Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-onderzoek om de effecten van VX-661/Ivacaftor op long- en extrapulmonale systemen te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

28 juni 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, verkennende fase 2-studie om de effecten van VX-661 in combinatie met Ivacaftor op long- en extrapulmonale systemen te evalueren bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del -CFTR-mutatie

Evaluatie van de klinische werkingsmechanismen in long- en extrapulmonale systemen van VX-661 (tezacaftor; TEZ) in combinatie met ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) bij deelnemers met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op de CF transmembraan conductantie regulator (CFTR) gen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie
  • Bevestigde diagnose van CF door middel van zweetchloridetesten
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥40% en ≤90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte bij screeningbezoek
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
  • Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, longexacerbatie of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 28 dagen vóór dag 1
  • Geschiedenis of bewijs van klinisch significante bevindingen bij oogheelkundig onderzoek tijdens de screeningperiode.
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Zwangere of zogende vrouwtjes
  • Deelnemers die binnen 1 jaar vóór de eerste mucociliaire klaring (MCC) -procedure stralingsblootstelling hebben gehad waardoor ze de federale regelgeving zouden overschrijden door deel te nemen aan dit onderzoek
  • Naar de mening van de onderzoeker niet in staat om inhalatiemanoeuvres adequaat uit te voeren tijdens de MCC-procedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen gedurende 29 dagen oraal eenmaal daags oraal 's morgens gevolgd door een placebo overeenkomend met een IVA-tablet oraal eenmaal daags 's avonds.
Geneesmiddel: Tezacaftor/Ivacaftor overeenkomende placebo
Geneesmiddel: Ivacaftor komt overeen met placebo
Experimenteel: TEZ/IVA
Deelnemers kregen 100 milligram (mg) TEZ/150 mg IVA FDC-tablet oraal eenmaal daags in de ochtend, gevolgd door 150 mg IVA-tablet oraal eenmaal daags in de avond gedurende 29 dagen.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Geneesmiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in mucociliaire klaring (MCC) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
MCC werd beoordeeld met behulp van een beeldvormende techniek die het volgen van slijm in de luchtwegen mogelijk maakt. MCC werd uitgedrukt als het percentage van volledige longklaring gedurende 60 minuten bij baseline en dag 28.
Basislijn, dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Percentage voorspelde FEV1 is de verhouding van FEV1 tot de voorspelde FEV1, uitgedrukt als een percentage. FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, dag 28
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gebied onder de curve van de dunne darm (AUC) gedurende 1 minuut Gemiddelde pH-verhogingen op dag 29
Tijdsspanne: Basislijn, dag 29
Op dag 29 werd de absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de AUC van de dunne darm beoordeeld met gemiddelde pH-verhogingen van 1 minuut tot en met 30 minuten op dag 29.
Basislijn, dag 29
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zweetchloride op dag 29
Tijdsspanne: Basislijn, dag 29
Basislijn, dag 29
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 57
Basislijn tot dag 57

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX14-661-111

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren