EBMT ADWP prospektív nem intervenciós vizsgálat: AutoHSCT SSc betegeknél (NISSC)
2018. április 30. frissítette: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Autológ őssejt-transzplantáció progresszív szisztémás szklerózis esetén: az EBMT Autoimmun Betegségek Munkacsoportjának jövőbeli, nem intervenciós megközelítése Európa-szerte (NISSC)
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy felmérje az autológ vérképző őssejt-transzplantáció (AHSCT) hatékonyságát korai súlyos vagy gyorsan progresszív szisztémás szklerózis (SSc) esetében, ahogyan azt jelenleg különböző vizsgálati protokollok szerint végzik, amelyeket Európa-szerte használnak különböző EBMT központokban, gondos rögzítés és elemzés révén. rutinszerűen gyűjtött klinikai és biológiai adatokból.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A különböző központokban más-más protokollt használnak, még nem világos, hogy melyik megközelítés lesz a leghatékonyabb és legbiztonságosabb.
Minden központ a saját helyi protokollját fogja követni az AHSCT-re vonatkozóan, amely általában az EBMT-irányelveknek az autoimmun betegségekben előforduló HSCT-re vonatkozó legutóbbi frissítésére vonatkozik.
A betegeknek az AHSCT kezelési technikára történő kiválasztását a kockázat/haszon arány tekintetében gondosan meg kell vizsgálni a standard páciens transzplantáció előtti értékelésével, miközben a helyi kezelési rendet, a nyomon követés értékelését, a szupportív gyógyszeres kezelést és a profilaxist rögzítik és elemzik.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
82
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75010
- Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Súlyos szisztémás szklerózis miatt autológ HSCT-vel kezelt betegek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Autológ HSCT
- Életkor 18 és 65 év közötti az átültetés időpontjában.
- Progresszív szisztémás sclerosis megállapított diagnózisa ARA-kritériumok szerint
Kizárási kritériumok:
- Terhesség vagy nem megfelelő fogamzásgátlás
- Súlyos kísérő betegség
- Csökkent tüdőfunkció
- Korábban sérült csontvelő
- Kontrollálatlan súlyos fertőzés
- Súlyos kísérő pszichiátriai betegség
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
NISSC
Autológ HSCT
|
1. AHSCT
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
|
Progressziómentes túlélés (PFS), úgy definiálható, mint a kiindulási állapot (a mobilizáció első napja) óta eltelt túlélés az SSc progressziójának bizonyítéka nélkül.
|
2 évvel az átültetés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A biztonságot a kezeléssel összefüggő toxicitás alapján értékelték a vizsgálati időszak során a WHO toxicitási paraméterei alapján (szervrendszerenkénti maximális toxicitási fokozatban kifejezve, lásd a függeléket)
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
|
A nemkívánatos események (AE) és súlyos mellékhatások (SE) előfordulási gyakorisága Neutrophil és vérlemezke beültetés, a transzplantáció utáni első napon definiálva, ahol az abszolút neutrofilszám > 500 sejt/μL, illetve >20 000 vérlemezke/μL vérlemezke transzfúzió nélkül.
|
2 évvel az átültetés után
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
|
Általános túlélés
|
2 évvel az átültetés után
|
|
A kezelésre adott válasz
Időkeret: 1 évvel az átültetés után
|
A kezelésre adott válasz az autológ HSCT után 1 éven belül, definíció szerint
|
1 évvel az átültetés után
|
|
Az életminőség javítása
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
|
A SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) evolúciója értékelte
|
2 évvel az átültetés után
|
|
Relapszus előfordulása
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
|
Az alábbiakban meghatározott negyedéves nyomon követés során a kezelésre adott előzetes válasz után bekövetkezett változások bármelyike:
|
2 évvel az átültetés után
|
|
100 napos kezeléssel összefüggő mortalitás
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
|
minden olyan haláleset a transzplantációt követő 100 napon belül, amely nem tulajdonítható a betegség progressziójának vagy visszaesésének
|
100 nappal az átültetés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 4.
Első közzététel (Becslés)
2015. augusztus 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2017. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NCT02516124
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .