Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kyselina karglumová u methylmalonové acidémie a propionové acidémie (CAMP)

24. dubna 2019 aktualizováno: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomizovaná multicentrická srovnávací studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti použití Carbaglu® u pacientů s propionovou acidemií (PA) nebo methylmalonovou acidemií (MMA)

Fáze IIIb (tři b), Randomizovaná multicentrická srovnávací studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti použití kyseliny karglumové (Carbaglu®) u pacientů s propionovou acidemií (PA) nebo methylmalonovou acidemií (MMA). Klinické zkušenosti Carbaglu® s organickou acidemií (OA) jsou omezeny na nekomparativní retrospektivní sběr dat od pacientů, kteří dostávali Carbaglu® po dobu 1 až 15 dnů.

V současnosti neexistují žádné důkazy podporující použití kyseliny karglumové pro chronickou léčbu pacientů s OA. Výzkumníci navrhují randomizovanou multicentrickou prospektivní klinickou studii k vyhodnocení dlouhodobých účinků užívání Carbaglu® (50 mg/kg/den) v kombinaci se standardní chronickou terapií u pacientů s PA a MMA ve srovnání se standardní chronickou terapií samotnou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudská arábie
        • King Fahad Medical City

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena Děti do 15 let
  • Rodič nebo zákonný zástupce souhlasí s tím, že se zúčastní a podepíší formulář informovaného souhlasu (Informed Consent Form) schválený IRB (formy souhlasu budou zrušeny kvůli mentálnímu postižení těchto dětí)
  • Neúčastnit se žádné jiné klinické studie v předchozích 30 dnech

  • PA nebo MMA potvrzené pomocí následujících kritérií:

    • PA potvrzená měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením propionyl Co-A karboxylázy v leukocytech nebo kultivovaných fibroblastech nebo DNA molekulárním testováním PCCA (propionyl CoA karboxyláza, alfa polypeptid) nebo PCCB (propionyl CoA karboxyláza, beta polypeptid) gen
    • MMA potvrzena měřením profilu acylkarnitinu, organické kyseliny v moči, měřením methymalonyl Co-A mutázy v kultuře fibroblastů nebo DNA molekulárním testováním mutgenu.
  • Očekávané přežití minimálně 6 měsíců, pro účely této studie Očekávané přežití bude definováno jako pacient nepřijatý na dětskou jednotku intenzivní péče (PICU) z důvodu hyperamonémie více než 2krát ročně nebo asymptomatičtí pacienti s diagnózou novorozeneckého screeningového programu nebo stabilní chronické pacienty, kteří jsou sledováni na ambulanci.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jinou organickou acidémií nebo jinou příčinou hyperamonémie
  • Pacient, který dostává jinou hodnocenou terapii PA nebo MMA
  • Minulá anamnéza přecitlivělosti nebo lékové alergie na Carbaglu®
  • Pacient s PA nebo MMA a jinými dědičnými genetickými stavy nebo vrozenými anomáliemi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Kontrolní rameno methylmalonové acidémie
pacienti s methylmalonovou acidemií budou dostávat pouze standardní léčbu (dieta s omezením bílkovin, L-karnitin, metronidazol a vitamín B12)
Experimentální: Methylmalonic Acidemia Active arm
pacientům s methylmalonovou acidemií bude kromě standardní terapie (dieta s omezením bílkovin, L-karnitin, metronidazol a vitamín B12) podávána kyselina karglumová.
Lék: Kyselina karglumová
Kyselina karglumová 50 mg/kg/den (dvakrát denně)
Ostatní jména:
  • Carbaglu
Žádný zásah: Kontrolní rameno propionové acidémie
pacienti s propionovou acidemií budou dostávat pouze standardní léčbu (dieta s omezením bílkovin, L-karnitin, metronidazol a biotin)
Experimentální: Propion Acidemia Active arm
pacienti s propionovou acidemií budou dostávat kyselinu karglumovou navíc ke standardní léčbě (dieta s omezením bílkovin, L-karnitin, metronidazol a biotin)
Lék: Kyselina karglumová
Kyselina karglumová 50 mg/kg/den (dvakrát denně)
Ostatní jména:
  • Carbaglu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pohotovostních návštěv z důvodu hyperamonémie během období 24 měsíců
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas do první návštěvy pohotovosti z důvodu hyperamonémie od zahájení léčby.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Hladiny plazmatického amoniaku během studijního léčebného období.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Počet dní hospitalizace
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Hladina acylkarnitinu pro všechny pacienty
Časové okno: jednou na screeningové návštěvě
jednou na screeningové návštěvě
Měření hladiny organických kyselin v moči pro obě onemocnění.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Měření hladin plazmatických aminokyselin pro obě onemocnění
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

King Abdullah International Medical Research Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

19. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

19. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

27. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC 13/116

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina karglumová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit