Egy tanulmány a rosuvastatin biztonságosságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermekek és serdülők esetében

Bevételi kritériumok:

1. Bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárás elvégzése előtt a szülő/mindkét szülő vagy gyám írásos beleegyezése és a gyermek vagy serdülő beleegyező nyilatkozata (ha az Intézményi Felülvizsgálati Testület [IRB] vagy a Független Etikai Bizottság [IEC] megköveteli a helyi előírások és irányelvek). A D3561C00004 vizsgálat azon résztvevőinek, akik a 18. születésnapjukat betöltötték (felnőttek), írásos beleegyezést kell adniuk. Kommunikációt kell folytatni a vizsgáló, a beteg/gondviselő és a gyermek/serdülő között annak megerősítése érdekében, hogy megértették-e a vizsgálat követelményeit és az előírt betartást.

2. Férfi és női gyermekek és serdülők, akik a D3561C00004 vizsgálat kezdetekor 6 és 18 év közöttiek voltak (még akkor is, ha a vizsgálat során töltötték be a 18. születésnapjukat), akiknél:

   • Az LDL receptor génlókusz 2 mutált alléljét megerősítő genetikai vizsgálatok dokumentálása; és/vagy

   • Dokumentált kezeletlen LDL C > 500 mg/dl (12,9 mmol/L) és TG < 400 mg/dL (4,5 mmol/L), és a következő kritériumok közül legalább egy:

     • Tendinózus és/vagy bőrxantóma 10 éves kor előtt; vagy
     • A HeFH dokumentálása mindkét szülőnél:
   • genetikai és/vagy
   • klinikai kritériumok

3. Negatív terhességi teszt (b humán koriongonadotropin analízis) a kiindulás előtt fogamzóképes korú nőknél:

   • A fogamzóképes korú nőbetegeknek be kell tartaniuk a terhesség megelőzésének módszerét (absztinencia, kémiai vagy mechanikai) a vizsgálat során és az utolsó adag beadását követő 3 hónapon belül;
   • A férfi betegeknek tartózkodniuk kell a gyermeknemzéstől (beleértve a spermaadást is) a vizsgálat alatt és az utolsó adag beadását követő 3 hónapig; és
4. A D3561C00004 vizsgálat végén vizsgálati gyógyszert szedtek, és hajlandóak követni az összes vizsgálati eljárást, beleértve az étrendi irányelvek betartását, a tanulmányi látogatásokat, az éhgyomri vérvételt és a vizsgálati kezelési rendeknek való megfelelést.

Kizárási kritériumok:

1. A D3561C00004 vizsgálat 1. látogatása során sztatinok által kiváltott myopathia vagy súlyos túlérzékenységi reakció más HMG CoA-reduktáz gátlókkal (sztatinokkal) szemben, beleértve a rozuvasztatint is.
2. Az éhgyomri szérum glükóz >9,99 mmol/l (180 mg/dl) vagy a glikozilált hemoglobin >9% a D3561C00004 vizsgálat során, vagy olyan betegeknél, akiknek az anamnézisében diabéteszes ketoacidózis szerepel az elmúlt évben.
3. A kontrollálatlan hypothyreosis meghatározása szerint a pajzsmirigy-stimuláló hormon a normálérték felső határának (ULN) 1,5-szerese a D3561C00004 vizsgálat során bármikor.
4. Aktív májbetegség vagy májműködési zavar (kivéve a Gilbert-kór megerősített diagnózisát) bizonyítéka, amely a D3561C00004 vizsgálat során az ALT- vagy AST-szint nem átmeneti emelkedéseként ≥3-szorosa az ULN-nek, vagy nem múló összbilirubinszintjének ≥2-szerese az ULN-nek.
5. Határozott vagy feltételezett személyes vagy családi anamnézisében klinikailag jelentős gyógyszermellékhatások (ADR-ek), vagy túlérzékenység a rozuvasztatinhoz és más sztatinokhoz hasonló kémiai szerkezetű gyógyszerekkel szemben.