Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus VX-661/Ivacaftorin vaikutusten arvioimiseksi keuhkoihin ja keuhkojen ulkopuolisiin järjestelmiin potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

maanantai 28. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jolla arvioidaan VX-661:n vaikutuksia yhdessä Ivacaftorin kanssa keuhkojen ja keuhkojen ulkopuolisiin järjestelmiin 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygootti F508 -CFTR-mutaatio

Arvioida VX-661:n (tezakaftori; TEZ) kliiniset vaikutusmekanismit keuhko- ja ekstrapulmonaarisissa järjestelmissä yhdessä ivakaftorin (IVA) (TEZ/IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) -geeni.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispuoliset osallistujat, homotsygootti F508del CFTR -mutaation suhteen
  • Vahvistettu CF-diagnoosi hikikloriditestillä
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥40 % ja ≤90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulontakäynnillä
  • Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat komorbiditit, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkettä annettaessa tutkittavalle.
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 28 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Anamnees tai näyttöä kliinisesti merkittävistä löydöksistä oftalmologisessa tutkimuksessa seulontajakson aikana.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Osallistujat, jotka ovat altistuneet säteilylle vuoden sisällä ennen ensimmäistä mucociliary clearance (MCC) -menettelyä, joka saattaisi heidät ylittämään liittovaltion määräykset osallistumalla tähän tutkimukseen
  • Tutkijan näkemyksen mukaan hän ei pysty suorittamaan riittävästi sisäänhengitystoimenpiteitä MCC-toimenpiteiden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä, joka oli sovitettu tetsakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) kiinteän annoksen yhdistelmätablettiin (FDC) suun kautta kerran päivässä aamulla, minkä jälkeen lumelääkettä IVA-tabletin kanssa suun kautta kerran päivässä illalla 29 päivän ajan.
Lääke: Tezacaftor/Ivacaftor vastaava lumelääke
Lääke: Ivakaftoria vastaava lumelääke
Kokeellinen: TEZ/IVA
Osallistujat saivat 100 milligrammaa (mg) TEZ/150 mg IVA FDC -tablettia suun kautta kerran päivässä aamulla ja sen jälkeen 150 mg IVA-tabletin suun kautta kerran päivässä illalla 29 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: Tezakaftori/Ivakaftori
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mukociliaarisen puhdistuman (MCC) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 28. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28
MCC arvioitiin käyttämällä kuvantamistekniikkaa, joka mahdollistaa liman seurannan hengitysteissä. MCC ilmaistiin prosentteina koko keuhkojen puhdistumasta 60 minuutin aikana lähtötilanteessa ja päivänä 28.
Lähtötilanne, päivä 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1) päivänä 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28
Prosentuaalinen ennustettu FEV1 on FEV1:n suhde ennustettuun FEV1:een prosentteina ilmaistuna. FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 28
Absoluuttinen muutos perustasosta ohutsuolen käyrän alla (AUC) 1 minuutin aikana, keskimääräiset pH-lisäykset päivänä 29
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 29
Absoluuttinen muutos perustasosta ohutsuolen AUC:ssa 1 minuutin keskimääräisten pH-arvojen lisäysten aikana 30 minuutin aikana päivänä 29 arvioitiin.
Lähtötilanne, päivä 29
Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta 29. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 29
Lähtötilanne, päivä 29
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 57 asti
Perustaso päivään 57 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX14-661-111

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa