Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú vizsgálat a VX-661/Ivacaftor tüdő- és extrapulmonális rendszerre gyakorolt ​​hatásának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyoknál

2021. június 28. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, feltáró vizsgálat a VX-661 ivacaftorral kombinációban kifejtett hatásainak értékelésére 18 éves és idősebb cisztás fibrózisban szenvedő, homozigóta F508 alanyok tüdő- és extrapulmonális rendszerére -CFTR mutáció

A VX-661 (tezakaftor; TEZ) ivakaftorral (IVA) (TEZ/IVA) kombinált tüdő- és extrapulmonáris rendszerében kifejtett klinikai hatásmechanizmusok értékelése cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik homozigóták az F508del mutációra CF transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) gén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

34

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női résztvevők, homozigóták az F508del CFTR mutációra
  • A CF megerősített diagnózisa verejték-klorid teszttel
  • Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) ≥40%-a és ≤90%-a az életkorra, nemre és testmagasságra vonatkozóan a szűrővizsgálaton
  • Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadásakor.
  • Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, tüdő exacerbáció vagy a tüdőbetegség kezelésében bekövetkezett változások az 1. napot megelőző 28 napon belül
  • Klinikailag jelentős leletek anamnézisében vagy bizonyítékai a Szűrési időszak alatt végzett szemészeti vizsgálat során.
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Azok a résztvevők, akik az első mucocilialis clearance (MCC) eljárás előtt 1 éven belül sugárterhelést szenvedtek, ami miatt a tanulmányban való részvételükkel túllépnék a szövetségi előírásokat
  • A vizsgáló véleménye szerint nem tud megfelelően végrehajtani a belégzési manővereket az MCC eljárások során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők tezakaftor (TEZ)/ivakaftor (IVA) fix dózisú kombinációs (FDC) tablettával párosított placebót kaptak szájon át naponta egyszer reggel, majd placebót IVA tablettával kombinálva, szájon át naponta egyszer este 29 napon keresztül.
Drog: Tezacaftor/Ivacaftor megfelelő placebo
Drog: Ivacaftor megfelelő placebóval
Kísérleti: TEZ/IVA
A résztvevők 100 milligramm (mg) TEZ/150 mg IVA FDC tablettát kaptak szájon át naponta egyszer reggel, majd 150 mg IVA tablettát szájon át naponta egyszer este 29 napon keresztül.
Drog: Ivakaftor
Drog: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A mukociliáris clearance (MCC) abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 28. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 28. nap
Az MCC-t olyan képalkotó technikával értékelték, amely lehetővé teszi a nyálka nyomon követését a légutakban. Az MCC-t a teljes tüdő clearance százalékában fejeztük ki 60 percen keresztül az alapvonalon és a 28. napon.
Alaphelyzet, 28. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a becsült kényszerített kilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 28. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 28. nap
A százalékos előrejelzett FEV1 a FEV1 és a várható FEV1 aránya, százalékban kifejezve. A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Alaphelyzet, 28. nap
Abszolút változás az alapvonalhoz képest a vékonybél görbe alatti területében (AUC) 1 perc alatt, átlagos pH-növekedés a 29. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 29. nap
A vékonybél AUC alapértékhez viszonyított abszolút változását 1 perces átlagos pH-növekedés alatt 30 percen keresztül a 29. napon értékelték.
Alaphelyzet, 29. nap
A verejték-klorid abszolút változása az alapvonalhoz képest a 29. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 29. nap
Alaphelyzet, 29. nap
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet az 57. napig
Alaphelyzet az 57. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 23.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 28.

Utolsó ellenőrzés

2018. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX14-661-111

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel