동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 가진 소아청소년에서 로수바스타틴의 안전성을 평가하기 위한 연구
2018년 2월 26일 업데이트: AstraZeneca
소아 및 청소년(6세~
이 연구의 목적은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 및 청소년에서 로수바스타틴의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 동형접합 가족성 유전질환을 가진 소아 및 청소년(6~18세 미만)을 대상으로 로수바스타틴 20mg 1일 1회(QD) 대 위약 QD의 무작위, 이중 맹검, 교차 연구에 대한 장기 확장(LTE)입니다. 고콜레스테롤혈증(HoFH)(연구 D3561C00004).
이 연구는 HoFH 소아 환자에서 로수바스타틴 20mg의 장기 안전성과 내약성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
이 연구에서 모든 환자는 로수바스타틴 20mg QD를 받게 됩니다. 조사관은 또한 환자의 상승된 LDL-C 수치를 보다 적극적으로 치료해야 한다고 생각하는 경우 로수바스타틴 용량을 하루 20~40mg으로 적정할 수 있습니다. 이 상향 적정은 아시아인 환자에게 허용되지 않습니다. 로수바스타틴의 최저 혈장 노출에 대한 약동학 데이터는 로수바스타틴 40mg의 일일 용량을 복용하는 HoFH 소아 환자에 대해서도 평가됩니다.
평가할 주요 결과 측정에는 다음이 포함됩니다. 1) 다음을 포함한 부작용:
- 부작용의 빈도와 심각성,
- 부작용으로 인한 중단 비율,
- 비정상적인 혈청 및 소변 실험실 값, 심전도(ECG), 신체 검사 및 활력 징후; 및 2) 성장 평가.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 부모/양부모 또는 보호자의 서면 동의서 및 아동 또는 청소년의 동의서 제공 현지 규정 및 지침). 18세 생일(성인)이 있는 연구 D3561C00004 참가자는 사전 서면 동의를 제공해야 합니다. 조사자, 환자/보호자 및 아동/청소년 사이에 의사소통을 하여 연구 요건에 대한 이해 및 필요한 준수를 확인해야 합니다.
연구 D3561C00004 시작 시점에 6세에서 18세 미만이었던 남성 및 여성 아동 및 청소년(해당 연구 기간 동안 18번째 생일을 맞았더라도):
- LDL 수용체 유전자좌의 2개 돌연변이 대립유전자를 확인하는 유전자 검사 문서; 및/또는
미처리된 LDL C >500mg/dL(12.9mmol/L) 및 TG <400mg/dL(4.5mmol/L) 및 다음 기준 중 최소 1개가 기록됨:
- 10세 이전의 힘줄 및/또는 피부 황색종; 또는
- 두 부모의 HeFH 기록:
- 유전 및/또는
- 임상 기준
임신 가능성이 있는 여성의 기준선 이전 음성 임신 테스트(b 인간 융모막 성선 자극 호르몬 분석):
- 임신 가능성이 있는 여성 환자는 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 3개월 동안 임신 예방 방법(금욕, 화학적 또는 기계적)을 준수해야 합니다.
- 남성 환자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 최대 3개월 동안 아이를 낳는 것을 삼가야 합니다(정자 기증 포함). 그리고
- 연구 D3561C00004 종료 시점에 연구 약물을 복용했으며 식이 지침 준수, 연구 방문, 공복 채혈 및 연구 치료 요법 준수를 포함한 모든 연구 절차를 기꺼이 따를 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 연구 D3561C00004의 방문 1에서 스타틴 유도 근병증 또는 로수바스타틴을 포함한 다른 HMG CoA 환원 효소 억제제(스타틴)에 대한 심각한 과민 반응의 병력.
- 연구 D3561C00004 동안 >9.99mmol/L(180mg/dL)의 공복 혈청 포도당 또는 당화 헤모글로빈 >9% 또는 지난 1년 이내에 당뇨병성 케톤산증의 병력이 있는 환자.
- 연구 D3561C00004 동안 언제든지 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하는 갑상선 자극 호르몬으로 정의되는 조절되지 않는 갑상선 기능 저하증.
- 연구 D3561C00004 동안 ALT의 비일시적 상승 또는 ULN의 ≥3배인 AST 상승 또는 ULN의 ≥2배의 비일시적 총 빌리루빈으로 정의되는 활성 간 질환 또는 간 기능 장애(확진된 길버트병 진단 제외)의 증거.
- 임상적으로 유의한 약물 부작용(ADR) 또는 로수바스타틴 및 기타 스타틴과 유사한 화학 구조를 가진 약물에 대한 과민증의 명확하거나 의심되는 개인 병력 또는 가족력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 싱글 암
모든 환자에 대한 1회 치료 기간(1년 10개월 미만), 비아시아인 환자의 경우 로수바스타틴 40mg까지 증량할 수 있습니다.
