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Une étude de phase 2 pour évaluer les effets du VX-661/Ivacaftor sur les systèmes pulmonaire et extrapulmonaire chez des sujets atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR

28 juin 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude exploratoire de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, pour évaluer les effets du VX-661 en association avec l'ivacaftor sur les systèmes pulmonaire et extrapulmonaire chez des sujets âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour le F508del -Mutation CFTR

Évaluer les mécanismes d'action cliniques dans les systèmes pulmonaire et extrapulmonaire du VX-661 (tezacaftor ; TEZ) en association avec l'ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) chez des participants atteints de mucoviscidose (FK) qui sont homozygotes pour la mutation F508del sur le Gène régulateur de la conductance transmembranaire CF (CFTR).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

34

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Toledo, Ohio, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins et féminins, homozygotes pour la mutation F508del CFTR
  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose par test de chlorure de sueur
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille lors de la visite de dépistage
  • Maladie FK stable à en juger par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet.
  • Une infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures, une exacerbation pulmonaire ou des changements de traitement pour une maladie pulmonaire dans les 28 jours précédant le jour 1
  • Antécédents ou preuves de résultats cliniquement significatifs lors d'un examen ophtalmologique pendant la période de dépistage.
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Participants qui ont été exposés à des rayonnements dans l'année précédant la première procédure de clairance mucociliaire (MCC) qui les amènerait à dépasser les réglementations fédérales en participant à cette étude
  • De l'avis de l'enquêteur, incapable d'effectuer adéquatement les manœuvres d'inhalation pendant les procédures MCC

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo apparié au comprimé d'association à dose fixe de tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) par voie orale une fois par jour le matin, suivi d'un placebo apparié au comprimé d'IVA par voie orale une fois par jour le soir pendant 29 jours.
Médicament: Tezacaftor/Ivacaftor correspondant au placebo
Médicament: Ivacaftor correspondant au placebo
Expérimental: TEZ/IVA
Les participants ont reçu 100 milligrammes (mg) de comprimés TEZ/150 mg IVA FDC par voie orale une fois par jour le matin, suivis de 150 mg de comprimés IVA par voie orale une fois par jour le soir pendant 29 jours.
Médicament: Ivacaftor
Médicament: Tézacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la valeur initiale de la clairance mucociliaire (MCC) au jour 28
Délai: Base de référence, jour 28
Le MCC a été évalué à l'aide d'une technique d'imagerie qui permet le suivi du mucus dans les voies respiratoires. Le MCC a été exprimé en pourcentage de clairance pulmonaire entière sur 60 minutes au départ et au jour 28.
Base de référence, jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) au jour 28
Délai: Base de référence, jour 28
Le pourcentage du VEMS prédit est le rapport du VEMS au VEMS prédit, exprimé en pourcentage. Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Base de référence, jour 28
Changement absolu par rapport à la ligne de base dans la zone de l'intestin grêle sous la courbe (AUC) sur des incréments de pH moyens d'une minute au jour 29
Délai: Base de référence, jour 29
Le changement absolu par rapport à la ligne de base de l'ASC de l'intestin grêle sur des incréments de pH moyen de 1 minute sur 30 minutes au jour 29 a été évalué.
Base de référence, jour 29
Changement absolu par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur au jour 29
Délai: Base de référence, jour 29
Base de référence, jour 29
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 57
Ligne de base jusqu'au jour 57

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2015

Première publication (Estimation)

24 juillet 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX14-661-111

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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