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Um estudo de fase 2 para avaliar os efeitos do VX-661/Ivacaftor nos sistemas pulmonar e extrapulmonar em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

28 de junho de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo exploratório de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo para avaliar os efeitos do VX-661 em combinação com ivacaftor nos sistemas pulmonar e extrapulmonar em indivíduos com 18 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para o F508del Mutação -CFTR

Avaliar os mecanismos clínicos de ação nos sistemas pulmonar e extrapulmonar de VX-661 (tezacaftor; TEZ) em combinação com ivacaftor (IVA) (TEZ/IVA) em participantes com fibrose cística (FC) homozigotos para a mutação F508del no Gene do regulador de condutância transmembrana CF (CFTR).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

34

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes masculinos e femininos, homozigotos para a mutação F508del CFTR
  • Diagnóstico confirmado de FC pelo teste de cloreto no suor
  • Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura na visita de triagem
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1
  • Histórico ou evidência de achados clinicamente significativos no exame oftalmológico durante o período de triagem.
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Participantes que tiveram exposição à radiação dentro de 1 ano antes do primeiro procedimento de depuração mucociliar (MCC) que os faria exceder os regulamentos federais ao participar deste estudo
  • Na opinião do investigador, incapaz de realizar manobras inalatórias adequadamente durante os procedimentos de MCC

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) comprimido de combinação de dose fixa (FDC) por via oral uma vez ao dia pela manhã, seguido de placebo combinado com comprimido de IVA por via oral uma vez ao dia à noite por 29 dias.
Medicamento: Tezacaftor/Ivacaftor placebo correspondente
Medicamento: Ivacaftor placebo correspondente
Experimental: TEZ/IVA
Os participantes receberam 100 miligramas (mg) de TEZ/150 mg de IVA FDC por via oral uma vez ao dia pela manhã, seguidos de 150 mg de IVA por via oral uma vez ao dia à noite por 29 dias.
Medicamento: Ivacaftor
Medicamento: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base na depuração mucociliar (MCC) no dia 28
Prazo: Linha de base, dia 28
O MCC foi avaliado por meio de uma técnica de imagem que permite o rastreamento do muco nas vias aéreas. O MCC foi expresso como a porcentagem de depuração de todo o pulmão durante 60 minutos na linha de base e no dia 28.
Linha de base, dia 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) no dia 28
Prazo: Linha de base, dia 28
A porcentagem de VEF1 previsto é a razão de VEF1 para o VEF1 previsto, expressa como uma porcentagem. VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, dia 28
Alteração absoluta desde a linha de base na área do intestino delgado sob a curva (AUC) em incrementos médios de pH de 1 minuto no dia 29
Prazo: Linha de base, dia 29
Foi avaliada a alteração absoluta desde a linha de base na AUC do intestino delgado ao longo de incrementos médios de pH de 1 minuto até 30 minutos no dia 29.
Linha de base, dia 29
Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor no dia 29
Prazo: Linha de base, dia 29
Linha de base, dia 29
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até o dia 57
Linha de base até o dia 57

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

24 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-661-111

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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