experimental: Acidemia propiônica Braço ativo
pacientes com Acidemia Propiônica receberão Ácido Carglúmico além da terapia padrão (dieta restrita em proteínas, L-carnitina, metronidazol e biotina)
Medicamento: Ácido Carglúmico
Ácido carglúmico 50 mg/kg/dia (duas vezes ao dia)
Outros nomes:
  • Carbaglu

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de atendimentos de emergência devido a hiperamonemia no período de 24 meses
Prazo: 24 meses
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Tempo para a primeira visita ao pronto-socorro devido à hiperamonemia desde o início do tratamento.
Prazo: 24 meses
24 meses
Níveis de amônia plasmática durante o período de tratamento do estudo.
Prazo: 24 meses
24 meses
Número de dias de internação
Prazo: 24 meses
24 meses
Nível de acilcarnitina para todos os pacientes
Prazo: uma vez na visita de triagem
uma vez na visita de triagem
Medir os níveis de ácido orgânico na urina para ambas as doenças.
Prazo: 24 meses
24 meses
Medindo os níveis de aminoácidos plasmáticos para ambas as doenças
Prazo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

King Abdullah International Medical Research Center

Investigadores

  • Investigador principal: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

19 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

19 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

27 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2019

Última verificação

1 de abril de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC 13/116

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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