En undersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​Rosuvastatin hos børn og unge med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Inklusionskriterier:

1. Inden undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, skal der gives skriftligt informeret samtykke fra en forælder/begge forældre eller værge og samtykkeerklæring fra barnet eller den unge (hvis det kræves af Institutional Review Board [IRB] eller Independent Ethics Committee [IEC] iht. lokale regler og retningslinjer). Deltagere i undersøgelse D3561C00004, der har haft deres 18-års fødselsdag (voksne), skal give skriftligt informeret samtykke. Kommunikation bør finde sted mellem investigator, patient/værge og barn/unge for at bekræfte forståelsen og den påkrævede overholdelse af undersøgelsens krav.

2. Mandlige og kvindelige børn og unge, der var i alderen 6 til <18 år ved begyndelsen af ​​undersøgelse D3561C00004 (selvom de havde deres 18-års fødselsdag under denne undersøgelse) med:

   • Dokumentation af genetisk testning, der bekræfter 2 muterede alleler af LDL-receptorgenet; og/eller

   • Dokumenteret ubehandlet LDL C >500 mg/dL (12,9 mmol/L) og TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) og mindst 1 af følgende kriterier:

     • Tendinøst og/eller kutant xanthoma før 10 års alderen; eller
     • Dokumentation af HeFH hos begge forældre af:
   • genetiske og/eller
   • kliniske kriterier

3. Negativ graviditetstest (b analyse af humant choriongonadotropin) før baseline hos kvinder i den fødedygtige alder:

   • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal følge en graviditetsforebyggende metode (abstinens, kemisk eller mekanisk) under undersøgelsen og 3 måneder efter den sidste dosis;
   • Mandlige patienter bør afstå fra at blive far til et barn (inklusive sæddonation) under undersøgelsen og op til 3 måneder efter den sidste dosis; og
4. Tog studielægemiddel i slutningen af ​​undersøgelse D3561C00004 og er villige til at følge alle undersøgelsesprocedurer, herunder overholdelse af kostråd, studiebesøg, fastende blodprøver og overholdelse af undersøgelsesbehandlingsregimer.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med statin-induceret myopati eller alvorlig overfølsomhedsreaktion over for andre HMG CoA-reduktasehæmmere (statiner), inklusive rosuvastatin, ved besøg 1 i undersøgelse D3561C00004.
2. Fastende serumglukose på >9,99 mmol/L (180 mg/dL) eller glykosyleret hæmoglobin >9 % under undersøgelse D3561C00004 eller patienter med en anamnese med diabetisk ketoacidose inden for det seneste år.
3. Ukontrolleret hypothyroidisme defineret som thyreoideastimulerende hormon >1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelse D3561C00004.
4. Evidens for aktiv leversygdom eller leverdysfunktion (undtagen en bekræftet diagnose af Gilberts sygdom) som defineret som ikke-forbigående stigninger af ALAT- eller ASAT-stigninger ≥3 gange ULN eller ikke-forbigående total bilirubin ≥2 gange ULN under studiet D3561C00004.
5. Konkret eller formodet personlig historie eller familiehistorie med klinisk signifikante bivirkninger (ADR'er) eller overfølsomhed over for lægemidler med en lignende kemisk struktur som rosuvastatin samt andre statiner.