Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Carglumsyre i methylmalonsyreacidæmi og propionsyreacidæmi (CAMP)

24. april 2019 opdateret af: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomiseret multicenter sammenlignende undersøgelse for at evaluere den langsigtede effektivitet af brugen af ​​Carbaglu® hos patienter med propionsyreacidæmi (PA) eller methylmalonsyreacidæmi (MMA)

Et fase IIIb (tre b), randomiseret multicenter sammenlignende forsøg til evaluering af den langsigtede effektivitet og sikkerhed ved brugen af ​​Carglumic Acid (Carbaglu®) hos patienter med propionsyreacidæmi (PA) eller methylmalonsyreacidæmi (MMA). Carbaglu® klinisk erfaring med organisk acidæmi (OA) er begrænset til en ikke-komparativ retrospektiv indsamling af data fra patienter, der havde fået Carbaglu® i 1 til 15 dage.

Der er ingen aktuelle beviser, der understøtter brugen af ​​carglumsyre til kronisk behandling af patienter med OA. Efterforskerne foreslår et randomiseret multicenter prospektivt klinisk forsøg for at evaluere langtidseffekter af brugen af ​​Carbaglu® (50 mg/kg/dag) kombineret med standard kronisk terapi hos patienter med PA og MMA sammenlignet med standard kronisk terapi alene.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Fahad Medical City

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde Børn på 15 år eller derunder
  • Forælder eller værge accepterer at deltage og underskrive (Institutional Review Board) IRB-godkendte Informed Consent Form (samtykkeformularer vil blive frafaldet på grund af disse børns mentale handicap)
  • Har ikke deltaget i andre kliniske forsøg i de foregående 30 dage

  • PA eller MMA bekræftet ved hjælp af følgende kriterier:

    • PA bekræftet ved måling af acylcarnitinprofil, urin organisk syre, måling af propionyl Co-A carboxylase i leukocytter eller dyrkede fibroblaster eller ved DNA molekylær test af PCCA (Propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) eller PCCB (propionyl CoA carboxylase, beta polypeptid) gen
    • MMA bekræftet ved måling af acylcarnitinprofil, urin organisk syre, måling af methymalonyl Co-A mutase i kulturfibroblaster eller DNA molekylær testning af mutgen.
  • Forventet overlevelse på mindst 6 måneder, med henblik på denne undersøgelse Forventning af overlevelse vil blive defineret som patient, der ikke er indlagt på Pediatric Intensive Care Unit (PICU) på grund af hyperammonæmi mere end 2 gange om året eller asymptomatiske patienter diagnosticeret ved nyfødtscreeningsprogram eller stabile kroniske patienter, der følges op i ambulatoriet.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med anden organisk acidæmi eller enhver anden årsag til hyperammonæmi
  • Patient, der modtager anden undersøgelsesterapi for PA eller MMA
  • Tidligere overfølsomhed eller lægemiddelallergi over for Carbaglu®
  • Patient med PA eller MMA og andre arvelige genetiske tilstande eller medfødte anomalier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Methylmalonic Acidemia Control Arm
patienter med methylmalonsyreacidæmi vil kun modtage standardbehandling (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og vitamin B12)
Eksperimentel: Methylmalonic Acidemia Active arm
patienter med Methylmalonic Acidemia vil modtage Carglumic Acid ud over standardbehandling (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og vitamin B12)
Medicin: Carglumsyre
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (to gange dagligt)
Andre navne:
  • Carbaglu
Ingen indgriben: Propionsyreacidæmi kontrolarm
patienter med propionsyreacidæmi vil kun modtage standardbehandling (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og biotin)
Eksperimentel: Propionsyreaktiv arm
Patienter med Propionsyre vil modtage Carglumic Acid ud over standardbehandling (proteinbegrænset diæt, L-carnitin, metronidazol og biotin)
Medicin: Carglumsyre
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (to gange dagligt)
Andre navne:
  • Carbaglu

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal akutbesøg på grund af hyperammonæmi inden for 24 måneders periode
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til første besøg på skadestuen på grund af hyperammonæmi fra start af behandlingen.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Plasmaammoniakniveauer i løbet af undersøgelsesbehandlingsperioden.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Antal dages indlæggelse
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Acylcarnitin niveau for alle patienter
Tidsramme: én gang på screeningsbesøg
én gang på screeningsbesøg
Måling af urinens organiske syreniveauer for begge sygdomme.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Måling af plasmaaminosyreniveauer for begge sygdomme
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2015

Først opslået (Skøn)

27. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC 13/116

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Carglumsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner