Syncardia 50cc TAH-t jako most k transplantaci

Srdeční selhání je snížená schopnost přirozeného srdce pumpovat krev a udržovat normální tělesné funkce. Transplantace srdce je standardní léčebnou léčbou konečného srdečního selhání, ale zásoba dárcovských srdcí je nedostatečná k pokrytí potřeby a mnoho pacientů není způsobilých k transplantaci kvůli věku nebo přidruženým onemocněním.

Dne 15. října 2004 obdržel dočasný systém TAH-t SynCardia 70 ccm schválení Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro žádost o schválení před uvedením na trh (PMA) č. P030011 pro použití v nemocnici jako most k transplantaci (BTT) u kandidátů způsobilých pro transplantaci srdce. s rizikem bezprostřední smrti na biventrikulární selhání. Systém se skládá z implantovatelného TAH-t a externího pneumatického driveru. Po původním schválení byly pro použití s ​​70ccm TAH-t schváleny dva další externí pneumatické ovladače.

Dne 30. ledna 2013 FDA udělila označení pro humanitární použití (HUD) pro 50cc TAH-t pro použití jako BTT u pediatrických pacientů s biventrikulárním srdečním selháním, kteří mají plochu tělesného povrchu (BSA), která může dostatečně pojmout zařízení. K vyhodnocení schopnosti zařízení podporovat pacienty, kteří jsou příliš malí na to, aby mohli být podporováni 70ccm TAH-t, provede SynCardia klinickou studii.

Studie bude provedena jako tříramenná zkouška dočasného úplného umělého srdce o objemu 50 ccm (TAH-t) jako mostu k transplantaci:

• Primární pediatrická větev studie vyhodnotí bezpečnost a pravděpodobný přínos 50cc TAH-t pro pacienty způsobilé k transplantaci ve věku 10 až 18 let.
• Primární skupina pro dospělé ve studii vyhodnotí bezpečnost a účinnost 50cc TAH-t u pacientů ve věku 19 až 75 let způsobilých k transplantaci.
• Sekundární rameno zachytí pediatrické a dospělé subjekty, které nesplnily kritéria pro zařazení do pediatrického ramene, ale splňují méně omezující kritéria pro zařazení do sekundárního ramene, aby bylo možné dále charakterizovat použití zařízení.

Údaje o pediatrických subjektech do šesti měsíců po implantaci budou hlášeny FDA na podporu žádosti o výjimku z humanitárního zařízení (HDE) pro indikaci pro vzácná onemocnění u pediatrických pacientů, pro které neexistuje alternativní náhradní zařízení. Pediatričtí jedinci (zařazení do primárního pediatrického ramene nebo sekundárního ramene), kteří pokračují v podpoře TAH-t během šestiměsíční studijní návštěvy, budou nadále sledováni v rámci studie každých šest měsíců až do transplantace, vyřazení ze studie, všichni jedinci ve studii příslušné rameno dosáhlo koncového bodu nebo smrti, podle toho, co nastane dříve.

Primárním cílem primární pediatrické větve studie je vyhodnotit, zda 50cc TAH-t může bezpečně podporovat a poskytovat pravděpodobný přínos dětským pacientům způsobilým k transplantaci s bezprostředním rizikem úmrtí na biventrikulární selhání, aniž by došlo k trvalé invaliditě, mrtvici- související deficity. Pravděpodobný přínos bude měřen jako transplantace během prvních šesti měsíců nebo přežití po šesti měsících a pokračování podpory na původně umístěných 50cc TAH-t, aniž by došlo k trvalému invalidizujícímu deficitu souvisejícímu s mrtvicí.

Bezpečnost bude hodnocena charakterizací profilu nežádoucí příhody (AE) do šestiměsíčního data ukončení studie. AE budou identifikovány podle termínů a definic registru Pedimacs/Intermacs. Sekundární koncové body pro stanovení bezpečnosti pro pediatrickou i dospělou větev budou měřeny výkonnostními cíli (na základě předchozích zkušeností s 70cc TAH-t) pro čtyři kategorie nežádoucích účinků, které pravděpodobně oddálí nebo zabrání transplantaci. Tyto čtyři kategorie jsou: závažná infekce (sepse), neurologická příhoda (CVA), chronická renální dysfunkce, závažná selhání/poruchy zařízení podle definic Pedimacs/Intermacs AE.

Údaje o dospělých pacientech do šesti měsíců po implantaci budou hlášeny FDA na podporu aplikace Premarket application (PMA) pro léčbu dospělých pacientů malého vzrůstu, kteří nejsou schopni pojmout 70cc TAH-t v jejich hrudní dutině a pro které neexistuje alternativní náhradní zařízení. Dospělí jedinci (zapsaní do primárního dospělého ramene nebo sekundárního ramene) budou sledováni po dobu šesti měsíců po implantaci, a pokud v té době pokračují v podpoře, budou i nadále sledováni v rámci studie každých šest měsíců až do transplantace, odstoupení od studie, všichni jedinci v příslušném rameni dosáhli koncového bodu nebo smrti, podle toho, co nastane dříve.