Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere effekten av VX-661/Ivacaftor på lunge- og ekstrapulmonale systemer hos personer med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

28. juni 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, eksplorativ studie for å evaluere effekten av VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor på lunge- og ekstrapulmonale systemer hos forsøkspersoner i alderen 18 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot for F508del -CFTR-mutasjon

For å evaluere de kliniske virkningsmekanismene i lunge- og ekstrapulmonale systemer av VX-661 (tezacaftor; TEZ) i kombinasjon med ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) hos deltakere med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen på CF transmembran konduktans regulator (CFTR) gen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige deltakere, homozygote for F508del CFTR-mutasjonen
  • Bekreftet diagnose av CF ved svettekloridtesting
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥40 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde ved screeningbesøk
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen.
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling for lungesykdom innen 28 dager før dag 1
  • Anamnese eller bevis på klinisk signifikante funn ved oftalmologisk undersøkelse i løpet av screeningsperioden.
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Deltakere som har hatt strålingseksponering innen 1 år før den første mucociliary clearance (MCC) prosedyren som ville få dem til å overskride føderale forskrifter ved å delta i denne studien
  • Etter etterforskerens oppfatning, ute av stand til å utføre inhalasjonsmanøvrer tilstrekkelig under MCC-prosedyrene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) tablett med fast dosekombinasjon (FDC) oralt én gang daglig om morgenen etterfulgt av placebo matchet med IVA-tablett oralt én gang daglig om kvelden i 29 dager.
Legemiddel: Tezacaftor/Ivacaftor matchende placebo
Legemiddel: Ivacaftor matchende placebo
Eksperimentell: TEZ/IVA
Deltakerne fikk 100 milligram (mg) TEZ/150 mg IVA FDC tablett oralt en gang daglig om morgenen etterfulgt av 150 mg IVA tablett oralt en gang daglig om kvelden i 29 dager.
Legemiddel: Ivacaftor
Legemiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i mucociliary clearance (MCC) på dag 28
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
MCC ble vurdert ved hjelp av en bildebehandlingsteknikk som muliggjør sporing av slim i luftveiene. MCC ble uttrykt som prosentandelen av hellungeclearance gjennom 60 minutter ved baseline og dag 28.
Grunnlinje, dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) på dag 28
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
Prosent predikert FEV1 er forholdet mellom FEV1 og predikert FEV1, uttrykt i prosent. FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, dag 28
Absolutt endring fra baseline i tynntarmsområdet under kurven (AUC) over 1 minutts gjennomsnittlige pH-økninger på dag 29
Tidsramme: Grunnlinje, dag 29
Absolutt endring fra baseline i tynntarms AUC over 1 minutts gjennomsnittlige pH-økninger gjennom 30 minutter på dag 29 ble vurdert.
Grunnlinje, dag 29
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid på dag 29
Tidsramme: Grunnlinje, dag 29
Grunnlinje, dag 29
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 57
Grunnlinje frem til dag 57

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-661-111

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere