Syncardia 50cc TAH-t comme pont vers la transplantation
SynCardia 50cc Cœur artificiel total temporaire (TAH-t) comme pont vers la greffe
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer si le 50cc TAH-t peut soutenir en toute sécurité et fournir des avantages probables aux patients pédiatriques éligibles à la greffe (âgés de 10 à 18 ans) et peut soutenir en toute sécurité et efficacement les patients adultes éligibles à la greffe (âgés 19 - 75 ans) à risque imminent de décès par insuffisance biventriculaire sans éprouver de déficits invalidants permanents liés à un accident vasculaire cérébral.
L'étude sera menée sous la forme d'un essai à trois bras du cœur artificiel total temporaire (TAH-t) de 50 cc en tant que passerelle vers la greffe :
- Le bras pédiatrique principal de l'essai évaluera l'innocuité et les avantages probables du TAH-t de 50 cc pour les patients éligibles à la greffe âgés de 10 à 18 ans.
- Le bras adulte principal de l'essai évaluera l'innocuité et l'efficacité du TAH-t de 50 cc pour les patients éligibles à la greffe âgés de 19 à 75 ans.
- Le bras secondaire saisira les sujets pédiatriques et adultes qui ne répondaient pas aux critères d'inscription pour un bras principal, mais qui répondent aux critères d'inscription moins restrictifs du bras secondaire, afin de caractériser davantage l'utilisation de l'appareil.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'insuffisance cardiaque est la capacité réduite du cœur natif à pomper le sang et à maintenir une fonction corporelle normale. La transplantation cardiaque est le traitement standard de soins pour l'insuffisance cardiaque en phase terminale, mais l'approvisionnement en cœurs de donneurs est insuffisant pour répondre aux besoins et de nombreux patients ne sont pas éligibles à la transplantation en raison de leur âge ou de conditions comorbides.
Le 15 octobre 2004, le système TAH-t temporaire SynCardia 70cc a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) pour la demande d'approbation de précommercialisation (PMA) #P030011 pour une utilisation à l'hôpital comme passerelle vers la transplantation (BTT) chez les candidats éligibles à la transplantation cardiaque à risque de mort imminente par insuffisance biventriculaire. Le système se compose du TAH-t implantable et d'un moteur pneumatique externe. Suite à l'approbation d'origine, deux pilotes pneumatiques externes supplémentaires ont été approuvés pour une utilisation avec le 70cc TAH-t.
Le 30 janvier 2013, la FDA a accordé une désignation d'utilisation humanitaire (HUD) au 50cc TAH-t pour une utilisation comme BTT chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance cardiaque biventriculaire qui ont une surface corporelle (BSA) qui peut suffisamment accueillir l'appareil. Pour évaluer la capacité de l'appareil à prendre en charge les patients trop petits pour être pris en charge avec le 70cc TAH-t, SynCardia mènera une étude clinique.
L'étude sera menée sous la forme d'un essai à trois bras du cœur artificiel total temporaire (TAH-t) de 50 cc en tant que passerelle vers la greffe :
- Le bras pédiatrique principal de l'essai évaluera l'innocuité et les avantages probables du TAH-t de 50 cc pour les patients éligibles à la greffe âgés de 10 à 18 ans.
- Le bras adulte principal de l'essai évaluera l'innocuité et l'efficacité du TAH-t de 50 cc pour les patients éligibles à la greffe âgés de 19 à 75 ans.
- Le bras secondaire saisira les sujets pédiatriques et adultes qui ne répondaient pas aux critères d'inscription pour le bras pédiatrique, mais répondent aux critères d'inscription moins restrictifs du bras secondaire, afin de caractériser davantage l'utilisation de l'appareil.
Les données des sujets pédiatriques jusqu'à six mois après l'implantation seront communiquées à la FDA pour soutenir une demande d'exemption de dispositif humanitaire (HDE) pour une indication orpheline chez les patients pédiatriques pour lesquels il n'existe pas de dispositif de remplacement alternatif. Les sujets pédiatriques (inscrits dans le bras pédiatrique primaire ou le bras secondaire) qui continuent à recevoir le support TAH-t lors de la visite d'étude de six mois continueront d'être suivis dans le cadre de l'étude tous les six mois jusqu'à la greffe, le retrait de l'étude, tous les sujets du bras respectif ont atteint un point final, ou la mort, selon la première éventualité.
L'objectif principal du bras pédiatrique primaire de l'étude est d'évaluer si le TAH-t de 50 cc peut prendre en charge en toute sécurité et fournir des avantages probables aux patients pédiatriques éligibles à la greffe présentant un risque imminent de décès par insuffisance biventriculaire sans subir d'invalidité permanente, d'accident vasculaire cérébral. déficits connexes. Le bénéfice probable sera mesuré en fonction de la transplantation au cours des six premiers mois, ou de la survie à six mois et de la poursuite du soutien sur le TAH-t de 50 cc initialement placé, sans éprouver de déficits permanents invalidants liés à l'AVC.
L'innocuité sera évaluée par la caractérisation du profil des événements indésirables (EI) jusqu'à la date de fin de l'étude de six mois. Les EI seront identifiés par les termes et définitions du registre Pedimacs/Intermacs. Les critères d'évaluation secondaires pour établir l'innocuité pour les bras pédiatrique et adulte seront mesurés par des objectifs de performance (basés sur l'expérience antérieure avec le TAH-t 70cc) pour les quatre catégories d'événements indésirables susceptibles de retarder ou d'empêcher la greffe. Les quatre catégories sont les suivantes : infection majeure (septicémie), événement neurologique (AVC), dysfonctionnement rénal chronique, défaillances/dysfonctionnements majeurs de l'appareil selon les définitions Pedimacs/Intermacs AE.
Les données des patients adultes pendant les six mois suivant l'implantation seront communiquées à la FDA pour soutenir une demande de précommercialisation (PMA) pour le traitement des patients adultes de petite taille qui ne peuvent pas accueillir le TAH-t de 70 cc dans leur cavité thoracique et pour lesquels il n'y a pas dispositif de remplacement alternatif. Les sujets adultes (inscrits dans le bras adulte primaire ou le bras secondaire) seront suivis pendant six mois après l'implantation et, s'ils continuent à bénéficier d'un soutien à ce moment-là, continueront d'être suivis dans le cadre de l'étude tous les six mois jusqu'à la greffe, le retrait du étude, tous les sujets du bras respectif ont atteint un critère d'évaluation ou sont décédés, selon la première éventualité.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- Banner University Medical Center
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Health
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University of Louisville
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Medical Center
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- Strong Memorial Hospital - Paul Yu Heart Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
- Integris Baptist Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- The Milton S Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Baylor University Medical Center at Dallas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Health of Dallas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Memorial Hermann Hospital
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Methodist DeBakey Heart and Vascular Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia Medical Center
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Richmond, Virginia, États-Unis, 90048
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Froedtert & the Medical College of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53215
- Aurora St. Luke's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critères d'inclusion (bras primaires pédiatriques et adultes) :
- À risque imminent de décès par insuffisance cardiaque biventriculaire
- Âgé de 10 à 18 ans (pédiatrie); 19 - 75 ans (adultes) au moment de l'implantation
- Avec deux valves auriculo-ventriculaires (A-V) fonctionnelles
- Avec une surface corporelle (BSA) de 1,2 à 1,85 m2
- Avec une distance adéquate entre le sternum et T10 OU un espace suffisant dans la poitrine tel que déterminé par une évaluation par imagerie 3D ou par d'autres évaluations cliniques standard
Critère d'exclusion:
- Patients non éligibles à une greffe cardiaque
Patients éligibles à une greffe cardiaque
- Qui ne peut pas être suffisamment anticoagulé sur le TAH-t
- Avec un espace insuffisant dans la poitrine
- Qui sont sous oxygénation par membrane extracorporelle (ECMO) > 3 jours
- Les patients qui sont pris en charge par un dispositif expérimental au moment de l'évaluation pour un 50cc TAH-t
- Patients ayant nécessité une réanimation cardiorespiratoire (RCP) pendant > 30 minutes dans les 14 jours précédant l'implantation proposée
- Patients ayant subi un accident vasculaire cérébral dans les 30 jours précédant l'implantation proposée
- Patients dépendants de la dialyse au moment de l'implantation proposée
Critères d'inclusion, bras secondaire (patients pédiatriques et adultes)
- Non éligible au bras principal
- À risque imminent de décès par insuffisance cardiaque biventriculaire
- Avec une surface corporelle (BSA) de 1,2 à 1,85 m2
- Avec une distance adéquate entre le sternum et T10 OU un espace suffisant dans la poitrine tel que déterminé par une évaluation par imagerie 3D ou par d'autres évaluations cliniques standard
Critères d'exclusion, volet secondaire :
- Patients non éligibles à une greffe cardiaque
Patients éligibles à une greffe cardiaque
- Qui ne peut pas être suffisamment anticoagulé sur le TAH-t
- Avec un espace insuffisant dans la poitrine
- Les patients qui sont pris en charge par un dispositif expérimental au moment de l'évaluation pour un 50cc TAH-t
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras pédiatrique primaire
Patients pédiatriques éligibles à une greffe cardiaque à risque imminent de décès par insuffisance biventriculaire âgés de 10 à 18 ans au moment de l'implantation du TAH-t.
L'intervention consiste en une implantation avec le cœur artificiel total temporaire de 50 cc comme pont vers la transplantation.
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Remplacement des deux ventricules et des quatre valves par le dispositif expérimental comme passerelle vers la transplantation.
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Expérimental: Bras adulte primaire
Patients adultes éligibles à une greffe cardiaque à risque imminent de décès par insuffisance biventriculaire âgés de 19 à 75 ans au moment de l'implantation du TAH-t.
L'intervention consiste en une implantation avec le cœur artificiel total temporaire de 50 cc comme pont vers la transplantation.
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Remplacement des deux ventricules et des quatre valves par le dispositif expérimental comme passerelle vers la transplantation.
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Expérimental: Bras secondaire
Patients pédiatriques et adultes éligibles à une greffe cardiaque présentant un risque imminent de décès par insuffisance biventriculaire qui ne répondent pas aux critères d'inscription pour un bras principal, mais répondent à des critères d'inscription moins restrictifs pour le bras secondaire.
L'intervention consiste en une implantation avec le cœur artificiel total temporaire de 50 cc comme pont vers la transplantation.
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Remplacement des deux ventricules et des quatre valves par le dispositif expérimental comme passerelle vers la transplantation.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Bénéfice probable (pour le bras pédiatrique) ; Efficacité (pour le bras adulte)
Délai: 6 mois
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Le bénéfice probable sera mesuré six mois après l'implantation en tant que transplanté au cours des six premiers mois ou en continuant le soutien à six mois sur le même TAH-t de 50 cc, sans éprouver de déficits permanents invalidants liés à l'AVC.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité : objectif de rendement de quatre catégories d'événements indésirables
Délai: Six mois
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La sécurité sera mesurée en comparant le taux d'occurrence d'infection majeure (septicémie), d'événement neurologique (AVC), de dysfonctionnement rénal chronique et de défaillances/dysfonctionnements majeurs de l'appareil par rapport aux objectifs de performance individuels (basés sur l'expérience antérieure de 70cc TAH-t).
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Six mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Morales, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Chercheur principal: Francisco Arabia, MD, Cardiac-Dynamics
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RA-551
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