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활성 약물 1 또는 2정을 아침이나 저녁에 QD로 경구 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응 및 심각한 이상반응을 경험한 참여자 수
기간: 96주
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96주
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부작용이 발생한 참가자 수, 부작용으로 인한 중단의 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 호염기구/백혈구(%) > 정상 상한(ULN) 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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성장, 키 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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성 성숙 이상자의 안전성과 내약성
기간: 96주
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96주
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성장, 신장 SD-점수(또는 Z-점수) 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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신장 z-점수는 개별 원점수에서 모집단 평균을 뺀 다음 그 차이를 기준 모집단의 Pouulation SD로 나눈 값입니다.
이것은 얼마나 많은 SD 및 관측값이 일반 모집단 평균보다 높거나 낮은지 나타냅니다.
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96주
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성장, 체중 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 혈청 검사치, Alanine Aminotransferase (U/L) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 알부민(g/dL) >ULN 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, Aspartate Aminotransferase (U/L) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값 측면에서의 안전성 및 내약성, 중탄산염(Mol/L) <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값 측면에서 안전성 및 내약성, 중탄산염(Mol/L) >ULN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값의 측면에서 안전성 및 내약성, Ery. 평균 미립자 HGB 농도(g/dL) <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값의 측면에서 안전성 및 내약성, Ery. 평균 미립자 HGB(pg) <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값의 측면에서 안전성 및 내약성, Ery. 평균 미립자 용적(fL) <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값의 측면에서 안전성 및 내약성, Ery. 평균 미립자 용적(fL) >ULN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 적혈구(10^12/L) <LLN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 혈청 검사치, 적혈구(10^12/L) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값, 헤마토크리트(%) 측면에서의 안전성 및 내약성 <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 헤모글로빈(g/dL) <LLN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 백혈구 >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 림프구/백혈구(%) 측면에서의 안전성 및 내약성 <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 림프구/백혈구(%) 측면에서의 안전성 및 내약성 >ULN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 단핵구/백혈구(%) 측면에서의 안전성 및 내약성 >ULN
기간: 96주
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96주
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비정상적인 혈청 검사치, 혈소판(10^9/L) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 혈청 검사치, 혈액요소질소(mg/dL) <LLN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 실험실 값 측면에서 안전성 및 내약성, 염화물(mmol/L) >ULN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, Creatine Kinase(U/L) >ULN 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 포도당(mg/dL) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, Lactate Dehydrogenase (U/L) <LLN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 인산염(mg/dL) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 단백질(g/dL) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, 나트륨(mmol/L) 측면에서의 안전성 및 내약성 <LLN
기간: 96주
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96주
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비정상 혈청 검사치, Urate(mg/dL) >ULN 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 소변 검사 값, 소변 케톤의 측면에서 안전성과 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상 소변검사치, 소변 잠혈의 관점에서 안전성과 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 소변 검사 값, 소변 단백질 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 ECG, 이상 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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이상 신체 검사 측면에서 안전성 및 내약성, 심혈관
기간: 96주
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96주
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비정상적인 신체 검사, 일반적인 외모 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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이상 신체 검사, 두경부 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 신체 검사, 근골격계/사지 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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비정상적인 신체 검사, 피부 측면에서의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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이상 활력징후의 안전성 및 내약성
기간: 96주
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96주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 LDL-C의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 종료 시점부터 D356NC00001 종료 시점까지 HDL-C의 백분율 변화, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 총 콜레스테롤(TC)의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 트리글리세리드(TG)의 백분율 변화, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 비 HDL-C의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 LDL-C/HDL-C의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 종료 시점부터 D356NC00001 종료 시점까지 TC/HDL-C의 백분율 변화, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 비 HDL-C/HDL-C의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 ApoB의 변화율, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 ApoA-1의 백분율 변화, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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D3561C00004의 위약 끝에서 D356NC00001 끝까지 ApoB/ApoA-1의 백분율 변화, 반복 측정 분석
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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로수바스타틴 40mg 1일 용량을 복용하는 소아 HoFH의 최저 농도 측면에서 약동학 프로필
기간: 최대 22개월
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최대 22개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 6일
기본 완료 (실제)
2016년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2016년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 30일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D356NC00001
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
로수바스타틴 20mg에 대한 임상 시험
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AstraZenecaParexel모집하지 않고 적극적으로
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Atea Pharmaceuticals, Inc.완전한
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South China Center For Innovative PharmaceuticalsXiangya Hospital of Central South University완전한
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Seoul National University HospitalGangnam Severance Hospital완전한제2형 당뇨병 | 내분비계 질환 | 이상지질혈증 | 영양 및 대사 질환대한민국
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Hanlim Pharm. Co., Ltd.완전한