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Un estudio de fase 2 para evaluar los efectos de VX-661/ivacaftor en los sistemas pulmonar y extrapulmonar en sujetos con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

28 de junio de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio exploratorio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para evaluar los efectos de VX-661 en combinación con ivacaftor en los sistemas pulmonar y extrapulmonar en sujetos de 18 años y mayores con fibrosis quística, homocigotos para el F508del -Mutación CFTR

Evaluar los mecanismos clínicos de acción en los sistemas pulmonar y extrapulmonar de VX-661 (tezacaftor; TEZ) en combinación con ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del en el Gen regulador de la conductancia transmembrana CF (CFTR).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

34

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos, homocigotos para la mutación F508del CFTR
  • Diagnóstico confirmado de FQ mediante pruebas de cloruro en sudor
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la visita de selección
  • Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al Día 1
  • Antecedentes o evidencia de hallazgos clínicamente significativos en el examen oftalmológico durante el período de selección.
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Hembras embarazadas o lactantes
  • Participantes que hayan tenido exposición a la radiación dentro de 1 año antes del primer procedimiento de limpieza mucociliar (MCC) que los haría exceder las regulaciones federales al participar en este estudio
  • En opinión del investigador, incapaz de realizar adecuadamente las maniobras de inhalación durante los procedimientos de MCC

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron un comprimido de combinación de dosis fija (FDC) de placebo combinado con tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) por vía oral una vez al día por la mañana, seguido de un comprimido de placebo combinado con IVA por vía oral una vez al día por la noche durante 29 días.
Droga: Tezacaftor/Ivacaftor equivalente a placebo
Droga: Ivacaftor equivalente a placebo
Experimental: TEZ/IVA
Los participantes recibieron una tableta de 100 miligramos (mg) de TEZ/150 mg de IVA FDC por vía oral una vez al día por la mañana, seguida de una tableta de 150 mg de IVA por vía oral una vez al día por la noche durante 29 días.
Droga: Ivacaftor
Droga: Tezacaftor/ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor CDF

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el aclaramiento mucociliar (MCC) en el día 28
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
MCC se evaluó utilizando una técnica de imagen que permite el seguimiento de la mucosidad dentro de las vías respiratorias. El MCC se expresó como el porcentaje de eliminación de todo el pulmón a lo largo de 60 minutos al inicio y el día 28.
Línea de base, día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) en el día 28
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
El porcentaje de FEV1 previsto es la relación entre el FEV1 y el FEV1 previsto, expresado como porcentaje. FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, día 28
Cambio absoluto desde el inicio en el área bajo la curva (AUC) del intestino delgado en incrementos de pH promedio de 1 minuto en el día 29
Periodo de tiempo: Línea de base, día 29
Se evaluó el cambio absoluto desde el inicio en el AUC del intestino delgado en incrementos de pH promedio de 1 minuto hasta 30 minutos en el día 29.
Línea de base, día 29
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor el día 29
Periodo de tiempo: Línea de base, día 29
Línea de base, día 29
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 57
Línea de base hasta el día 57

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-661-111

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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