Um estudo para avaliar a segurança da rosuvastatina em crianças e adolescentes com hipercolesterolemia familiar homozigótica

Critério de inclusão:

1. Antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser realizado, o fornecimento de consentimento informado por escrito de um dos pais/ambos os pais ou responsável e declaração de consentimento da criança ou adolescente (se exigido pelo Conselho de Revisão Institucional [IRB] ou Comitê de Ética Independente [IEC] de acordo com regulamentos e diretrizes locais). Os participantes do estudo D3561C00004 que completaram 18 anos (adultos) deverão fornecer consentimento informado por escrito. A comunicação deve ocorrer entre o Investigador, o paciente/responsável e a criança/adolescente para confirmar a compreensão e o cumprimento exigido dos requisitos do estudo.

2. Crianças e adolescentes do sexo masculino e feminino com idade entre 6 e <18 anos no início do Estudo D3561C00004 (mesmo que tenham completado 18 anos durante esse estudo) com:

   • Documentação de testes genéticos confirmando 2 alelos mutantes do locus do gene do receptor de LDL; e/ou

   • LDL C não tratado documentado >500 mg/dL (12,9 mmol/L) e TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) e pelo menos 1 dos seguintes critérios:

     • Xantoma tendinoso e/ou cutâneo antes dos 10 anos de idade; ou
     • Documentação de HeFH em ambos os pais por:
   • genético e/ou
   • critérios clínicos

3. Teste de gravidez negativo (b análise de gonadotrofina coriônica humana) antes da linha de base em mulheres com potencial para engravidar:

   • Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem aderir a um método de prevenção de gravidez (abstinência, químico ou mecânico) durante o estudo e 3 meses após a última dose;
   • Pacientes do sexo masculino devem abster-se de ter filhos (incluindo doação de esperma) durante o estudo e até 3 meses após a última dose; e
4. Estavam tomando o medicamento do estudo no final do Estudo D3561C00004 e estão dispostos a seguir todos os procedimentos do estudo, incluindo adesão às diretrizes dietéticas, visitas do estudo, coleta de sangue em jejum e conformidade com os regimes de tratamento do estudo.

Critério de exclusão:

1. História de miopatia induzida por estatina ou reação grave de hipersensibilidade a outros inibidores da HMG CoA redutase (estatinas), incluindo rosuvastatina, na Visita 1 do Estudo D3561C00004.
2. Glicose sérica em jejum de >9,99 mmol/L (180 mg/dL) ou hemoglobina glicosilada >9% durante o Estudo D3561C00004 ou pacientes com histórico de cetoacidose diabética no último ano.
3. Hipotireoidismo não controlado definido como hormônio estimulante da tireoide >1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) a qualquer momento durante o Estudo D3561C00004.
4. Evidência de doença hepática ativa ou disfunção hepática (exceto um diagnóstico confirmado de doença de Gilbert), conforme definido como elevações não transitórias de ALT ou elevações de AST ≥3 vezes o LSN ou bilirrubina total não transitória ≥2 vezes o LSN durante o Estudo D3561C00004.
5. Histórico pessoal definido ou suspeito ou histórico familiar de reações adversas medicamentosas (RAMs) clinicamente significativas ou hipersensibilidade a medicamentos com estrutura química semelhante à rosuvastatina, bem como a outras estatinas.