Une étude pour évaluer l'innocuité de la rosuvastatine chez les enfants et les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote

Critère d'intégration:

1. Avant la réalisation de toute procédure liée à l'étude, la fourniture d'un consentement éclairé écrit d'un parent/des deux parents ou d'un tuteur et une déclaration d'assentiment de l'enfant ou de l'adolescent (si requis par le comité d'examen institutionnel [IRB] ou le comité d'éthique indépendant [IEC] selon réglementations et directives locales). Les participants à l'étude D3561C00004 qui ont eu leur 18e anniversaire (adultes) devront fournir un consentement éclairé écrit. Une communication doit avoir lieu entre l'investigateur, le patient/tuteur et l'enfant/adolescent pour confirmer la compréhension et la conformité requise aux exigences de l'étude.

2. Enfants et adolescents de sexe masculin et féminin âgés de 6 à <18 ans au début de l'étude D3561C00004 (même s'ils ont eu leur 18e anniversaire au cours de cette étude) avec :

   • Documentation des tests génétiques confirmant 2 allèles mutés du locus du gène du récepteur LDL ; et/ou

   • C LDL non traité documenté > 500 mg/dL (12,9 mmol/L) et TG < 400 mg/dL (4,5 mmol/L) et au moins 1 des critères suivants :

     • Xanthome tendineux et/ou cutané avant l'âge de 10 ans ; ou
     • Documentation de HeFH chez les deux parents par :
   • génétique et/ou
   • critères cliniques

3. Test de grossesse négatif (b analyse de la gonadotrophine chorionique humaine) avant l'inclusion chez les femmes en âge de procréer :

   • Les patientes en âge de procréer doivent adhérer à une méthode de prévention de la grossesse (abstinence, chimique ou mécanique) pendant l'étude et 3 mois après la dernière dose ;
   • Les patients de sexe masculin doivent s'abstenir de concevoir un enfant (y compris le don de sperme) pendant l'étude et jusqu'à 3 mois après la dernière dose ; et
4. Prenaient le médicament à l'étude à la fin de l'étude D3561C00004 et sont disposés à suivre toutes les procédures de l'étude, y compris le respect des directives diététiques, les visites d'étude, les prélèvements sanguins à jeun et le respect des schémas thérapeutiques de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Antécédents de myopathie induite par les statines ou de réaction d'hypersensibilité grave à d'autres inhibiteurs de l'HMG CoA réductase (statines), y compris la rosuvastatine, lors de la visite 1 de l'étude D3561C00004.
2. Glycémie à jeun > 9,99 mmol/L (180 mg/dL) ou hémoglobine glycosylée > 9 % au cours de l'étude D3561C00004 ou patients ayant des antécédents d'acidocétose diabétique au cours de l'année précédente.
3. Hypothyroïdie non contrôlée définie comme une hormone stimulant la thyroïde > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) à tout moment au cours de l'étude D3561C00004.
4. Preuve d'une maladie hépatique active ou d'un dysfonctionnement hépatique (à l'exception d'un diagnostic confirmé de maladie de Gilbert) tel que défini comme des élévations non transitoires d'ALT ou d'AST ≥ 3 fois la LSN ou de bilirubine totale non transitoire ≥ 2 fois la LSN au cours de l'étude D3561C00004.
5. Antécédents personnels avérés ou suspectés ou antécédents familiaux d'effets indésirables médicamenteux cliniquement significatifs (EIM) ou d'hypersensibilité aux médicaments ayant une structure chimique similaire à la rosuvastatine ainsi qu'à d'autres statines.