Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające wpływ VX-661/iwakaftoru na płuca i układ pozapłucny u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

28 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie eksploracyjne w grupach równoległych w celu oceny wpływu VX-661 w połączeniu z iwakaftorem na płuca i układ pozapłucny u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznych dla F508del -Mutacja CFTR

Ocena mechanizmów klinicznych działania VX-661 (tezakaftor; TEZ) w płucach i układzie pozapłucnym w połączeniu z iwakaftorem (IVA) (TEZ/IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del na Gen regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej, homozygotyczni pod względem mutacji F508del CFTR
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy przez badanie chlorków w pocie
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas wizyty przesiewowej
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku uczestnikowi.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem
  • Historia lub dowód istotnych klinicznie wyników badania okulistycznego podczas okresu przesiewowego.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Uczestnicy, którzy byli narażeni na promieniowanie w ciągu 1 roku przed pierwszą procedurą oczyszczania śluzowo-rzęskowego (MCC), która spowodowałaby przekroczenie przepisów federalnych poprzez udział w tym badaniu
  • W ocenie badacza brak możliwości prawidłowego wykonania manewrów inhalacyjnych podczas zabiegów MCC

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do tabletki złożonej tezakaftoru (TEZ)/iwakaftoru (IVA) doustnie raz dziennie rano, a następnie placebo dopasowane do tabletki IVA raz dziennie wieczorem przez 29 dni.
Lek: Tezakaftor/Iwakaftor pasujące do placebo
Lek: Iwakaftor odpowiadający placebo
Eksperymentalny: TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali tabletkę 100 miligramów (mg) TEZ/150 mg IVA FDC doustnie raz dziennie rano, a następnie tabletkę 150 mg IVA raz dziennie wieczorem przez 29 dni.
Lek: Iwakaftor
Lek: Tezakaftor/Iwakaftor
Tezakaftor/Iwakaftor FDC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana klirensu śluzowo-rzęskowego (MCC) w stosunku do wartości początkowej w dniu 28
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
MCC oceniano za pomocą techniki obrazowania, która umożliwia śledzenie śluzu w drogach oddechowych. MCC wyrażono jako procent klirensu w całym płucu w ciągu 60 minut na początku badania iw dniu 28.
Wartość bazowa, dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 28
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
Procent przewidywanego FEV1 to stosunek FEV1 do przewidywanego FEV1 wyrażony w procentach. FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość bazowa, dzień 28
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w obszarze pod krzywą jelita cienkiego (AUC) w ciągu 1 minuty Średnie przyrosty pH w dniu 29
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 29
Oceniono bezwzględną zmianę wartości AUC w jelicie cienkim w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 1 minuty średnich przyrostów pH w ciągu 30 minut w dniu 29.
Wartość bazowa, dzień 29
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 29
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 29
Wartość bazowa, dzień 29
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 57
Linia bazowa do dnia 57

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-661-111

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj