En studie för att utvärdera säkerheten av Rosuvastatin hos barn och ungdomar med homozygot familjär hyperkolesterolemi

Inklusionskriterier:

1. Innan studierelaterade förfaranden utförs, tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke från en förälder/båda föräldrar eller vårdnadshavare och samtyckesförklaring från barnet eller tonåringen (om så krävs av Institutional Review Board [IRB] eller Independent Ethics Committee [IEC] enligt lokala föreskrifter och riktlinjer). Deltagare i studie D3561C00004 som har fyllt 18 år (vuxna) kommer att behöva lämna skriftligt informerat samtycke. Kommunikation bör äga rum mellan utredare, patient/vårdnadshavare och barn/ungdom för att bekräfta förståelse och erforderlig efterlevnad av studiens krav.

2. Manliga och kvinnliga barn och ungdomar som var i åldrarna 6 till <18 år vid början av studie D3561C00004 (även om de fyllde 18 år under den studien) med:

   • Dokumentation av genetisk testning som bekräftar 2 muterade alleler av LDL-receptorgenen; och/eller

   • Dokumenterad obehandlad LDL C >500 mg/dL (12,9 mmol/L) och TG <400 mg/dL (4,5 mmol/L) och minst 1 av följande kriterier:

     • Tendinös och/eller kutant xantom före 10 års ålder; eller
     • Dokumentation av HeFH hos båda föräldrarna av:
   • genetiska och/eller
   • kliniska kriterier

3. Negativt graviditetstest (b analys av humant koriongonadotropin) före baslinjen hos kvinnor i fertil ålder:

   • Kvinnliga patienter i fertil ålder måste följa en graviditetsförebyggande metod (abstinens, kemisk eller mekanisk) under studien och 3 månader efter den sista dosen;
   • Manliga patienter ska avstå från att skaffa barn (inklusive spermiedonation) under studien och upp till 3 månader efter den sista dosen; och
4. Vi tog studieläkemedlet i slutet av studie D3561C00004 och är villiga att följa alla studieprocedurer inklusive efterlevnad av kostriktlinjer, studiebesök, fastande blodprov och överensstämmelse med studiebehandlingsregimer.

Exklusions kriterier:

1. Historik med statininducerad myopati eller allvarlig överkänslighetsreaktion mot andra HMG CoA-reduktashämmare (statiner), inklusive rosuvastatin, vid besök 1 i studie D3561C00004.
2. Fastande serumglukos på >9,99 mmol/L (180 mg/dL) eller glykosylerat hemoglobin >9 % under studie D3561C00004 eller patienter med diabetisk ketoacidos i anamnesen under det senaste året.
3. Okontrollerad hypotyreos definierad som sköldkörtelstimulerande hormon >1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) när som helst under studie D3561C00004.
4. Bevis på aktiv leversjukdom eller leverdysfunktion (förutom en bekräftad diagnos av Gilberts sjukdom) definierad som icke-övergående förhöjningar av ALAT- eller ASAT-förhöjningar ≥3 gånger ULN eller icke-övergående totalbilirubin ≥2 gånger ULN under studien D3561C00004.
5. Definitiv eller misstänkt personlig historia eller familjehistoria av kliniskt signifikanta biverkningar (ADR) eller överkänslighet mot läkemedel med liknande kemisk struktur som rosuvastatin samt andra statiner.