Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní neintervenční studie EBMT ADWP: AutoHSCT u pacientů se SSc (NISSC)

30. dubna 2018 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Autologní transplantace kmenových buněk u progresivní systémové sklerózy: prospektivní neintervenční přístup v celé Evropě (NISSC) pro pracovní skupinu pro autoimunitní onemocnění EBMT

Účelem této studie je posoudit účinnost transplantace autologních hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) u časné těžké nebo rychle progresivní systémové sklerózy (SSc), jak je v současné době prováděno různými protokoly studií používaných v celé Evropě v různých centrech EBMT prostřednictvím pečlivého záznamu a analýzy rutinně shromažďovaných klinických a biologických dat.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V různých centrech se používají různé protokoly, zatím není jasné, který přístup bude nejúčinnější a nejbezpečnější. Každé centrum se bude řídit svým vlastním místním protokolem pro AHSCT, který obvykle odkazuje na nedávnou aktualizaci pokynů EBMT pro HSCT u autoimunitních onemocnění. Výběr pacienta pro léčebnou techniku ​​AHSCT s ohledem na poměr rizika a přínosu musí být pečlivě řešen standardním předtransplantačním hodnocením pacienta, zatímco lokální režim léčby, hodnocení následných kontrol, podpůrná medikace a profylaxe budou zaznamenány a analyzovány.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

82

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti léčení autologní HSCT pro těžkou systémovou sklerózu

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Autologní HSCT
  • Věk mezi 18 a 65 lety v době transplantace.
  • Stanovená diagnóza progresivní systémové sklerózy podle ARA kritérií

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo nedostatečná antikoncepce
  • Těžké doprovodné onemocnění
  • Snížená funkce plic
  • Dříve poškozená kostní dřeň
  • Nekontrolovaná těžká infekce
  • Těžké doprovodné psychiatrické onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
NISSC
Autologní HSCT
Postup: Autologní HSCT
1. AHSCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Přežití bez progrese (PFS), definované jako přežití od výchozího stavu (1. den mobilizace) bez průkazu progrese SSc.
2 roky po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost hodnocena toxicitou související s léčbou po celou dobu studie pomocí parametrů toxicity WHO (vyjádřeno jako maximální stupeň toxicity na orgánový systém, viz příloha)
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Incidence nežádoucích příhod (AE) a Serious Adverse Events (SE) Přihojení neutrofilů a destiček, definované jako první den po transplantaci s absolutním počtem neutrofilů > 500 buněk/μl a >20 000 destiček/μl bez transfuze destiček, v daném pořadí
2 roky po transplantaci
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Celkové přežití
2 roky po transplantaci
Reakce na léčbu
Časové okno: 1 rok po transplantaci

Odpověď na léčbu do 1 roku po autologní HSCT, definovaná jako

  • 25% zlepšení mRSS (modifikovaný Rodnan Skin Score) a/nebo
  • ≥10% zlepšení difuzní kapacity pro oxid uhelnatý (DLCO) nebo vynucené vitální kapacity (FVC) ve srovnání s výchozí hodnotou bez potřeby další imunosuprese
1 rok po transplantaci
Zlepšení kvality života
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Posouzeno vývojem SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire).
2 roky po transplantaci
Výskyt relapsů
Časové okno: 2 roky po transplantaci

Definováno jako kterákoli z následujících změn po předchozí reakci na léčbu při čtvrtletním sledování, jak je definováno níže:

  • Zhoršení mRSS > 25 %
  • Nové/zhoršení orgánových projevů: plíce, srdce nebo ledviny
2 roky po transplantaci
100denní mortalita související s léčbou
Časové okno: 100 dní po transplantaci
jakékoli úmrtí během 100 dnů po transplantaci, které nelze připsat progresi nebo relapsu onemocnění
100 dní po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

5. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCT02516124

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Autologní HSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit