Uno studio per valutare la sicurezza della rosuvastatina nei bambini e negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote

Criterio di inclusione:

1. Prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio, fornitura di consenso informato scritto da parte di un genitore/entrambi i genitori o tutore e dichiarazione di assenso da parte del bambino o dell'adolescente (se richiesto dall'Institutional Review Board [IRB] o dall'Independent Ethics Committee [IEC] secondo regolamenti e linee guida locali). I partecipanti allo studio D3561C00004 che hanno compiuto 18 anni (adulti) dovranno fornire un consenso informato scritto. La comunicazione dovrebbe avvenire tra lo sperimentatore, il paziente/tutore e il bambino/adolescente per confermare la comprensione e la conformità richiesta con i requisiti dello studio.

2. Bambini e adolescenti maschi e femmine di età compresa tra 6 e <18 anni all'inizio dello studio D3561C00004 (anche se hanno compiuto 18 anni durante lo studio) con:

   • Documentazione di test genetici che confermano 2 alleli mutati del locus del gene del recettore LDL; e/o

   • C LDL documentato non trattato >500 mg/dL (12,9 mmol/L) e TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) e almeno 1 dei seguenti criteri:

     • Xantoma tendineo e/o cutaneo prima dei 10 anni di età; O
     • Documentazione di HeFH in entrambi i genitori da parte di:
   • genetica e/o
   • criteri clinici

3. Test di gravidanza negativo (b analisi della gonadotropina corionica umana) prima del basale nelle donne in età fertile:

   • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono aderire a un metodo di prevenzione della gravidanza (astinenza, chimica o meccanica) durante lo studio e 3 mesi dopo l'ultima dose;
   • I pazienti di sesso maschile devono astenersi dal procreare (compresa la donazione di sperma) durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose; E
4. Stavano assumendo il farmaco oggetto dello studio al termine dello studio D3561C00004 e sono disposti a seguire tutte le procedure dello studio, inclusa l'aderenza alle linee guida dietetiche, le visite di studio, i prelievi di sangue a digiuno e la conformità ai regimi di trattamento dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Storia di miopatia indotta da statine o grave reazione di ipersensibilità ad altri inibitori della HMG-CoA reduttasi (statine), inclusa rosuvastatina, alla Visita 1 dello Studio D3561C00004.
2. Glicemia a digiuno >9,99 mmol/L (180 mg/dL) o emoglobina glicosilata >9% durante lo Studio D3561C00004 o pazienti con una storia di chetoacidosi diabetica nell'ultimo anno.
3. Ipotiroidismo non controllato definito come ormone stimolante la tiroide >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) in qualsiasi momento durante lo Studio D3561C00004.
4. Evidenza di malattia epatica attiva o disfunzione epatica (ad eccezione di una diagnosi confermata di malattia di Gilbert) definita come aumenti non transitori di ALT o AST ≥3 volte l'ULN o bilirubina totale non transitoria ≥2 volte l'ULN durante lo Studio D3561C00004.
5. Anamnesi personale o familiare accertata o sospetta di reazioni avverse al farmaco (ADR) clinicamente significative o ipersensibilità a farmaci con una struttura chimica simile alla rosuvastatina e ad altre statine.