Syncardia 50cc TAH-t som en bro till transplantation
SynCardia 50cc Temporary Total Artificial Heart (TAH-t) som en bro till transplantation
Det primära syftet med studien är att utvärdera om 50cc TAH-t säkert kan stödja, och ge trolig nytta för, transplantationsberättigade pediatriska patienter (i åldrarna 10 - 18 år) och kan säkert och effektivt stödja transplantationsberättigade vuxna patienter (i åldern 19 - 75 år) med överhängande risk att dö till följd av biventrikulär svikt utan att uppleva permanent funktionsnedsättande, strokerelaterade underskott.
Studien kommer att genomföras som en trearmad prövning av det 50cc temporära Total Artificial Heart (TAH-t) som en bro till transplantation:
- Den primära pediatriska armen i studien kommer att utvärdera säkerheten och den sannolika nyttan av 50cc TAH-t för transplantationsberättigade patienter i åldern 10 till 18 år.
- Studiens primära vuxenarm kommer att utvärdera säkerheten och effekten av 50cc TAH-t för transplantationsberättigade patienter i åldern 19 till 75 år.
- Den sekundära armen kommer att fånga pediatriska och vuxna försökspersoner som inte uppfyllde registreringskriterierna för en primärarm, men som uppfyller de mindre restriktiva registreringskriterierna för sekundärarmen, för att ytterligare karakterisera användningen av enheten.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Hjärtsvikt är den nedsatta förmågan hos det inhemska hjärtat att pumpa blod och bibehålla normal kroppsfunktion. Hjärttransplantation är standard för behandling av hjärtsvikt i slutstadiet, men tillgången på donatorhjärtan är otillräcklig för att möta behovet och många patienter är inte berättigade till transplantation på grund av ålder eller komorbida tillstånd.
Den 15 oktober 2004 erhöll SynCardia 70cc temporära TAH-t-systemet Food and Drug Administration (FDA) godkännande för Premarket Approval Application (PMA) #P030011 för användning på sjukhus som en brygga till transplantation (BTT) i hjärttransplantationskvalificerade kandidater risk för överhängande död på grund av biventrikulär svikt. Systemet består av den implanterbara TAH-t och en extern pneumatisk drivenhet. Efter det ursprungliga godkännandet har ytterligare två externa pneumatiska drivenheter godkänts för användning med 70cc TAH-t.
Den 30 januari 2013 beviljade FDA en Humanitarian Use Designation (HUD) till 50cc TAH-t för användning som BTT hos pediatriska patienter med biventrikulär hjärtsvikt som har en kroppsyta (BSA) som tillräckligt kan rymma enheten. För att utvärdera enhetens förmåga att stödja patienter som är för små för att få stöd med 70cc TAH-t kommer SynCardia att genomföra en klinisk studie.
Studien kommer att genomföras som en trearmad prövning av det 50cc temporära Total Artificial Heart (TAH-t) som en bro till transplantation:
- Den primära pediatriska armen i studien kommer att utvärdera säkerheten och den sannolika nyttan av 50cc TAH-t för transplantationsberättigade patienter i åldern 10 till 18 år.
- Studiens primära vuxenarm kommer att utvärdera säkerheten och effekten av 50cc TAH-t för transplantationsberättigade patienter i åldern 19 till 75 år.
- Den sekundära armen kommer att fånga pediatriska och vuxna försökspersoner som inte uppfyllde registreringskriterierna för den pediatriska armen, men som uppfyller de mindre restriktiva registreringskriterierna för sekundärarmen, för att ytterligare karakterisera användningen av enheten.
Data från pediatriska försökspersoner under sex månader efter implantation kommer att rapporteras till FDA för att stödja en ansökan om undantag från humanitär anordning (HDE) för en föräldralös indikation hos pediatriska patienter för vilka det inte finns någon alternativ ersättningsanordning. Pediatriska försökspersoner (inskrivna i den primära pediatriska armen eller den sekundära armen) som fortsätter på TAH-t-stöd vid det sex månader långa studiebesöket kommer att fortsätta att följas under studien var sjätte månad fram till transplantation, tillbakadragande från studien, alla försökspersoner i studien respektive arm har nått ett slutpunkt, eller död, beroende på vilket som inträffar först.
Det primära syftet med den primära pediatriska armen i studien är att utvärdera om 50cc TAH-t säkert kan stödja, och ge sannolik nytta för, transplantationsberättigade pediatriska patienter med överhängande risk för dödsfall på grund av biventrikulär svikt utan att uppleva permanent funktionsnedsättning, stroke- relaterade underskott. Sannolik nytta kommer att mätas som transplanterad under de första sex månaderna, eller överlevnad efter sex månader och fortsatt stöd på den initialt placerade 50cc TAH-t, utan att uppleva permanenta invalidiserande strokerelaterade underskott.
Säkerheten kommer att utvärderas genom karakterisering av biverkningsprofilen (AE) till och med sex månaders studieslutdatum. AE kommer att identifieras av termerna och definitionerna i Pedimacs/Intermacs-registret. De sekundära effektmåtten för att fastställa säkerheten för både pediatrisk och vuxenarm kommer att mätas genom prestationsmål (baserat på tidigare erfarenhet av 70cc TAH-t) för de fyra kategorier av biverkningar som sannolikt kommer att fördröja eller utesluta transplantation. De fyra kategorierna är: större infektion (sepsis), neurologisk händelse (CVA), kronisk njurdysfunktion, större enhetsfel/fel enligt Pedimacs/Intermacs AE-definitioner.
