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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Auswirkungen von VX-661/Ivacaftor auf Lungen- und extrapulmonale Systeme bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

28. Juni 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, explorative Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirkungen von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor auf Lungen- und extrapulmonale Systeme bei Probanden im Alter von 18 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del -CFTR-Mutation

Bewertung der klinischen Wirkungsmechanismen von VX-661 (Tezacaftor; TEZ) in Kombination mit Ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) in Lungen- und extrapulmonalen Systemen bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation sind CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR)-Gen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation
  • Bestätigte Diagnose von CF durch Schweißchloridtest
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 40 % und ≤ 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening-Besuch
  • Stabile CF-Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenexazerbation oder Änderungen der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Anamnese oder Nachweis klinisch signifikanter Befunde bei der ophthalmologischen Untersuchung während des Screening-Zeitraums.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Teilnehmer, die innerhalb von 1 Jahr vor dem ersten mukoziliären Clearance-Verfahren (MCC) einer Strahlenexposition ausgesetzt waren, die dazu führen würde, dass sie durch die Teilnahme an dieser Studie die Bundesvorschriften überschreiten
  • Nach Ansicht des Untersuchers nicht in der Lage, Inhalationsmanöver während der MCC-Verfahren angemessen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 29 Tage lang oral einmal täglich morgens ein Placebo, das auf eine Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA)-Festdosiskombination (FDC)-Tablette abgestimmt war, gefolgt von einem Placebo, das auf eine IVA-Tablette abgestimmt war, oral einmal täglich abends.
Arzneimittel: Tezacaftor/Ivacaftor-entsprechendes Placebo
Arzneimittel: Ivacaftor-passendes Placebo
Experimental: TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten 100 Milligramm (mg) TEZ/150 mg IVA FDC-Tablette oral einmal täglich morgens, gefolgt von 150 mg IVA-Tablette oral einmal täglich abends für 29 Tage.
Arzneimittel: Ivacaftor
Arzneimittel: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der mukoziliären Clearance (MCC) gegenüber dem Ausgangswert an Tag 28
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
MCC wurde mit einem bildgebenden Verfahren beurteilt, das die Verfolgung von Schleim in den Atemwegen ermöglicht. MCC wurde als Prozentsatz der Gesamtlungenclearance über 60 Minuten zu Studienbeginn und an Tag 28 ausgedrückt.
Grundlinie, Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 28
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
Der Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 ist das Verhältnis von FEV1 zum vorhergesagten FEV1, ausgedrückt als Prozentsatz. FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Grundlinie, Tag 28
Absolute Veränderung des Dünndarmbereichs unter der Kurve (AUC) gegenüber dem Ausgangswert über 1 Minute mittlere pH-Inkremente an Tag 29
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 29
An Tag 29 wurde die absolute Änderung der Dünndarm-AUC gegenüber dem Ausgangswert über 1-minütige mittlere pH-Inkremente über 30 Minuten hinweg bewertet.
Ausgangslage, Tag 29
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids an Tag 29
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 29
Ausgangslage, Tag 29
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 57
Baseline bis Tag 57

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-661-111

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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