Syncardia 50cc TAH-t siltana siirtoon

Sydämen vajaatoiminta on alkuperäisen sydämen heikentynyt kyky pumpata verta ja ylläpitää normaalia kehon toimintaa. Sydämensiirto on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminnan hoidon standardi, mutta luovuttajasydämien tarjonta ei riitä tarpeeseen ja monet potilaat eivät ole kelvollisia siirtoon iän tai muiden sairauksien vuoksi.

SynCardia 70cc väliaikainen TAH-t-järjestelmä sai 15. lokakuuta 2004 elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnän Premarket Approval Application (PMA) #P030011 -käyttöön sairaalassa siltana siirtoon (BTT) sydämensiirtokelpoisilla ehdokkailla. välittömässä kuolemassa kaksikammioiden vajaatoiminnasta. Järjestelmä koostuu implantoitavasta TAH-t:stä ​​ja ulkoisesta pneumaattisesta ohjaimesta. Alkuperäisen hyväksynnän jälkeen kaksi ulkoista pneumaattista lisäohjainta on hyväksytty käytettäväksi 70cc TAH-t:n kanssa.

FDA myönsi 30. tammikuuta 2013 humanitaarisen käyttömerkinnän (HUD) 50 cc:n TAH-t:lle käytettäväksi BTT:nä lapsipotilailla, joilla on kaksikammioinen sydämen vajaatoiminta ja joiden kehon pinta-ala (BSA) mahtuu laitteeseen riittävästi. SynCardia suorittaa kliinisen tutkimuksen arvioidakseen laitteen kykyä tukea potilaita, jotka ovat liian pieniä tukeakseen 70cc TAH-t:tä.

Tutkimus suoritetaan kolmihaaraisena 50 cc:n tilapäisen Total Artificial Heart (TAH-t) -testinä siltana siirtoon:

• Tutkimuksen Primary Pediatric Arm arvioi 50 cc:n TAH-t:n turvallisuutta ja todennäköistä hyötyä 10–18-vuotiaille potilaille, jotka ovat kelvollisia elinsiirtoon.
• Tutkimuksen ensisijaisessa aikuisryhmässä arvioidaan 50 cc:n TAH-t:n turvallisuutta ja tehoa 19–75-vuotiaille potilaille, jotka voivat saada elinsiirtoa.
• Toissijainen haara kaappaa lapsia ja aikuisia koehenkilöitä, jotka eivät täytä lapsiryhmän ilmoittautumiskriteerejä, mutta täyttävät vähemmän rajoittavat toissijaisen ryhmän rekisteröintikriteerit, jotta laitteen käyttöä voidaan karakterisoida tarkemmin.

Lapsipotilaiden tiedot kuuden kuukauden ajalta implantoinnin jälkeen raportoidaan FDA:lle humanitaarisen laitteen vapautushakemuksen (HDE) tukemiseksi harvinainen käyttöaihe lapsipotilailla, joille ei ole vaihtoehtoista korvaavaa laitetta. Lapsipotilaita (jotka ovat ilmoittautuneet ensisijaiseen lastenhoitoryhmään tai toissijaiseen haaraan), jotka jatkavat TAH-t-tukea kuuden kuukauden tutkimuskäynnillä, seurataan edelleen tutkimuksessa kuuden kuukauden välein elinsiirtoon, tutkimuksesta vetäytymiseen asti, kaikki tutkimushenkilöt vastaava käsi on saavuttanut päätepisteen tai kuoleman sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Tutkimuksen ensisijaisen pediatrisen haaran ensisijaisena tavoitteena on arvioida, voiko 50 cc:n TAH-t turvallisesti tukea ja tarjota todennäköistä hyötyä siirtokelpoisille lapsipotilaille, joilla on välitön kuoleman riski kaksikammioiden vajaatoiminnasta ilman pysyvää vammaisuutta, aivohalvausta. liittyvät puutteet. Todennäköinen hyöty mitataan elinsiirtona kuuden ensimmäisen kuukauden aikana tai eloonjäämisenä kuuden kuukauden kuluttua ja tuen jatkamisena alun perin asetetulla 50 cc:n TAH-t:llä ilman pysyvää aivohalvaukseen liittyvää vammaisuutta.

Turvallisuus arvioidaan haittatapahtumaprofiilin (AE) karakterisoinnilla kuuden kuukauden tutkimuksen päättymispäivään asti. AE tunnistetaan Pedimacs/Intermacs-rekisterin termien ja määritelmien perusteella. Toissijaisia ​​päätepisteitä turvallisuuden varmistamiseksi sekä lapsi- että aikuisryhmissä mitataan suorituskykytavoitteilla (perustuu aikaisempaan kokemukseen 70cc TAH-t:stä) neljälle haittatapahtumakategorialle, jotka todennäköisesti viivästävät tai estävät elinsiirron. Neljä luokkaa ovat: vakava infektio (sepsis), neurologinen tapahtuma (CVA), krooninen munuaisten toimintahäiriö, suuret laitehäiriöt/häiriöt Pedimacs/Intermacs AE -määritelmien mukaisesti.

Aikuisten potilaiden tiedot kuuden kuukauden ajalta implantoinnin jälkeen raportoidaan FDA:lle Premarket-sovelluksen (PMA) tukemiseksi pienikokoisten aikuisten potilaiden hoitoon, jotka eivät pysty sovittamaan 70 cc:n TAH-t:tä rintaonteloonsa ja joille ei ole olemassa vaihtoehtoinen vaihtolaite. Aikuisia koehenkilöitä (jotka ovat ilmoittautuneet ensisijaiseen aikuisten haaraan tai toissijaiseen haaraan) seurataan kuuden kuukauden ajan implantaation jälkeen, ja jos he jatkavat tukihoitoa tuolloin, heitä seurataan tutkimuksessa kuuden kuukauden välein elinsiirtoon asti, jolloin hoito lopetetaan. tutkimuksessa kaikki vastaavan haaran koehenkilöt ovat saavuttaneet päätepisteen tai kuoleman sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.