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Uno studio di fase 2 per valutare gli effetti di VX-661/Ivacaftor sui sistemi polmonari ed extrapolmonari in soggetti con fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

28 giugno 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio esplorativo di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per valutare gli effetti di VX-661 in combinazione con Ivacaftor sui sistemi polmonari ed extrapolmonari in soggetti di età pari o superiore a 18 anni con fibrosi cistica, omozigote per F508del -Mutazione CFTR

Per valutare i meccanismi clinici di azione nei sistemi polmonari ed extrapolmonari di VX-661 (tezacaftor; TEZ) in combinazione con ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) in partecipanti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del sul Gene regolatore di conduttanza transmembrana CF (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine, omozigoti per la mutazione CFTR F508del
  • Diagnosi confermata di CF mediante test del cloruro nel sudore
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza alla visita di screening
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • - Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto.
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia per malattie polmonari entro 28 giorni prima del Giorno 1
  • Anamnesi o evidenza di risultati clinicamente significativi all'esame oftalmologico durante il periodo di screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Donne incinte o che allattano
  • Partecipanti che hanno avuto esposizione alle radiazioni entro 1 anno prima della prima procedura di clearance mucociliare (MCC) che li porterebbe a superare le normative federali partecipando a questo studio
  • A parere dello sperimentatore, incapace di eseguire adeguatamente le manovre di inalazione durante le procedure MCC

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) compressa a dose fissa (FDC) per via orale una volta al giorno al mattino, seguito da placebo abbinato a IVA compressa per via orale una volta al giorno alla sera per 29 giorni.
Droga: Tezacaftor/Ivacaftor corrispondente al placebo
Droga: Ivacaftor corrispondente al placebo
Sperimentale: TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto una compressa FDC da 100 milligrammi (mg) di TEZ/150 mg IVA una volta al giorno al mattino seguita da una compressa da 150 mg IVA per via orale una volta al giorno alla sera per 29 giorni.
Droga: Ivacaftor
Droga: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della clearance mucociliare (MCC) al giorno 28
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
L'MCC è stato valutato utilizzando una tecnica di imaging che consente il monitoraggio del muco all'interno delle vie aeree. L'MCC è stato espresso come percentuale di clearance dell'intero polmone in 60 minuti al basale e al giorno 28.
Linea di base, giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) al giorno 28
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
La percentuale del FEV1 previsto è il rapporto tra il FEV1 e il FEV1 previsto, espresso in percentuale. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Linea di base, giorno 28
Variazione assoluta rispetto al basale dell'area sotto la curva dell'intestino tenue (AUC) Incrementi medi di pH superiori a 1 minuto al giorno 29
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 29
È stata valutata la variazione assoluta rispetto al basale dell'AUC dell'intestino tenue in incrementi di pH medi di 1 minuto fino a 30 minuti al giorno 29.
Linea di base, giorno 29
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 29
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 29
Linea di base, giorno 29
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 57
Linea di base fino al giorno 57

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-661-111

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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