Een studie ter evaluatie van de veiligheid van rosuvastatine bij kinderen en adolescenten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Inclusiecriteria:

1. Voorafgaand aan de uitvoering van enige studiegerelateerde procedure, schriftelijke geïnformeerde toestemming van een ouder/beide ouders of voogd en instemmingsverklaring van het kind of de adolescent (indien vereist door de Institutional Review Board [IRB] of de Independent Ethics Committee [IEC] volgens plaatselijke voorschriften en richtlijnen). Studie D3561C00004-deelnemers die hun 18e verjaardag hebben gehad (volwassenen) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Er moet communicatie plaatsvinden tussen de onderzoeker, patiënt/voogd en kind/adolescent om het begrip en de vereiste naleving van de vereisten van het onderzoek te bevestigen.

2. Mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten die bij aanvang van onderzoek D3561C00004 tussen 6 en <18 jaar oud waren (zelfs als ze tijdens dat onderzoek 18 jaar werden) met:

   • Documentatie van genetische tests die 2 gemuteerde allelen van de locus van het LDL-receptorgen bevestigen; en/of

   • Gedocumenteerd onbehandeld LDL-C >500 mg/dL (12,9 mmol/L) en TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) en ten minste 1 van de volgende criteria:

     • Pees- en/of cutaan xanthoom vóór de leeftijd van 10 jaar; of
     • Documentatie van HeFH bij beide ouders door:
   • genetisch en/of
   • klinische criteria

3. Negatieve zwangerschapstest (b analyse van humaan choriongonadotrofine) voorafgaand aan baseline bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd:

   • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten zich tijdens het onderzoek en 3 maanden na de laatste dosis houden aan een zwangerschapspreventiemethode (onthouding, chemisch of mechanisch);
   • Mannelijke patiënten mogen tijdens het onderzoek en tot 3 maanden na de laatste dosis geen kind verwekken (inclusief spermadonatie); En
4. Slikten onderzoeksgeneesmiddel aan het einde van onderzoek D3561C00004 en zijn bereid om alle onderzoeksprocedures te volgen, inclusief naleving van voedingsrichtlijnen, studiebezoeken, nuchtere bloedafnames en naleving van onderzoeksbehandelingsregimes.

Uitsluitingscriteria:

1. Voorgeschiedenis van statine-geïnduceerde myopathie of ernstige overgevoeligheidsreactie op andere HMG-CoA-reductaseremmers (statines), waaronder rosuvastatine, tijdens bezoek 1 van onderzoek D3561C00004.
2. Nuchter serumglucose van >9,99 mmol/L (180 mg/dL) of geglycosyleerd hemoglobine >9% tijdens onderzoek D3561C00004 of patiënten met een voorgeschiedenis van diabetische ketoacidose in het afgelopen jaar.
3. Ongecontroleerde hypothyreoïdie gedefinieerd als schildklierstimulerend hormoon > 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) op enig moment tijdens onderzoek D3561C00004.
4. Bewijs van actieve leverziekte of leverdisfunctie (behalve een bevestigde diagnose van de ziekte van Gilbert), zoals gedefinieerd als niet-voorbijgaande verhogingen van ALAT of ASAT-verhogingen ≥ 3 keer de ULN of niet-voorbijgaande totale bilirubine ≥ 2 keer de ULN tijdens onderzoek D3561C00004.
5. Duidelijke of vermoedelijke persoonlijke voorgeschiedenis of familiegeschiedenis van klinisch significante bijwerkingen (ADR's), of overgevoeligheid voor geneesmiddelen met een vergelijkbare chemische structuur als rosuvastatine en andere statines.