Vuxna patientdata under sex månader efter implantation kommer att rapporteras till FDA för att stödja en Premarket-applikation (PMA) för behandling av småvuxna vuxna patienter som inte kan ta emot 70cc TAH-t i brösthålan och för vilka det inte finns någon alternativ ersättningsenhet. Vuxna försökspersoner (inskrivna i den primära vuxenarmen eller den sekundära armen) kommer att följas sex månader efter implantationen och, om de fortsätter med stöd vid den tidpunkten, kommer de att fortsätta att följas under studien var sjätte månad fram till transplantation, tillbakadragande från studien, har alla försökspersoner i respektive arm nått ett endpoint, eller död, beroende på vilket som inträffar först.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University Health
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- Strong Memorial Hospital - Paul Yu Heart Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
- Integris Baptist Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- The Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Baylor University Medical Center at Dallas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Health of Dallas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Memorial Hermann Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Methodist DeBakey Heart and Vascular Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 90048
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert & the Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
- Aurora St. Luke's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier (primär pediatrisk och vuxenarm):
- Med överhängande risk att dö av biventrikulär hjärtsvikt
- Åldern 10 - 18 år (pediatrisk); 19 - 75 år (vuxna) vid tidpunkten för implantation
- Med två funktionella atrioventrikulära (A-V) klaffar
- Med kroppsyta (BSA) på 1,2 till 1,85 m2
- Med adekvat bröstbensavstånd till T10-avstånd ELLER Tillräckligt utrymme i bröstkorgen, bestämt genom 3-D-avbildningsbedömning eller genom andra kliniska standardbedömningar
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte är berättigade till hjärttransplantation
Patienter som är kvalificerade för hjärttransplantation
- Som inte kan antikoaguleras tillräckligt på TAH-t
- Med otillräckligt utrymme i bröstet
- Som är på extrakorporeal membransyresättning (ECMO) stöd > 3 dagar
- Patienter som får stöd av en undersökningsenhet vid tidpunkten för utvärderingen för en 50cc TAH-t
- Patienter som har behövt hjärt-lungräddning (HLR) i > 30 minuter inom 14 dagar före föreslaget implantat
- Patienter som har upplevt en stroke inom 30 dagar före föreslaget implantat
- Patienter som är dialysberoende vid tidpunkten för föreslaget implantat
Inklusionskriterier, sekundär arm (pediatriska och vuxna patienter)
- Inte kvalificerad för Primary Arm
- Med överhängande risk att dö av biventrikulär hjärtsvikt
- Med kroppsyta (BSA) på 1,2 till 1,85 m2
- Med adekvat bröstbensavstånd till T10-avstånd ELLER Tillräckligt utrymme i bröstkorgen, bestämt genom 3-D-avbildningsbedömning eller genom andra kliniska standardbedömningar
Uteslutningskriterier, sekundär arm:
- Patienter som inte är berättigade till hjärttransplantation
Patienter som är kvalificerade för hjärttransplantation
- Som inte kan antikoaguleras tillräckligt på TAH-t
- Med otillräckligt utrymme i bröstet
- Patienter som får stöd av en undersökningsenhet vid tidpunkten för utvärderingen för en 50cc TAH-t
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Primär pediatrisk arm
Barn som är kvalificerade för hjärttransplantation med överhängande risk för dödsfall på grund av biventrikulär svikt som är 10 - 18 år gamla vid tidpunkten för TAH-t-implantat.
Interventionen är implantation med 50cc temporära Total Artificial Heart som en bro till transplantation.
|
Byte av båda ventriklarna och alla fyra klaffarna med undersökningsanordningen som en brygga till transplantation.
|
|
Experimentell: Primär vuxenarm
Vuxna patienter som är kvalificerade för hjärttransplantation med överhängande risk att dö till följd av biventrikulär svikt som är 19 - 75 år gamla vid tidpunkten för TAH-t-implantat.
Interventionen är implantation med 50cc temporära Total Artificial Heart som en bro till transplantation.
|
Byte av båda ventriklarna och alla fyra klaffarna med undersökningsanordningen som en brygga till transplantation.
|
|
Experimentell: Sekundär arm
Barn- och vuxna patienter som är kvalificerade för hjärttransplantation med överhängande risk att dö till följd av biventrikulär svikt som inte uppfyller inskrivningskriterierna för en primärarm, men som uppfyller mindre restriktiva registreringskriterier för den sekundära armen.
Interventionen är implantation med 50cc temporära Total Artificial Heart som en bro till transplantation.
|
Byte av båda ventriklarna och alla fyra klaffarna med undersökningsanordningen som en brygga till transplantation.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Trolig fördel (för pediatrisk arm); Effektivitet (för vuxenarm)
Tidsram: 6 månader
|
Sannolik nytta kommer att mätas sex månader efter implantation som antingen transplanterad under de första sex månaderna, eller fortsatt stöd vid sex månader på samma 50cc TAH-t, utan att uppleva permanenta invalidiserande strokerelaterade underskott.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet: Prestationsmål för fyra kategorier av negativa händelser
Tidsram: Sex månader
|
Säkerheten kommer att mätas genom att jämföra förekomsten av större infektioner (sepsis), neurologisk händelse (CVA), kronisk njurdysfunktion och större enhetsfel/fel mot individuella prestationsmål (baserat på tidigare erfarenhet av 70cc TAH-t).
|
Sex månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Morales, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Huvudutredare: Francisco Arabia, MD, Cardiac-Dynamics
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RA-551
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .