Syncardia 50cc TAH-t come ponte per il trapianto
SynCardia 50cc Cuore artificiale totale temporaneo (TAH-t) come ponte per il trapianto
L'obiettivo primario dello studio è valutare se il 50cc TAH-t può supportare in modo sicuro e fornire probabili benefici a pazienti pediatrici idonei al trapianto (di età compresa tra 10 e 18 anni) e può supportare in modo sicuro ed efficace pazienti adulti idonei al trapianto (età 19 - 75 anni) a rischio imminente di morte per insufficienza biventricolare senza sperimentare deficit invalidanti permanenti correlati all'ictus.
Lo studio sarà condotto come una prova a tre bracci del cuore artificiale totale temporaneo da 50 cc (TAH-t) come ponte per il trapianto:
- Il braccio pediatrico primario dello studio valuterà la sicurezza e il probabile beneficio del TAH-t da 50 cc per i pazienti idonei al trapianto di età compresa tra 10 e 18 anni.
- Il braccio adulto primario dello studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del TAH-t da 50 cc per i pazienti idonei al trapianto di età compresa tra 19 e 75 anni.
- Il braccio secondario catturerà soggetti pediatrici e adulti che non soddisfano i criteri di iscrizione per un braccio primario, ma soddisfano i criteri di iscrizione del braccio secondario meno restrittivi, al fine di caratterizzare ulteriormente l'uso del dispositivo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'insufficienza cardiaca è la ridotta capacità del cuore nativo di pompare il sangue e mantenere la normale funzione corporea. Il trapianto di cuore è il trattamento standard per l'insufficienza cardiaca allo stadio terminale, ma l'offerta di cuori da donatore è insufficiente per soddisfare il fabbisogno e molti pazienti non sono idonei al trapianto a causa dell'età o di condizioni di comorbilità.
Il 15 ottobre 2004, il sistema TAH-t temporaneo SynCardia 70cc ha ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per la domanda di approvazione pre-market (PMA) n. P030011 per l'uso in ospedale come ponte per il trapianto (BTT) in candidati idonei al trapianto cardiaco a rischio di morte imminente per insufficienza biventricolare. Il sistema è costituito dal TAH-t impiantabile e da un driver pneumatico esterno. Successivamente all'omologazione originale, sono stati approvati due azionamenti pneumatici esterni aggiuntivi per l'uso con il TAH-t da 70 cc.
Il 30 gennaio 2013, la FDA ha concesso una designazione per uso umanitario (HUD) al TAH-t da 50 cc per l'uso come BTT in pazienti pediatrici con insufficienza cardiaca biventricolare che hanno una superficie corporea (BSA) in grado di accogliere sufficientemente il dispositivo. Per valutare la capacità del dispositivo di supportare pazienti troppo piccoli per essere supportati con il TAH-t da 70 cc, SynCardia condurrà uno studio clinico.
Lo studio sarà condotto come una prova a tre bracci del cuore artificiale totale temporaneo da 50 cc (TAH-t) come ponte per il trapianto:
- Il braccio pediatrico primario dello studio valuterà la sicurezza e il probabile beneficio del TAH-t da 50 cc per i pazienti idonei al trapianto di età compresa tra 10 e 18 anni.
- Il braccio adulto primario dello studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del TAH-t da 50 cc per i pazienti idonei al trapianto di età compresa tra 19 e 75 anni.
- Il braccio secondario acquisirà soggetti pediatrici e adulti che non soddisfano i criteri di iscrizione per il braccio pediatrico, ma soddisfano i criteri di iscrizione meno restrittivi del braccio secondario, al fine di caratterizzare ulteriormente l'uso del dispositivo.
I dati dei soggetti pediatrici fino a sei mesi dopo l'impianto saranno segnalati alla FDA per supportare una domanda di esenzione per dispositivo umanitario (HDE) per un'indicazione orfana in pazienti pediatrici per i quali non esiste un dispositivo sostitutivo alternativo. I soggetti pediatrici (arruolati nel braccio pediatrico primario o nel braccio secondario) che stanno continuando il supporto TAH-t alla visita di studio di sei mesi continueranno a essere seguiti nell'ambito dello studio ogni sei mesi fino al trapianto, ritiro dallo studio, tutti i soggetti nel rispettivo braccio ha raggiunto un punto finale, o la morte, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
L'obiettivo primario del braccio pediatrico primario dello studio è valutare se il TAH-t da 50 cc può supportare in modo sicuro e fornire un probabile beneficio ai pazienti pediatrici idonei al trapianto a rischio imminente di morte per insufficienza biventricolare senza sperimentare invalidità permanente, ictus- relativi disavanzi. Il probabile beneficio sarà misurato come trapiantato durante i primi sei mesi, o sopravvivenza a sei mesi e continuando a supportare il TAH-t 50cc inizialmente posizionato, senza sperimentare deficit invalidanti permanenti correlati all'ictus.
La sicurezza sarà valutata dalla caratterizzazione del profilo dell'evento avverso (AE) fino alla data di fine dello studio di sei mesi. Gli eventi avversi saranno identificati dai termini e dalle definizioni del registro Pedimacs/Intermacs. Gli endpoint secondari per stabilire la sicurezza sia per il braccio pediatrico che per quello per adulti saranno misurati in base agli obiettivi di prestazione (basati sull'esperienza precedente con il TAH-t da 70 cc) per le quattro categorie di eventi avversi che potrebbero ritardare o precludere il trapianto. Le quattro categorie sono: Infezione maggiore (sepsi), Evento neurologico (CVA), Disfunzione renale cronica, Guasti/malfunzionamenti maggiori del dispositivo secondo le definizioni di AE di Pedimacs/Intermacs.
I dati dei pazienti adulti fino a sei mesi dopo l'impianto saranno segnalati alla FDA per supportare un'applicazione premarket (PMA) per il trattamento di pazienti adulti di bassa statura che non sono in grado di accogliere il 70cc TAH-t nella loro cavità toracica e per i quali non esiste dispositivo sostitutivo alternativo. I soggetti adulti (arruolati nel braccio per adulti primario o nel braccio secondario) saranno seguiti per sei mesi dopo l'impianto e, se continueranno a essere supportati in quel momento, continueranno a essere seguiti nell'ambito dello studio ogni sei mesi fino al trapianto, al ritiro dal studio, tutti i soggetti nel rispettivo braccio hanno raggiunto un punto finale, ovvero il decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Banner University Medical Center
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
- Ochsner Medical Center
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-
New York
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- Strong Memorial Hospital - Paul Yu Heart Center
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University
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-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- INTEGRIS Baptist Medical Center
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- The Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Baylor University Medical Center at Dallas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Children's Health of Dallas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Memorial Hermann Hospital
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Methodist DeBakey Heart and Vascular Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 90048
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Froedtert & the Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53215
- Aurora St. Luke's Hospital
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criteri di inclusione (bracci primari pediatrici e per adulti):
- A rischio imminente di morte per insufficienza cardiaca biventricolare
- Età 10 - 18 anni (pediatrico); 19 - 75 anni (adulti) al momento dell'impianto
- Con due valvole atrioventricolari (A-V) funzionali
- Con Body Surface Area (BSA) da 1,2 a 1,85 m2
- Con un'adeguata distanza dallo sterno al T10 OPPURE uno spazio adeguato nel torace come determinato dalla valutazione dell'imaging 3-D o da altre valutazioni cliniche standard
Criteri di esclusione:
- Pazienti non idonei al trapianto cardiaco
Pazienti idonei al trapianto cardiaco
- Chi non può essere adeguatamente anticoagulato sul TAH-t
- Con spazio insufficiente nel petto
- Chi è in supporto all'ossigenazione extracorporea della membrana (ECMO) > 3 giorni
- Pazienti che sono supportati da un dispositivo sperimentale al momento della valutazione per un TAH-t da 50 cc
- Pazienti che hanno richiesto la rianimazione cardiopolmonare (RCP) per > 30 minuti nei 14 giorni precedenti l'impianto proposto
- Pazienti che hanno subito un ictus entro 30 giorni prima dell'impianto proposto
- Pazienti dipendenti dalla dialisi al momento dell'impianto proposto
Criteri di inclusione, braccio secondario (pazienti pediatrici e adulti)
- Non idoneo per il braccio principale
- A rischio imminente di morte per insufficienza cardiaca biventricolare
- Con Body Surface Area (BSA) da 1,2 a 1,85 m2
- Con un'adeguata distanza dallo sterno al T10 OPPURE uno spazio adeguato nel torace come determinato dalla valutazione dell'imaging 3-D o da altre valutazioni cliniche standard
Criteri di esclusione, braccio secondario:
- Pazienti non idonei al trapianto cardiaco
Pazienti idonei al trapianto cardiaco
- Chi non può essere adeguatamente anticoagulato sul TAH-t
- Con spazio insufficiente nel petto
- Pazienti che sono supportati da un dispositivo sperimentale al momento della valutazione per un TAH-t da 50 cc
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio pediatrico primario
Pazienti pediatrici idonei al trapianto cardiaco a rischio imminente di morte per insufficienza biventricolare di età compresa tra 10 e 18 anni al momento dell'impianto di TAH-t.
L'intervento è l'impianto con il cuore artificiale totale temporaneo da 50 cc come ponte per il trapianto.
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Sostituzione di entrambi i ventricoli e di tutte e quattro le valvole con il dispositivo sperimentale come ponte per il trapianto.
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Sperimentale: Braccio adulto primario
Pazienti adulti idonei al trapianto cardiaco a rischio imminente di morte per insufficienza biventricolare di età compresa tra 19 e 75 anni al momento dell'impianto di TAH-t.
L'intervento è l'impianto con il cuore artificiale totale temporaneo da 50 cc come ponte per il trapianto.
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Sostituzione di entrambi i ventricoli e di tutte e quattro le valvole con il dispositivo sperimentale come ponte per il trapianto.
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Sperimentale: Braccio secondario
Pazienti pediatrici e adulti idonei al trapianto cardiaco a rischio imminente di morte per insufficienza biventricolare che non soddisfano i criteri di arruolamento per un braccio primario, ma soddisfano criteri di arruolamento meno restrittivi per il braccio secondario.
L'intervento è l'impianto con il cuore artificiale totale temporaneo da 50 cc come ponte per il trapianto.
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Sostituzione di entrambi i ventricoli e di tutte e quattro le valvole con il dispositivo sperimentale come ponte per il trapianto.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Probabile beneficio (per il braccio pediatrico); Efficacia (per braccio adulto)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il probabile beneficio sarà misurato a sei mesi dopo l'impianto come trapiantato durante i primi sei mesi o continuando il supporto a sei mesi con lo stesso 50cc TAH-t, senza sperimentare deficit invalidanti permanenti correlati all'ictus.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza: obiettivo di prestazione di quattro categorie di eventi avversi
Lasso di tempo: Sei mesi
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La sicurezza sarà misurata confrontando il tasso di occorrenza di infezione maggiore (sepsi), evento neurologico (CVA), disfunzione renale cronica e guasti/malfunzionamenti maggiori del dispositivo rispetto agli obiettivi di prestazione individuale (basati sulla precedente esperienza con 70cc TAH-t).
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Sei mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Morales, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigatore principale: Francisco Arabia, MD, Cardiac-Dynamics
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RA-551
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