EBMT ADWP prospectieve niet-interventionele studie: AutoHSCT bij SSc-patiënten (NISSC)
30 april 2018 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Autologe stamceltransplantatie voor progressieve systemische sclerose: een prospectieve niet-interventionele benadering in heel Europa (NISSC) voor de Autoimmune Diseases Working Party van de EBMT
Het doel van deze studie is om de effectiviteit van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT) voor vroege ernstige of snel progressieve systemische sclerose (SSc) te beoordelen, zoals momenteel uitgevoerd door verschillende studieprotocollen die in verschillende EBMT-centra in heel Europa worden gebruikt door middel van zorgvuldige registratie en analyse van routinematig verzamelde klinische en biologische gegevens.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
In de verschillende centra worden verschillende protocollen gebruikt, het is nog niet duidelijk welke aanpak het meest efficiënt en veilig zal zijn.
Elk centrum volgt zijn eigen lokale protocol voor AHSCT, dat meestal verwijst naar de recente update van de EBMT-richtlijnen voor HSCT bij auto-immuunziekten.
Patiëntselectie voor AHSCT-behandelingstechniek met betrekking tot de balans tussen risico en voordeel moet zorgvuldig worden aangepakt door middel van standaard pretransplantatie-evaluatie van de patiënt, terwijl het lokale behandelingsregime, de evaluatie van de follow-ups, ondersteunende medicatie en profylaxe zullen worden geregistreerd en geanalyseerd.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
82
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten behandeld met autologe HSCT voor ernstige systemische sclerose
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Autologe HSCT
- Leeftijd tussen 18 en 65 jaar op het moment van transplantatie.
- Vastgestelde diagnose progressieve systemische sclerose volgens ARA-criteria
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap of onvoldoende anticonceptie
- Ernstige bijkomende ziekte
- Verminderde longfunctie
- Eerder beschadigd beenmerg
- Ongecontroleerde ernstige infectie
- Ernstige bijkomende psychiatrische ziekte
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
NISSC
Autologe HSCT
|
1e AHSCT
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
Progressievrije overleving (PFS), gedefinieerd als overleving sinds baseline (de eerste dag van mobilisatie) zonder bewijs van progressie van SSc.
|
2 jaar na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid beoordeeld door behandelingsgerelateerde toxiciteit gedurende de onderzoeksperiode met behulp van WHO-toxiciteitsparameters (uitgedrukt als maximale toxiciteit per orgaansysteem, zie bijlage)
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
Incidentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SE) Neutrofielen- en bloedplaatjesimplantatie, gedefinieerd als de eerste dag na transplantatie met respectievelijk absoluut aantal neutrofielen > 500 cellen/μL en >20.000 bloedplaatjes/μL zonder bloedplaatjestransfusie
|
2 jaar na transplantatie
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
Algemeen overleven
|
2 jaar na transplantatie
|
|
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
|
Respons op behandeling binnen 1 jaar na autologe HSCT, gedefinieerd als
|
1 jaar na transplantatie
|
|
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
Beoordeeld door SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) evolutie
|
2 jaar na transplantatie
|
|
Terugval incidentie
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
Gedefinieerd als een van de volgende veranderingen na eerdere respons op behandeling bij driemaandelijkse follow-up zoals hieronder gedefinieerd:
|
2 jaar na transplantatie
|
|
100 dagen behandelingsgerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
|
elk overlijden gedurende 100 dagen na transplantatie dat niet kan worden toegeschreven aan progressie of terugval van de ziekte
|
100 dagen na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie stoel: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 augustus 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 augustus 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
5 augustus 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 mei 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 april 2018
Laatst geverifieerd
1 juli 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NCT02516124
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .