EBMT ADWP Prospective Non Interventional Study : AutoHSCT in SSc Patients (NISSC)
30 avril 2018 mis à jour par: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Autologous Stem Cell Transplantation for Progressive Systemic Sclerosis: a Prospective Non-Interventional Approach Across Europe (NISSC) pour le groupe de travail sur les maladies auto-immunes de l'EBMT
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) pour la sclérodermie systémique (SSc) sévère ou rapidement progressive, telle qu'elle est actuellement réalisée par différents protocoles d'étude utilisés à travers l'Europe dans divers centres EBMT grâce à l'enregistrement et à l'analyse minutieux. de données cliniques et biologiques recueillies en routine.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Différents protocoles sont utilisés dans les différents centres, il n'est pas encore clair quelle approche sera la plus efficace et la plus sûre.
Chaque centre suivra son propre protocole local pour la GCSH, qui fait généralement référence à la récente mise à jour des directives EBMT pour la GCSH dans les maladies auto-immunes.
La sélection des patients pour la technique de traitement de l'AHSCT en ce qui concerne l'équilibre risque/bénéfice doit être soigneusement abordée par l'évaluation standard du patient avant la transplantation, tandis que le schéma thérapeutique local du traitement, l'évaluation des suivis, les médicaments de soutien et la prophylaxie seront enregistrés et analysés.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
82
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75010
- Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients traités par GCSH autologue pour une sclérodermie systémique sévère
La description
Critère d'intégration:
- GCSH autologue
- Âge compris entre 18 et 65 ans au moment de la greffe.
- Diagnostic établi de sclérodermie systémique progressive selon les critères ARA
Critère d'exclusion:
- Grossesse ou contraception inadéquate
- Maladie concomitante grave
- Fonction pulmonaire réduite
- Moelle osseuse précédemment endommagée
- Infection sévère non contrôlée
- Maladie psychiatrique concomitante grave
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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NISSC
GCSH autologue
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1ère AHSCT
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans progression
Délai: 2 ans après la greffe
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Survie sans progression (PFS), définie comme la survie depuis la ligne de base (le 1er jour de mobilisation) sans signe de progression de la SSc.
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2 ans après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Innocuité évaluée par Toxicité liée au traitement tout au long de la période d'étude à l'aide des paramètres de toxicité de l'OMS (exprimés en tant que toxicité maximale par système d'organe, voir annexe)
Délai: 2 ans après la greffe
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Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (SE) Prise de greffe de neutrophiles et de plaquettes, définie comme le premier jour après la transplantation avec un nombre absolu de neutrophiles > 500 cellules/μL et > 20 000 plaquettes/μL sans transfusion de plaquettes, respectivement
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2 ans après la greffe
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La survie globale
Délai: 2 ans après la greffe
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La survie globale
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2 ans après la greffe
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Réponse au traitement
Délai: à 1 an après la greffe
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Réponse au traitement dans l'année suivant une GCSH autologue, définie comme
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à 1 an après la greffe
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Amélioration de la qualité de vie
Délai: 2 ans après la greffe
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Évalué par l'évolution du SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire)
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2 ans après la greffe
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Incidence des rechutes
Délai: 2 ans après la greffe
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Défini comme l'un des changements suivants après une réponse antérieure au traitement lors du suivi trimestriel tel que défini ci-dessous :
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2 ans après la greffe
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100 jours Mortalité liée au traitement
Délai: 100 jours après la greffe
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tout décès dans les 100 jours suivant la greffe qui ne peut être attribué à la progression ou à la rechute de la maladie
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100 jours après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 août 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2015
Première publication (Estimation)
5 août 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2018
Dernière vérification
1 juillet 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NCT02516124
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .