Studie k hodnocení bezpečnosti rosuvastatinu u dětí a dospívajících s homozygotní familiární hypercholesterolemií

Kritéria pro zařazení:

1. Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií poskytnutí písemného informovaného souhlasu od rodiče / obou rodičů nebo opatrovníka a prohlášení o souhlasu dítěte nebo dospívajícího (pokud to vyžaduje Institutional Review Board [IRB] nebo Nezávislá etická komise [IEC] podle místní předpisy a směrnice). Účastníci studie D3561C00004, kteří dosáhli 18. narozenin (dospělí), budou muset poskytnout písemný informovaný souhlas. Mezi zkoušejícím, pacientem/opatrovníkem a dítětem/dospívajícím by měla probíhat komunikace, aby se potvrdilo porozumění a požadovaný soulad s požadavky studie.

2. Děti a dospívající muži a ženy, kteří byli na začátku studie D3561C00004 ve věku 6 až <18 let (i když měli během této studie 18. narozeniny) s:

   • Dokumentace genetického testování potvrzujícího 2 mutované alely genového lokusu LDL receptoru; a/nebo

   • Dokumentovaný neléčený LDL C > 500 mg/dl (12,9 mmol/l) a TG < 400 mg/dl (4,5 mmol/l) a alespoň 1 z následujících kritérií:

     • Tendinózní a/nebo kožní xantom před 10. rokem věku; nebo
     • Dokumentace HeFH u obou rodičů:
   • genetické a/nebo
   • klinická kritéria

3. Negativní těhotenský test (b analýza lidského choriového gonadotropinu) před výchozí hodnotou u žen ve fertilním věku:

   • Pacientky ve fertilním věku musí dodržovat metodu prevence těhotenství (abstinenční, chemickou nebo mechanickou) během studie a 3 měsíce po poslední dávce;
   • Pacienti mužského pohlaví by se měli zdržet otcovství dítěte (včetně dárcovství spermatu) během studie a až 3 měsíce po poslední dávce; a
4. Užívali studovaný lék na konci studie D3561C00004 a jsou ochotni dodržovat všechny postupy studie včetně dodržování dietních pokynů, studijních návštěv, odběrů krve nalačno a dodržování studijních léčebných režimů.

Kritéria vyloučení:

1. Statinem indukovaná myopatie nebo závažná hypersenzitivní reakce v anamnéze na jiné inhibitory HMG CoA reduktázy (statiny), včetně rosuvastatinu, při návštěvě 1 studie D3561C00004.
2. Sérová glukóza nalačno > 9,99 mmol/l (180 mg/dl) nebo glykosylovaný hemoglobin > 9 % během studie D3561C00004 nebo pacienti s anamnézou diabetické ketoacidózy během posledního roku.
3. Nekontrolovaná hypotyreóza definovaná jako hormon stimulující štítnou žlázu >1,5násobek horní hranice normálu (ULN) kdykoli během studie D3561C00004.
4. Důkaz aktivního onemocnění jater nebo jaterní dysfunkce (kromě potvrzené diagnózy Gilbertovy choroby), jak je definováno jako nepřechodné zvýšení ALT nebo AST ≥3násobek ULN nebo nepřechodné celkové bilirubin ≥2násobek ULN během studie D3561C00004.
5. Jednoznačná nebo suspektní osobní anamnéza nebo rodinná anamnéza klinicky významných nežádoucích reakcí na léky (ADR) nebo přecitlivělosti na léky s podobnou chemickou strukturou jako rosuvastatin nebo jiné statiny.