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F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합인 낭포성 섬유증 환자의 폐 및 폐외 시스템에 대한 VX-661/Ivacaftor의 효과를 평가하기 위한 2상 연구

2021년 6월 28일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증이 있는 18세 이상 대상자의 폐 및 폐외 시스템에 대한 Ivacaftor와 병용 VX-661의 효과를 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 탐색적 연구, F508del에 대한 동형접합체 -CFTR 돌연변이

F508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 ivacaftor(IVA)(TEZ/IVA)와 병용한 VX-661(tezacaftor; TEZ)의 폐 및 폐외 시스템에서의 임상적 작용 기전을 평가하기 위해 CF transmembrane Conductance regulator (CFTR) 유전자.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

34

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
      • Toledo, Ohio, 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 남성 및 여성 참가자, F508del CFTR 돌연변이 동형접합체
  • 땀 염화물 검사로 CF 진단 확인
  • 1초간 강제 호기량(FEV1) 스크리닝 방문 시 연령, 성별 및 키에 대해 예측된 정상의 ≥40% 및 ≤90%
  • 조사자가 판단한 안정적인 CF 질환.

제외 기준:

  • 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 모든 동반이환의 이력.
  • 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
  • 스크리닝 기간 동안 안과 검사에서 임상적으로 유의한 소견의 병력 또는 증거.
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 본 연구에 참여함으로써 연방 규정을 초과하게 되는 첫 번째 점액 섬모 제거(MCC) 절차 전 1년 이내에 방사선 노출을 받은 참가자
  • 조사자의 의견에 따르면 MCC 절차 중 흡입 조작을 적절하게 수행할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자는 29일 동안 tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) 고정 용량 조합(FDC) 정제와 일치하는 위약을 아침에 1일 1회 경구 투여한 후 IVA 정제와 일치하는 위약을 29일 동안 매일 저녁에 경구 투여 받았습니다.
의약품: 테자카프터/이바카프터 매칭 플라시보
의약품: Ivacaftor 매칭 플라시보
실험적: 테즈/IVA
참가자는 29일 동안 매일 아침 100mg TEZ/150mg IVA FDC 정제를 경구로 받은 후 저녁에 150mg IVA 정제를 매일 1회 경구로 받았습니다.
의약품: 이바카프토르
의약품: 테자카프터/이바카프터
테자카프터/이바카프터 FDC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
28일째 점액섬모 청소율(MCC)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 28일
MCC는 기도 내에서 점액을 추적할 수 있는 이미징 기술을 사용하여 평가되었습니다. MCC는 기준선 및 28일째에 60분 동안 전체 폐 청소율의 백분율로 표현되었습니다.
기준선, 28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
28일에 1초 동안 예상된 강제 호기량(ppFEV1)의 백분율로 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 28일
백분율 예측 FEV1은 예측 FEV1에 대한 FEV1의 비율이며 백분율로 표시됩니다. FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선, 28일
29일에 1분 평균 pH 증분에 따른 소장 면적 곡선 아래(AUC)의 기준선으로부터의 절대 변화
기간: 기준선, 29일
29일에 30분 동안 1분 평균 pH 증분에 걸친 소장 AUC의 기준선으로부터 절대 변화를 평가했습니다.
기준선, 29일
29일에 땀 염화물의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 29일
기준선, 29일
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 57일까지의 기준선
57일까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 23일

처음 게시됨 (추정)

2015년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 28일

마지막으로 확인됨

2018년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX14-661-111

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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