Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von Rosuvastatin bei Kindern und Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

Einschlusskriterien:

1. Vor der Durchführung studienbezogener Verfahren ist die Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung eines Elternteils/beider Elternteile oder eines Erziehungsberechtigten sowie eine Einverständniserklärung des Kindes oder Jugendlichen erforderlich (falls vom Institutional Review Board [IRB] oder dem Independent Ethics Committee [IEC] gemäß gefordert). örtlichen Vorschriften und Richtlinien). Teilnehmer der Studie D3561C00004, die ihren 18. Geburtstag erreicht haben (Erwachsene), müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Zwischen dem Prüfer, dem Patienten/Erziehungsberechtigten und dem Kind/Jugendlichen sollte eine Kommunikation stattfinden, um das Verständnis und die erforderliche Einhaltung der Anforderungen der Studie zu bestätigen.

2. Männliche und weibliche Kinder und Jugendliche, die zu Beginn der Studie D3561C00004 6 bis <18 Jahre alt waren (auch wenn sie während dieser Studie ihren 18. Geburtstag hatten) mit:

   • Dokumentation der Gentests zur Bestätigung von 2 mutierten Allelen des LDL-Rezeptor-Genlocus; und/oder

   • Dokumentierter unbehandelter LDL-Cholesterinspiegel > 500 mg/dl (12,9 mmol/l) und TG <400 mg/dl (4,5 mmol/l) und mindestens eines der folgenden Kriterien:

     • Sehnen- und/oder kutanes Xanthom vor dem 10. Lebensjahr; oder
     • Dokumentation der HeFH bei beiden Elternteilen durch:
   • genetisch und/oder
   • klinische Kriterien

3. Negativer Schwangerschaftstest (b-Analyse des humanen Choriongonadotropins) vor Studienbeginn bei Frauen im gebärfähigen Alter:

   • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie und 3 Monate nach der letzten Dosis eine Methode zur Schwangerschaftsverhütung (Abstinenz, chemische oder mechanische) einhalten;
   • Männliche Patienten sollten während der Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis kein Kind zeugen (einschließlich Samenspende). Und
4. Am Ende der Studie D3561C00004 das Studienmedikament eingenommen haben und bereit sind, alle Studienverfahren zu befolgen, einschließlich der Einhaltung von Ernährungsrichtlinien, Studienbesuchen, Nüchternblutabnahmen und Einhaltung der Studienbehandlungspläne.

Ausschlusskriterien:

1. Vorgeschichte einer Statin-induzierten Myopathie oder einer schwerwiegenden Überempfindlichkeitsreaktion auf andere HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren (Statine), einschließlich Rosuvastatin, bei Besuch 1 der Studie D3561C00004.
2. Nüchtern-Serumglukose von >9,99 mmol/L (180 mg/dl) oder glykosyliertes Hämoglobin >9 % während der Studie D3561C00004 oder Patienten mit diabetischer Ketoazidose in der Vorgeschichte im vergangenen Jahr.
3. Unkontrollierte Hypothyreose, definiert als Schilddrüsen-stimulierendes Hormon >1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie D3561C00004.
4. Hinweise auf eine aktive Lebererkrankung oder Leberfunktionsstörung (mit Ausnahme einer bestätigten Diagnose der Gilbert-Krankheit), definiert als nicht vorübergehende Erhöhungen von ALT- oder AST-Erhöhungen um das Dreifache des ULN oder nicht vorübergehende Gesamtbilirubinwerte um das Zweifache des ULN während der Studie D3561C00004.
5. Bestimmte oder vermutete persönliche oder familiäre Vorgeschichte klinisch signifikanter unerwünschter Arzneimittelwirkungen (UAW) oder Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel mit einer ähnlichen chemischen Struktur wie Rosuvastatin sowie andere Statine.