EBMT ADWP Prospektiv ikke-intervensjonell studie: AutoHSCT hos SSc-pasienter (NISSC)
30. april 2018 oppdatert av: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Autolog stamcelletransplantasjon for progressiv systemisk sklerose: en prospektiv ikke-intervensjonell tilnærming i hele Europa (NISSC) for arbeidsgruppen for autoimmune sykdommer i EBMT
Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHSCT) for tidlig alvorlig eller raskt progressiv systemisk sklerose (SSc) som for tiden utføres av forskjellige studieprotokoller brukt over hele Europa i forskjellige EBMT-sentre gjennom nøye registrering og analyse. av rutinemessig innsamlede kliniske og biologiske data.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Ulike protokoller brukes i de ulike sentrene, det er ennå ikke klart hvilken tilnærming som vil være den mest effektive og sikreste.
Hvert senter vil følge sin egen lokale protokoll for AHSCT som vanligvis refererer til den nylige oppdateringen av EBMT-retningslinjene for HSCT ved autoimmun sykdom.
Pasientvalg for AHSCT-behandlingsteknikk med hensyn til risiko/nytte-balansen må behandles nøye av standard pasientens pretransplantasjonsevaluering, mens lokal behandlingsregime, oppfølgingsevaluering, støttende medisinering og profylakse vil bli registrert og analysert.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
82
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75010
- Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter behandlet med autolog HSCT for alvorlig systemisk sklerose
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Autolog HSCT
- Alder mellom 18 og 65 år ved transplantasjonstidspunktet.
- Etablert diagnose av progressiv systemisk sklerose i henhold til ARA-kriterier
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet eller utilstrekkelig prevensjon
- Alvorlig samtidig sykdom
- Redusert lungefunksjon
- Tidligere skadet benmarg
- Ukontrollert alvorlig infeksjon
- Alvorlig samtidig psykiatrisk sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
NISSC
Autolog HSCT
|
1. AHSCT
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS), definert som overlevelse siden baseline (første dag av mobilisering) uten tegn på progresjon av SSc.
|
2 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet vurdert av behandlingsrelatert toksisitet gjennom hele studieperioden ved bruk av WHOs toksisitetsparametere (uttrykt som maksimal grad av toksisitet per organsystem, se vedlegg)
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
Forekomst av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SE) Nøytrofil- og blodplateengraftment, definert som første dag etter transplantasjon med henholdsvis absolutt nøytrofiltall > 500 celler/μL og >20.000 blodplater/μL uten blodplatetransfusjon.
|
2 år etter transplantasjon
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
Total overlevelse
|
2 år etter transplantasjon
|
|
Respons på behandling
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
|
Respons på behandling innen 1 år etter autolog HSCT, definert som
|
1 år etter transplantasjon
|
|
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
Vurdert av SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) evolusjon
|
2 år etter transplantasjon
|
|
Forekomst av tilbakefall
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
Definert som en av følgende endringer etter tidligere respons på behandling på kvartalsvis oppfølging som definert nedenfor:
|
2 år etter transplantasjon
|
|
100-dagers behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
ethvert dødsfall i løpet av 100 dager etter transplantasjon som ikke kan tilskrives progresjon eller tilbakefall av sykdommen
|
100 dager etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. august 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2015
Først lagt ut (Anslag)
5. august 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2018
Sist bekreftet
1. juli 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NCT02516124
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .