Исследование фазы 2 по оценке воздействия VX-661/ивакафтора на легкие и внелегочные системы у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR
28 июня 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое предварительное исследование для оценки воздействия VX-661 в комбинации с ивакафтором на легкие и внелегочные системы у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del Мутация CFTR
Оценить клинические механизмы действия в легочной и внелегочной системах VX-661 (тезакафтор; TEZ) в комбинации с ивакафтором (IVA) (TEZ/IVA) у участников с муковисцидозом (МВ), гомозиготных по мутации F508del на Ген трансмембранного регулятора проводимости CF (CFTR).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
34
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского и женского пола, гомозиготные по мутации F508del CFTR.
- Подтвержденный диагноз муковисцидоза с помощью теста на хлориды пота.
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) ≥40% и ≤90% прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста на скрининговом визите
- Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.
Критерий исключения:
- Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
- Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до 1-го дня.
- История или доказательства клинически значимых результатов офтальмологического обследования в период скрининга.
- История солидных органов или гематологической трансплантации
- Беременные или кормящие самки
- Участники, которые подверглись радиационному облучению в течение 1 года до первой процедуры мукоцилиарной очистки (MCC), что привело бы к превышению ими федеральных норм, участвуя в этом исследовании.
- По мнению исследователя, неспособность адекватно выполнять ингаляционные маневры во время процедур МСС.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее таблетке с фиксированной дозой (FDC) тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA), перорально один раз в день утром, а затем плацебо, соответствующее таблетке IVA, перорально один раз в день вечером в течение 29 дней.
|
|
|
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА
Участники получали таблетку 100 мг (мг) TEZ/150 мг IVA FDC перорально один раз в день утром, а затем таблетку IVA 150 мг перорально один раз в день вечером в течение 29 дней.
|
Тезакафтор/Ивакафтор FDC
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение мукоцилиарного клиренса (MCC) по сравнению с исходным уровнем на 28-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
|
MCC оценивали с использованием метода визуализации, который позволяет отслеживать слизь в дыхательных путях.
MCC выражали как процент клиренса всего легкого через 60 минут на исходном уровне и на 28-й день.
|
Исходный уровень, день 28
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) на 28-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
|
Процент прогнозируемого ОФВ1 представляет собой отношение ОФВ1 к прогнозируемому ОФВ1, выраженное в процентах.
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
|
Исходный уровень, день 28
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем площади тонкой кишки под кривой (AUC) Среднее приращение pH за 1 минуту на 29-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 29
|
Оценивали абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем AUC тонкой кишки за 1-минутное среднее приращение рН в течение 30 минут на 29-й день.
|
Исходный уровень, день 29
|
|
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 29-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 29
|
Исходный уровень, день 29
|
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 57-го дня
|
Исходный уровень до 57-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 июля 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 июля 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 июля 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июня 2021 г.
Последняя проверка
1 июня 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX14-661-111
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Ивакафтор
-
Carmel Medical CenterЗавершенный
-
Istituto Auxologico ItalianoРекрутингСиндром удлиненного интервала QTИталия