Исследование по оценке безопасности розувастатина у детей и подростков с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией

Критерии включения:

1. Перед выполнением любых процедур, связанных с исследованием, предоставление письменного информированного согласия от родителя/обоих родителей или опекуна и заявление о согласии от ребенка или подростка (если этого требует Институциональный контрольный совет [IRB] или Независимый комитет по этике [IEC] в соответствии с местные нормы и правила). Участники исследования D3561C00004, которым исполнилось 18 лет (взрослые), должны будут предоставить письменное информированное согласие. Между исследователем, пациентом/опекуном и ребенком/подростком должна быть коммуникация для подтверждения понимания и необходимого соблюдения требований исследования.

2. Дети мужского и женского пола и подростки в возрасте от 6 до <18 лет на момент начала исследования D3561C00004 (даже если им исполнилось 18 лет во время этого исследования) с:

   • Документация о генетическом тестировании, подтверждающем 2 мутантных аллеля локуса гена рецептора ЛПНП; и/или

   • Документально подтвержденный нелеченный уровень ЛПНП >500 мг/дл (12,9 ммоль/л) и ТГ <400 мг/дл (4,5 ммоль/л) и по крайней мере 1 из следующих критериев:

     • Сухожильная и/или кожная ксантома в возрасте до 10 лет; или
     • Документация HeFH у обоих родителей:
   • генетический и/или
   • клинические критерии

3. Отрицательный тест на беременность (b анализ на хорионический гонадотропин человека) до исходного уровня у женщин детородного возраста:

   • Пациентки детородного возраста должны придерживаться метода предотвращения беременности (абстиненция, химическая или механическая) во время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы;
   • Пациенты мужского пола должны воздерживаться от отцовства ребенка (включая донорство спермы) во время исследования и до 3 месяцев после последней дозы; и
4. Принимали исследуемый препарат в конце исследования D3561C00004 и готовы следовать всем процедурам исследования, включая соблюдение рекомендаций по питанию, визиты в рамках исследования, забор крови натощак и соблюдение схем исследуемого лечения.

Критерий исключения:

1. Индуцированная статинами миопатия или серьезная реакция гиперчувствительности на другие ингибиторы ГМГ-КоА-редуктазы (статины), включая розувастатин, в анамнезе на визите 1 исследования D3561C00004.
2. Глюкоза сыворотки натощак >9,99 ммоль/л (180 мг/дл) или гликозилированный гемоглобин >9% во время исследования D3561C00004 или пациенты с диабетическим кетоацидозом в анамнезе в течение последнего года.
3. Неконтролируемый гипотиреоз, определяемый как повышение уровня тиреотропного гормона более чем в 1,5 раза по сравнению с верхней границей нормы (ВГН) в любое время в ходе исследования D3561C00004.
4. Доказательства активного заболевания печени или печеночной дисфункции (за исключением подтвержденного диагноза болезни Жильбера), определяемые как непреходящее повышение уровня АЛТ или АСТ в ≥3 раз выше ВГН или непреходящее повышение общего билирубина в ≥2 раза выше ВГН во время исследования D3561C00004.
5. Определенный или подозреваемый личный или семейный анамнез клинически значимых побочных реакций на лекарственные средства (НР) или гиперчувствительность к препаратам с химической структурой, аналогичной розувастатину, а также другим статинам.