En fas 2-studie för att utvärdera effekterna av VX-661/Ivacaftor på lung- och extrapulmonella system hos patienter med cystisk fibros, homozygot för F508del-CFTR-mutationen
28 juni 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effekter av VX-661 i kombination med Ivacaftor på lung- och extrapulmonella system hos försökspersoner i åldern 18 år och äldre med cystisk fibros, homozygot för F508del -CFTR-mutation
För att utvärdera de kliniska verkningsmekanismerna i lung- och extrapulmonella system av VX-661 (tezacaftor; TEZ) i kombination med ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) hos deltagare med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del-mutationen på CF-genen för transmembrankonduktansregulator (CFTR).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
34
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga deltagare, homozygota för F508del CFTR-mutationen
- Bekräftad diagnos av CF genom svettkloridtestning
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥40 % och ≤90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd vid screeningbesök
- Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
Exklusions kriterier:
- Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen.
- En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation eller förändringar i behandlingen för lungsjukdom inom 28 dagar före dag 1
- Historik eller bevis på kliniskt signifikanta fynd vid oftalmologisk undersökning under screeningsperioden.
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Gravida eller ammande kvinnor
- Deltagare som har utsatts för strålning inom 1 år före det första mucociliary clearance-förfarandet (MCC) som skulle få dem att överskrida federala bestämmelser genom att delta i denna studie
- Enligt utredarens uppfattning, oförmögen att utföra inhalationsmanövrar på ett adekvat sätt under MCC-procedurerna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo matchad till tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) tablett med fast doskombination (FDC) oralt en gång dagligen på morgonen följt av placebo matchat med IVA tablett oralt en gång dagligen på kvällen i 29 dagar.
|
|
|
Experimentell: TEZ/IVA
Deltagarna fick 100 milligram (mg) TEZ/150 mg IVA FDC tablett oralt en gång dagligen på morgonen följt av 150 mg IVA tablett oralt en gång dagligen på kvällen i 29 dagar.
|
Tezacaftor/Ivacaftor FDC
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i mucociliär clearance (MCC) på dag 28
Tidsram: Baslinje, dag 28
|
MCC bedömdes med hjälp av en avbildningsteknik som möjliggör spårning av slem i luftvägarna.
MCC uttrycktes som procentandelen hellungclearance under 60 minuter vid baslinjen och dag 28.
|
Baslinje, dag 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) på dag 28
Tidsram: Baslinje, dag 28
|
Procent förutsagd FEV1 är förhållandet mellan FEV1 och förutsagt FEV1, uttryckt i procent.
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Baslinje, dag 28
|
|
Absolut förändring från baslinjen i tunntarmsområdet under kurvan (AUC) över 1 minuts genomsnittliga pH-ökningar vid dag 29
Tidsram: Baslinje, dag 29
|
Absolut förändring från baslinjen i tunntarmens AUC under 1-minuters genomsnittliga pH-ökningar under 30 minuter på dag 29 bedömdes.
|
Baslinje, dag 29
|
|
Absolut förändring från baslinjen i svettklorid på dag 29
Tidsram: Baslinje, dag 29
|
Baslinje, dag 29
|
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje fram till dag 57
|
Baslinje fram till dag 57
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juli 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2015
Första postat (Uppskatta)
24 juli 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 juli 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX14-661-111
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .