Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EBMT ADWP Prospektiv ikke-interventionsundersøgelse: AutoHSCT hos SSc-patienter (NISSC)

30. april 2018 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Autolog stamcelletransplantation for progressiv systemisk sklerose: en prospektiv ikke-interventionel tilgang på tværs af Europa (NISSC) for EBMT's arbejdsgruppe for autoimmune sygdomme

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) til tidlig svær eller hurtigt fremadskridende systemisk sklerose (SSc), som i øjeblikket udføres af forskellige undersøgelsesprotokoller, der anvendes på tværs af Europa i forskellige EBMT-centre gennem omhyggelig registrering og analyse. rutinemæssigt indsamlede kliniske og biologiske data.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der bruges forskellige protokoller i de forskellige centre, det er endnu ikke klart, hvilken tilgang der vil være den mest effektive og den sikreste. Hvert center vil følge sin egen lokale protokol for AHSCT, som normalt henviser til den seneste opdatering af EBMT-retningslinjerne for HSCT ved autoimmun sygdom. Patientudvælgelse til AHSCT-behandlingsteknik med hensyn til risiko/benefit-balancen skal behandles omhyggeligt ved standard patientprætransplantationsevaluering, hvorimod lokal behandlingsregime, opfølgningsevaluering, understøttende medicin og profylakse vil blive registreret og analyseret.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

82

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter behandlet med autolog HSCT for svær systemisk sklerose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Autolog HSCT
  • Alder mellem 18 og 65 år på tidspunktet for transplantationen.
  • Etableret diagnose af progressiv systemisk sklerose i henhold til ARA-kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller utilstrækkelig prævention
  • Alvorlig samtidig sygdom
  • Nedsat lungefunktion
  • Tidligere beskadiget knoglemarv
  • Ukontrolleret alvorlig infektion
  • Alvorlig samtidig psykiatrisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
NISSC
Autolog HSCT
Procedure: Autolog HSCT
1. AHSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Progressionsfri overlevelse (PFS), defineret som overlevelse siden baseline (den 1. mobiliseringsdag) uden tegn på progression af SSc.
2 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed vurderet ved behandlingsrelateret toksicitet i hele undersøgelsesperioden ved hjælp af WHO-toksicitetsparametre (udtrykt som maksimal grad af toksicitet pr. organsystem, se appendiks)
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Hyppighed af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SE) Neutrofil- og trombocyttransplantation, defineret som første dag efter transplantation med henholdsvis absolut neutrofiltal > 500 celler/μL og >20.000 blodplader/μL uden blodpladetransfusion
2 år efter transplantation
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Samlet overlevelse
2 år efter transplantation
Respons på behandling
Tidsramme: 1 år efter transplantation

Respons på behandling inden for 1 år efter autolog HSCT, defineret som

  • 25 % forbedring i mRSS (modificeret Rodnan Skin Score) og/eller
  • ≥10 % forbedring i diffus kapacitet for kulilte (DLCO) eller Forced Vital Capacity (FVC) sammenlignet med baseline uden behov for yderligere immunsuppression
1 år efter transplantation
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 2 år efter transplantation
Vurderet af SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) evolution
2 år efter transplantation
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: 2 år efter transplantation

Defineret som en af ​​følgende ændringer efter forudgående respons på behandling på kvartalsvis opfølgning som defineret nedenfor:

  • Forværring af mRSS > 25 %
  • Ny/forværring af organmanifestation: lunger, hjerte eller nyre
2 år efter transplantation
100-dages behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
ethvert dødsfald inden for 100 dage efter transplantation, som ikke kan tilskrives progression eller tilbagefald af sygdommen
100 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Efterforskere

  • Studiestol: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2015

Først opslået (Skøn)

5. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2018

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCT02516124

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmune sygdomme

Kliniske forsøg med Autolog HSCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner