Un estudio para evaluar la seguridad de la rosuvastatina en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigota

Criterios de inclusión:

1. Antes de que se lleve a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio, la provisión de un consentimiento informado por escrito de uno de los padres/ambos padres o tutor y una declaración de asentimiento del niño o adolescente (si lo requiere la Junta de Revisión Institucional [IRB] o el Comité de Ética Independiente [IEC] de acuerdo con normativas y directrices locales). Los participantes del estudio D3561C00004 que hayan cumplido los 18 años (adultos) deberán proporcionar un consentimiento informado por escrito. Debe haber comunicación entre el investigador, el paciente/tutor y el niño/adolescente para confirmar la comprensión y el cumplimiento requerido de los requisitos del estudio.

2. Niños y adolescentes de sexo masculino y femenino que tenían entre 6 y <18 años al comienzo del Estudio D3561C00004 (incluso si cumplieron 18 años durante ese estudio) con:

   • Documentación de pruebas genéticas que confirmen 2 alelos mutados del locus del gen del receptor de LDL; y/o

   • C-LDL no tratado documentado >500 mg/dL (12,9 mmol/L) y TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) y al menos 1 de los siguientes criterios:

     • Xantoma tendinoso y/o cutáneo antes de los 10 años de edad; o
     • Documentación de HeFH en ambos padres por:
   • genética y/o
   • criterios clinicos

3. Prueba de embarazo negativa (b análisis de gonadotropina coriónica humana) antes de la línea de base en mujeres en edad fértil:

   • Las pacientes en edad fértil deben adherirse a un método de prevención del embarazo (abstinencia, químico o mecánico) durante el estudio y 3 meses después de la última dosis;
   • Los pacientes varones deben abstenerse de engendrar un hijo (incluida la donación de esperma) durante el estudio y hasta 3 meses después de la última dosis; y
4. Estaba tomando el fármaco del estudio al final del estudio D3561C00004 y está dispuesto a seguir todos los procedimientos del estudio, incluido el cumplimiento de las pautas dietéticas, las visitas del estudio, las extracciones de sangre en ayunas y el cumplimiento de los regímenes de tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de miopatía inducida por estatinas o reacción de hipersensibilidad grave a otros inhibidores de la HMG CoA reductasa (estatinas), incluida la rosuvastatina, en la visita 1 del estudio D3561C00004.
2. Glucosa sérica en ayunas > 9,99 mmol/l (180 mg/dl) o hemoglobina glicosilada > 9 % durante el estudio D3561C00004 o pacientes con antecedentes de cetoacidosis diabética en el último año.
3. Hipotiroidismo no controlado definido como hormona estimulante de la tiroides >1,5 veces el límite superior normal (LSN) en cualquier momento durante el estudio D3561C00004.
4. Evidencia de enfermedad hepática activa o disfunción hepática (excepto un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gilbert) definida como elevaciones no transitorias de ALT o elevaciones de AST ≥3 veces el ULN o bilirrubina total no transitoria ≥2 veces el ULN durante el Estudio D3561C00004.
5. Antecedentes personales o familiares definitivos o sospechados de reacciones adversas a medicamentos (RAM) clínicamente significativas, o hipersensibilidad a medicamentos con una estructura química similar a la rosuvastatina, así como a otras estatinas.