Tutkimus rosuvastatiinin turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista vanhemmalta/molemmalta vanhemmalta tai huoltajalta on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen tai nuoren suostumus (jos Institutional Review Board [IRB] tai riippumaton eettinen komitea [IEC] vaatii paikalliset määräykset ja ohjeet). Tutkimuksen D3561C00004 osallistujien, jotka ovat täyttäneet 18 vuotta (aikuiset), on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Tutkijan, potilaan/huoltajan ja lapsen/nuoren välillä tulee olla kommunikaatiota, jotta varmistetaan tutkimuksen vaatimusten ymmärtäminen ja vaadittu noudattaminen.

2. Mies- ja naispuoliset lapset ja nuoret, jotka olivat 6–<18-vuotiaita tutkimuksen D3561C00004 alkaessa (vaikka heillä olisi 18 vuotta tuon tutkimuksen aikana), joilla oli:

   • Dokumentaatio geneettisestä testauksesta, joka vahvistaa LDL-reseptorigeenilokuksen 2 mutatoitunutta alleelia; ja tai

   • Dokumentoitu käsittelemätön LDL C > 500 mg/dL (12,9 mmol/L) ja TG < 400 mg/dL (4,5 mmol/L) ja vähintään yksi seuraavista kriteereistä:

     • Tendinous ja/tai ihon ksantooma ennen 10 vuoden ikää; tai
     • HeFH:n dokumentointi molemmissa vanhemmissa:
   • geneettinen ja/tai
   • kliiniset kriteerit

3. Negatiivinen raskaustesti (ihmisen koriongonadotropiinianalyysi) ennen lähtötasoa hedelmällisessä iässä olevilla naisilla:

   • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on noudatettava raskaudenestomenetelmää (raittiutta, kemiallista tai mekaanista) tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen;
   • Miespotilaiden tulee pidättäytyä synnyttämästä lasta (mukaan lukien siittiöiden luovuttaminen) tutkimuksen aikana ja enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen; ja
4. Otit tutkimuslääkettä tutkimuksen D3561C00004 lopussa ja ovat valmiita noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien ruokavalion ohjeiden noudattaminen, tutkimuskäynnit, paastoveren otokset ja tutkimushoito-ohjelmien noudattaminen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Statiinin aiheuttama myopatia tai vakava yliherkkyysreaktio muille HMG CoA-reduktaasin estäjille (statiineille), mukaan lukien rosuvastatiinille, tutkimuksen D3561C00004 käynnillä 1.
2. Seerumin paastoglukoosi >9,99 mmol/L (180 mg/dl) tai glykosyloitunut hemoglobiini >9 % tutkimuksen D3561C00004 aikana tai potilailla, joilla on ollut diabeettinen ketoasidoosi viimeisen vuoden aikana.
3. Hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta määritellään kilpirauhasta stimuloivaksi hormoniksi, joka on > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) milloin tahansa tutkimuksen D3561C00004 aikana.
4. Todisteet aktiivisesta maksasairaudesta tai maksan toimintahäiriöstä (lukuun ottamatta vahvistettua Gilbertin taudin diagnoosia), joka määritellään ohimenemättömänä ALAT- tai ASAT-arvon nousuna ≥ 3 kertaa ULN tai ohimenemättömänä kokonaisbilirubiiniarvona ≥ 2 kertaa ULN tutkimuksen D3561C00004 aikana.
5. Selvä tai epäilty henkilöhistoria tai suvussa kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia (ADR) tai yliherkkyys lääkkeille, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne kuin rosuvastatiinilla ja muilla statiineilla.