Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Carglumic Acid vid metylmalonsyra och propionsyra (CAMP)

24 april 2019 uppdaterad av: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomiserad multicenter jämförande studie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av användningen av Carbaglu® hos patienter med propionsyra (PA) eller metylmalonsyra (MMA)

En jämförande fas IIIb (tre b), randomiserad multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten och säkerheten av användningen av Carglumic Acid (Carbaglu®) hos patienter med propionsyra (PA) eller metylmalonsyra (MMA). Carbaglu® klinisk erfarenhet av organisk syra (OA) är begränsad till en icke-jämförande retrospektiv insamling av data från patienter som hade fått Carbaglu® i 1 till 15 dagar.

Det finns inga aktuella bevis som stöder användningen av karglumsyra för kronisk behandling av patienter med artrose. Utredarna föreslår en randomiserad multicenter prospektiv klinisk prövning för att utvärdera långtidseffekter av användningen av Carbaglu® (50 mg/kg/dag) kombinerat med kronisk standardbehandling hos patienter med PA och MMA jämfört med enbart standardbehandling av kronisk behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudiarabien
        • King Fahad Medical City

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna Barn som är 15 år eller yngre
  • Förälder eller vårdnadshavare samtycker till att delta och att underteckna (Institutionell granskningsnämnd) IRB-godkända formulär för informerat samtycke (samtyckesformulär kommer att frångås på grund av dessa barns psykiska funktionshinder)
  • Inte deltagit i någon annan klinisk prövning under de senaste 30 dagarna

  • PA eller MMA bekräftad med följande kriterier:

    • PA bekräftad genom mätning av acylkarnitinprofil, urin organisk syra, mätning av propionyl Co-A karboxylas i leukocyter eller odlade fibroblaster eller genom DNA molekylär testning av PCCA (propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) eller PCCB (propionyl CoA karboxylas, beta polypeptid) gen
    • MMA bekräftas genom mätning av acylkarnitinprofil, organisk syra i urin, mätning av metymalonyl Co-A-mutas i kulturfibroblaster eller DNA-molekylär testning av mutgen.
  • Förväntad överlevnad på minst 6 månader, för denna studies syfte. Förväntad överlevnad kommer att definieras som en patient som inte har tagits in på Pediatric Intensive Care Unit (PICU) på grund av hyperammonemi mer än 2 gånger per år eller asymtomatiska patienter som diagnostiserats genom screeningprogram för nyfödda eller stabila kroniska patienter som följs upp på poliklinik.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med annan organisk acidemi eller någon annan orsak till hyperammonemi
  • Patient som får annan undersökningsterapi för PA eller MMA
  • Tidigare överkänslighet eller läkemedelsallergi mot Carbaglu®
  • Patient med PA eller MMA och andra ärftliga genetiska tillstånd eller medfödda anomalier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Methylmalonic Acidemia Control Arm
patienter med metylmalonsyra kommer endast att få standardbehandling (proteinbegränsad kost, L-karnitin, metronidazol och vitamin B12)
Experimentell: Methylmalonic Acidemia Active arm
patienter med metylmalonsyra kommer att få karglumsyra utöver standardbehandling (proteinbegränsad kost, L-karnitin, metronidazol och vitamin B12)
Läkemedel: Cargluminsyra
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (två gånger dagligen)
Andra namn:
  • Carbaglu
Inget ingripande: Propionsyra-kontrollarm
patienter med propionsyra kommer endast att få standardbehandling (proteinbegränsad kost, L-karnitin, metronidazol och biotin)
Experimentell: Propionsyra aktiv arm
patienter med propionsyra kommer att få karglumsyra utöver standardbehandling (proteinbegränsad kost, L-karnitin, metronidazol och biotin)
Läkemedel: Cargluminsyra
Carglumic Acid 50 mg/kg/dag (två gånger dagligen)
Andra namn:
  • Carbaglu

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal akutbesök på grund av hyperammonemi inom 24 månadersperioden
Tidsram: 24 månader
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dags för första besök på akuten på grund av hyperammonemi från att behandlingen påbörjats.
Tidsram: 24 månader
24 månader
Plasmaammoniaknivåer under studiebehandlingsperioden.
Tidsram: 24 månader
24 månader
Antal dagar sjukhusvistelse
Tidsram: 24 månader
24 månader
Acylkarnitinnivå för alla patienter
Tidsram: en gång på visningsbesök
en gång på visningsbesök
Mätning av organiska syror i urinen för båda sjukdomarna.
Tidsram: 24 månader
24 månader
Mätning av plasmaaminosyrors nivåer för båda sjukdomarna
Tidsram: 24 månader
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Utredare

  • Huvudutredare: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

19 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2015

Första postat (Uppskatta)

27 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC 13/116

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Propionsyra

Kliniska prövningar på Cargluminsyra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera