Badanie oceniające bezpieczeństwo rozuwastatyny u dzieci i młodzieży z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną

Kryteria przyjęcia:

1. Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem należy dostarczyć pisemną świadomą zgodę rodzica/obojga rodziców lub opiekuna oraz oświadczenie zgody dziecka lub nastolatka (jeśli jest to wymagane przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną [IRB] lub Niezależną Komisję Etyki [IEC] zgodnie z lokalne przepisy i wytyczne). Uczestnicy badania D3561C00004, którzy ukończyli 18. urodziny (dorośli), będą zobowiązani do wyrażenia świadomej zgody na piśmie. Komunikacja powinna mieć miejsce między Badaczem, pacjentem/opiekunem i dzieckiem/nastolatkiem w celu potwierdzenia zrozumienia i wymaganej zgodności z wymaganiami badania.

2. Dzieci i młodzież płci męskiej i żeńskiej w wieku od 6 do <18 lat na początku badania D3561C00004 (nawet jeśli w trakcie tego badania miały ukończone 18 lat) z:

   • Dokumentacja badań genetycznych potwierdzających 2 zmutowane allele locus genu receptora LDL; i/lub

   • Udokumentowane nieleczone stężenie LDL >500 mg/dl (12,9 mmol/l) i TG <400 mg/dl (4,5 mmol/l) oraz co najmniej 1 z następujących kryteriów:

     • Żółtak ścięgna i/lub skóry przed 10 rokiem życia; Lub
     • Dokumentacja HeFH u obojga rodziców przez:
   • genetyczne i/lub
   • kryteria kliniczne

3. Ujemny wynik testu ciążowego (b analiza ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej) przed rozpoczęciem badania u kobiet w wieku rozrodczym:

   • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą przestrzegać metody zapobiegania ciąży (wstrzemięźliwość, środki chemiczne lub mechaniczne) podczas badania i 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki;
   • Mężczyźni powinni powstrzymać się od spłodzenia dziecka (w tym dawstwa nasienia) podczas badania i do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki; I
4. Przyjmowali badany lek pod koniec badania D3561C00004 i są gotowi przestrzegać wszystkich procedur badawczych, w tym przestrzegania wytycznych dietetycznych, wizyt w ramach badania, pobierania krwi na czczo i przestrzegania schematów leczenia w ramach badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Miopatia indukowana statyną lub ciężka reakcja nadwrażliwości w wywiadzie na inne inhibitory reduktazy HMG-CoA (statyny), w tym rozuwastatynę, podczas wizyty 1 badania D3561C00004 w wywiadzie.
2. Stężenie glukozy w surowicy na czczo >9,99 mmol/l (180 mg/dl) lub hemoglobina glikowana >9% podczas badania D3561C00004 lub pacjenci z cukrzycową kwasicą ketonową w wywiadzie w ciągu ostatniego roku.
3. Niekontrolowana niedoczynność tarczycy zdefiniowana jako stężenie hormonu tyreotropowego >1,5 raza powyżej górnej granicy normy (GGN) w dowolnym momencie badania D3561C00004.
4. Dowody na czynną chorobę wątroby lub zaburzenia czynności wątroby (z wyjątkiem potwierdzonego rozpoznania choroby Gilberta) zdefiniowane jako nieprzemijające zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT ≥3-krotności GGN lub nieprzemijające zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej ≥2-krotności GGN podczas badania D3561C00004.
5. Stwierdzone lub podejrzewane występowanie w wywiadzie osobistym lub rodzinnym klinicznie istotnych działań niepożądanych lub nadwrażliwości na leki o budowie chemicznej podobnej do rozuwastatyny i innych statyn.