Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

EBMT ADWP Prospektiv icke-interventionsstudie: AutoHSCT hos SSc-patienter (NISSC)

30 april 2018 uppdaterad av: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Autolog stamcellstransplantation för progressiv systemisk skleros: en prospektiv icke-interventionell strategi i hela Europa (NISSC) för EBMT:s arbetsgrupp för autoimmuna sjukdomar

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten av autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (AHSCT) för tidig svår eller snabbt progressiv systemisk skleros (SSc) som för närvarande utförs av olika studieprotokoll som används över hela Europa i olika EBMT-centra genom noggrann registrering och analys av rutinmässigt insamlade kliniska och biologiska data.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Olika protokoll används i de olika centra, det är ännu inte klart vilket tillvägagångssätt som kommer att vara det effektivaste och säkraste. Varje center kommer att följa sitt eget lokala protokoll för AHSCT som vanligtvis hänvisar till den senaste uppdateringen av EBMT:s riktlinjer för HSCT vid autoimmun sjukdom. Patienturval för AHSCT-behandlingsteknik med hänsyn till balansen mellan risk och nytta måste behandlas noggrant genom standardutvärdering av patienten före transplantation, medan lokal behandlingsregim, uppföljningsutvärdering, stödjande medicinering och profylax kommer att registreras och analyseras.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

82

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som behandlats med autolog HSCT för svår systemisk skleros

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Autolog HSCT
  • Ålder mellan 18 och 65 år vid tidpunkten för transplantation.
  • Fastställd diagnos av progressiv systemisk skleros enligt ARA-kriterier

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller otillräcklig preventivmedel
  • Allvarlig samtidig sjukdom
  • Nedsatt lungfunktion
  • Tidigare skadad benmärg
  • Okontrollerad allvarlig infektion
  • Allvarlig samtidig psykiatrisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
NISSC
Autolog HSCT
Procedur: Autolog HSCT
1:a AHSCT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: 2 år efter transplantation
Progressionsfri överlevnad (PFS), definierad som överlevnad sedan Baseline (den första dagen av mobilisering) utan tecken på progression av SSc.
2 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet utvärderad av behandlingsrelaterad toxicitet under hela studieperioden med hjälp av WHO:s toxicitetsparametrar (uttryckt som maximal grad av toxicitet per organsystem, se bilaga)
Tidsram: 2 år efter transplantation
Incidens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SE) Neutrofil- och trombocyttransplantation, definierad som första dagen efter transplantation med absolut neutrofilantal > 500 celler/μL respektive >20 000 blodplättar/μL utan blodplättstransfusion.
2 år efter transplantation
Total överlevnad
Tidsram: 2 år efter transplantation
Total överlevnad
2 år efter transplantation
Svar på behandling
Tidsram: 1 år efter transplantation

Svar på behandling inom 1 år efter autolog HSCT, definierad som

  • 25 % förbättring av mRSS (modifierad Rodnan Skin Score) och/eller
  • ≥10 % förbättring av diffus kapacitet för kolmonoxid (DLCO) eller Forcerad Vital Capacity (FVC) jämfört med baslinjen utan behov av ytterligare immunsuppression
1 år efter transplantation
Förbättring av livskvalitet
Tidsram: 2 år efter transplantation
Bedömd av SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) evolution
2 år efter transplantation
Återfallsfrekvens
Tidsram: 2 år efter transplantation

Definierat som någon av följande förändringar efter föregående behandlingssvar vid kvartalsvis uppföljning enligt definitionen nedan:

  • Försämring av mRSS > 25 %
  • Ny/försämrad organmanifestation: lungor, hjärta eller njure
2 år efter transplantation
100-dagars behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
alla dödsfall under 100 dagar efter transplantation som inte kan hänföras till progression eller återfall av sjukdomen
100 dagar efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Utredare

  • Studiestol: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

5 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2018

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NCT02516124

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmuna sjukdomar

Kliniska prövningar på Autolog HSCT

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera